Prochymal™ voksne menneskelige mesenkymale stamceller for behandling av moderat til alvorlig Crohns sykdom

Inklusjonskriterier:

1. Emnet må være mellom 18 og 70 år, inkludert.
2. Hvis kvinnen er og i fertil alder, må personen være ikke-gravid, ikke ammende og bruke tilstrekkelig prevensjon. Hvis mann, må forsøkspersonen bruke tilstrekkelig prevensjon.
3. Pasienten må ha endoskopisk eller radiografisk aktiv Crohns sykdom
4. Forsøkspersonen må ha en Crohns sykdomsaktivitetsindeks (CDAI) på minst 220.
5. Forsøkspersonen må ha et C-reaktivt protein (CRP) på minst 5 mg/l.
6. Personen må ha ileokolitt, kolitt eller ileitt.
7. På et tidspunkt i løpet av pasientens Crohns sykdom (CD) må pasienten ha mottatt både steroider og immunsuppressive midler (for eksempel azothioprin, 6-merkaptopurin eller metotreksat) som ikke kontrollerte CD.

8. Pasienten kan motta antibiotika, 5-aminosalisylsyre, azatioprin, 6-merkaptopurin, metotreksat, prednison eller lignende legemidler på tidspunktet for registrering.

   • Dosen av 5-aminosalisylsyre (5-ASA) må ha vært stabil i minst 4 uker før registrering.
   • Dosen av steroider må ha vært stabil i minst 4 uker før påmelding.
   • Antibiotikadosen må ha vært stabil i minst 4 uker før påmelding.
   • Dosen av immunsuppressiva (for eksempel azatioprin, 6-merkaptopurin [6-MP] eller metotreksat) må ha vært stabil i minst 8 uker før innrullering og pasienten på behandling i minst tre måneder før innrullering.
9. Pasienten må ha adekvat nyrefunksjon som definert av en beregnet kreatininclearance på mer enn 30 ml/min ved bruk av Cockcroft-Gault-ligningen, og en serumkreatininkonsentrasjon på mindre enn 2,0 mg/dl.
10. Emnet må være tilgjengelig for alle spesifiserte vurderinger på studiestedet til og med dag 30.
11. Subjektet må gi et skriftlig informert samtykkeskjema (ICF) og autorisasjon for bruk av og utlevering av personlig helseinformasjon (PHI).

Ekskluderingskriterier:

1. Personen har noe alkohol- eller rusmisbruk innen 6 måneder etter randomisering.
2. Personen har tegn på fibrostenotisk obstruktiv Crohns sykdom.
3. Personen har en aktiv infeksjon med HIV eller hepatitt B eller C.
4. Forsøkspersonen har hatt kirurgi eller traumer innen 28 dager før innmelding.
5. Personen har en kjent allergi mot datatomografi (CT) kontrastmidler.
6. Personen har en kjent allergi mot storfe- eller svineprodukter.
7. Personen har en kroppsmasse på over 150 kg.
8. Pasienten har hatt en innsnevring i tarmen som krever sykehusinnleggelse innen 6 måneder før innmelding.
9. Pasienten har hatt annen tarmoperasjon enn perianal (for eksempel fistulotomi, setonplassering eller abscessdrenering) innen 6 måneder før innmelding.
10. Personen har mottatt infliximab; adalimumab; eller annen antistoff-, protein- eller biologisk terapi som ikke er spesifikt godkjent av United States Food and Drug Administration (FDA) for Crohns sykdom i 90 dager (d) før registrering i studien.
11. Forsøkspersonen har mottatt prednison mer enn 20 mg/d når som helst 28 dager før opptak til studien.
12. Personen har en permanent kolostomi eller ileostomi.
13. Personen har aspartataminotransferase (AST), alkalisk fosfatase (ALP) eller alanintransaminase (ALT) mer enn 2,5 ganger øvre normalgrense ved screening.
14. Pasienten har bevis på aktiv malignitet annet enn resekert basal- eller plateepitelkarsinom i huden, eller tidligere aktiv malignitet som ikke har vært i remisjon på minst 5 år.
15. Personen har tidligere hatt bakteriemi eller annen alvorlig bakteriell eller soppinfeksjon de siste 3 månedene, bortsett fra en behandlet urinveisinfeksjon eller drenert perianal abscess.
16. Forsøkspersonen har mottatt et undersøkelsesmiddel (IA) - et middel eller en enhet som ikke er godkjent av FDA for markedsført bruk i noen indikasjon - innen 90 dager (eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst) etter randomisering.
17. Forsøkspersonen har hjerte-lungesykdom som, etter etterforskerens oppfatning, enten er ustabil eller alvorlig nok til å rettferdiggjøre ekskludering fra denne studien.
18. Forsøkspersonen har en underliggende eller nåværende medisinsk eller psykiatrisk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, ville gjøre deltakelse i studien usikker.
19. Forsøkspersonen har en underliggende eller nåværende medisinsk eller psykiatrisk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, vil forstyrre evalueringen av personen. Slike ekskluderende tilstander kan for eksempel inkludere ukontrollert infeksjon, høyre hjertesvikt, pulmonal hypertensjon.
20. Personen har ustabil arytmi.
21. Subjektet er uvillig eller ute av stand til å overholde kravene i protokoller.