Prochymal™ volwassen menselijke mesenchymale stamcellen voor de behandeling van matige tot ernstige ziekte van Crohn

Inclusiecriteria:

1. Onderwerp moet 18 tot en met 70 jaar oud zijn.
2. Als vrouw en in de vruchtbare leeftijd, mag de proefpersoon niet zwanger zijn, geen borstvoeding geven en geschikte anticonceptie gebruiken. Als het een man is, moet de proefpersoon geschikte anticonceptie gebruiken.
3. Proefpersoon moet endoscopisch of radiografisch actieve ziekte van Crohn hebben
4. Proefpersoon moet een ziekteactiviteitsindex van Crohn (CDAI) van ten minste 220 hebben.
5. Proefpersoon moet een C-reactief proteïne (CRP) hebben van minimaal 5 mg/l.
6. Proefpersoon moet ileocolitis, colitis of ileitis hebben.
7. Op een bepaald moment tijdens het verloop van de ziekte van Crohn (CD) van de patiënt moet de patiënt zowel steroïden als immunosuppressiva (bijvoorbeeld azothioprine, 6-mercaptopurine of methotrexaat) hebben gekregen die de CD niet onder controle hadden.

8. De patiënt kan op het moment van inschrijving antibiotica, 5-aminosalicylzuur, azathioprine, 6-mercaptopurine, methotrexaat, prednison of vergelijkbare geneesmiddelen krijgen.

   • De dosis 5-aminosalicylzuur (5-ASA) moet gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan inschrijving stabiel zijn geweest.
   • De dosis steroïden moet gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan inschrijving stabiel zijn geweest.
   • De dosis antibiotica moet minimaal 4 weken voorafgaand aan inschrijving stabiel zijn geweest.
   • De dosis van immunosuppressiva (bijvoorbeeld azathioprine, 6-mercaptopurine [6-MP] of methotrexaat) moet gedurende ten minste 8 weken voorafgaand aan inschrijving stabiel zijn geweest en de proefpersoon moet gedurende ten minste drie maanden voorafgaand aan inschrijving in therapie zijn geweest.
9. De patiënt moet een adequate nierfunctie hebben zoals gedefinieerd door een berekende creatinineklaring van meer dan 30 ml/min met behulp van de Cockcroft-Gault-vergelijking, en een serumcreatinineconcentratie van minder dan 2,0 mg/dl.
10. De proefpersoon moet tot en met dag 30 beschikbaar zijn voor alle gespecificeerde beoordelingen op de onderzoekslocatie.
11. De proefpersoon moet een schriftelijk geïnformeerd toestemmingsformulier (ICF) en toestemming voor het gebruik van en de openbaarmaking van persoonlijke gezondheidsinformatie (PHI) verstrekken.

Uitsluitingscriteria:

1. Proefpersoon heeft alcohol- of middelenmisbruik binnen 6 maanden na randomisatie.
2. Proefpersoon heeft bewijs van fibrostenotische obstructieve ziekte van Crohn.
3. Proefpersoon heeft een actieve infectie met hiv of hepatitis B of C.
4. Proefpersoon heeft binnen 28 dagen voorafgaand aan inschrijving een operatie of trauma ondergaan.
5. Proefpersoon heeft een bekende allergie voor contrastmiddelen voor computertomografie (CT).
6. Proefpersoon heeft een bekende allergie voor runder- of varkensproducten.
7. Proefpersoon heeft een lichaamsgewicht van meer dan 150 kg.
8. Proefpersoon heeft binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving een vernauwing van de darm gehad waarvoor ziekenhuisopname nodig was.
9. Proefpersoon heeft binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving een andere dan perianale darmoperatie ondergaan (bijvoorbeeld fistulotomie, plaatsing van een seton of abcesdrainage).
10. Proefpersoon heeft infliximab gekregen; adalimumab; of andere antilichaam-, eiwit- of biologische therapie die niet specifiek is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de ziekte van Crohn gedurende 90 dagen (d) voorafgaand aan inschrijving in het onderzoek.
11. Proefpersoon heeft prednison van meer dan 20 mg/d gekregen op enig moment 28 dagen voorafgaand aan de inschrijving in het onderzoek.
12. De patiënt heeft een permanent colostoma of ileostoma.
13. Proefpersoon heeft aspartaataminotransferase (AST), alkalische fosfatase (ALP) of alaninetransaminase (ALT) meer dan 2,5 keer de bovengrens van normaal bij screening.
14. Proefpersoon heeft bewijs van een andere actieve maligniteit dan gereseceerd basaal- of plaveiselcelcarcinoom van de huid, of een voorgeschiedenis van actieve maligniteit die gedurende ten minste 5 jaar niet in remissie is geweest.
15. Proefpersoon heeft in de afgelopen 3 maanden een voorgeschiedenis van bacteriëmie of een andere ernstige bacteriële of schimmelinfectie gehad, anders dan een behandelde urineweginfectie of uitgelekt perianaal abces.
16. Proefpersoon heeft binnen 90 dagen (of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is) na randomisatie een onderzoeksmiddel (IA) gekregen - een middel of hulpmiddel dat niet door de FDA is goedgekeurd voor gebruik op de markt bij welke indicatie dan ook.
17. Proefpersoon heeft een cardiopulmonale ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, onstabiel of ernstig genoeg is om uitsluiting van dit onderzoek te rechtvaardigen.
18. De proefpersoon heeft een onderliggende of huidige medische of psychiatrische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek onveilig zou maken.
19. De proefpersoon heeft een onderliggende of huidige medische of psychiatrische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie van de proefpersoon zou verstoren. Dergelijke uitsluitingscondities kunnen bijvoorbeeld zijn: ongecontroleerde infectie, rechter hartfalen, pulmonale hypertensie.
20. Proefpersoon heeft onstabiele aritmie.
21. Proefpersoon is niet bereid of niet in staat zich te houden aan de vereisten van protocollen.