Dorosłe ludzkie mezenchymalne komórki macierzyste Prochymal™ do leczenia choroby Leśniowskiego-Crohna o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnik musi mieć od 18 do 70 lat włącznie.
2. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym pacjentka nie może być w ciąży, nie może karmić piersią i stosować odpowiednią antykoncepcję. W przypadku płci męskiej podmiot musi stosować odpowiednią antykoncepcję.
3. Pacjent musi mieć endoskopowo lub radiologicznie aktywną chorobę Leśniowskiego-Crohna
4. Pacjent musi mieć wskaźnik aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna (CDAI) co najmniej 220.
5. Pacjent musi mieć białko C-reaktywne (CRP) na poziomie co najmniej 5 mg/l.
6. Podmiot musi mieć zapalenie jelita krętego, zapalenie okrężnicy lub zapalenie jelita krętego.
7. W pewnym momencie przebiegu choroby Leśniowskiego-Crohna (CD) osobnika musiał on otrzymać zarówno steroidy, jak i środki immunosupresyjne (na przykład azotioprinę, 6-merkaptopurynę lub metotreksat), które nie kontrolowały CD.

8. Pacjent może otrzymywać antybiotyki, kwas 5-aminosalicylowy, azatioprynę, 6-merkaptopurynę, metotreksat, prednizon lub jakiekolwiek podobne leki w momencie rejestracji.

   • Dawka kwasu 5-aminosalicylowego (5-ASA) musi być stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem.
   • Dawka steroidów musi być stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem.
   • Dawka antybiotyków musi być stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem do badania.
   • Dawka leków immunosupresyjnych (na przykład azatiopryny, 6-merkaptopuryny [6-MP] lub metotreksatu) musi być stabilna przez co najmniej 8 tygodni przed włączeniem, a pacjent musi być leczony przez co najmniej trzy miesiące przed włączeniem.
9. Pacjent musi mieć odpowiednią czynność nerek, określoną przez obliczony klirens kreatyniny większy niż 30 ml/min przy użyciu równania Cockcrofta-Gaulta oraz stężenie kreatyniny w surowicy poniżej 2,0 mg/dl.
10. Uczestnik musi być dostępny do wszystkich określonych ocen w ośrodku badawczym do dnia 30.
11. Uczestnik musi dostarczyć pisemny formularz świadomej zgody (ICF) oraz upoważnienie do wykorzystywania i ujawniania osobistych informacji zdrowotnych (PHI).

Kryteria wyłączenia:

1. Podmiot nadużywa alkoholu lub substancji w ciągu 6 miesięcy od randomizacji.
2. Podmiot ma dowody na fibrostenotyczną obturacyjną chorobę Leśniowskiego-Crohna.
3. Podmiot ma aktywną infekcję wirusem HIV lub zapaleniem wątroby typu B lub C.
4. Pacjent przeszedł operację lub uraz w ciągu 28 dni przed włączeniem.
5. Podmiot ma znaną alergię na środki kontrastowe tomografii komputerowej (CT).
6. Podmiot ma znaną alergię na produkty pochodzenia bydlęcego lub wieprzowego.
7. Podmiot ma masę ciała większą niż 150 kg.
8. Pacjent miał zwężenie jelita wymagające hospitalizacji w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem.
9. Pacjent przeszedł operację jelit inną niż okołoodbytnicza (na przykład fistulotomię, założenie setonu lub drenaż ropnia) w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem.
10. Pacjent otrzymał infliksymab; adalimumab; lub innymi przeciwciałami, białkami lub terapią biologiczną, która nie została specjalnie zatwierdzona przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) dla choroby Leśniowskiego-Crohna przez 90 dni (d) przed włączeniem do badania.
11. Pacjent otrzymywał prednizon w dawce większej niż 20 mg/dzień w dowolnym czasie 28 dni przed włączeniem do badania.
12. Pacjent ma stałą kolostomię lub ileostomię.
13. Tester ma aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST), fosfatazy alkalicznej (ALP) lub transaminazy alaninowej (ALT) ponad 2,5 razy powyżej górnej granicy normy podczas badań przesiewowych.
14. Pacjent ma dowody na aktywny nowotwór złośliwy inny niż wycięty rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry lub wcześniejszą historię aktywnego nowotworu, który nie był w remisji przez co najmniej 5 lat.
15. Pacjent ma historię bakteriemii lub innej poważnej infekcji bakteryjnej lub grzybiczej w ciągu ostatnich 3 miesięcy innej niż leczona infekcja dróg moczowych lub drenowany ropień okołoodbytniczy.
16. Uczestnik otrzymał środek badawczy (IA) — środek lub urządzenie niezatwierdzone przez FDA do użytku rynkowego w jakimkolwiek wskazaniu — w ciągu 90 dni (lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) od randomizacji.
17. Podmiot cierpi na chorobę krążeniowo-oddechową, która w opinii badacza jest albo niestabilna, albo na tyle poważna, że ​​uzasadnia wykluczenie z tego badania.
18. Uczestnik cierpi na jakikolwiek współistniejący lub obecny stan medyczny lub psychiatryczny, który w opinii Badacza może spowodować, że udział w badaniu będzie niebezpieczny.
19. Badany ma jakikolwiek współistniejący lub obecny stan medyczny lub psychiatryczny, który w opinii Badacza mógłby zakłócić ocenę badanego. Takie wykluczające stany mogą obejmować, na przykład, niekontrolowaną infekcję, prawą niewydolność serca, nadciśnienie płucne.
20. Podmiot ma niestabilną arytmię.
21. Podmiot nie chce lub nie jest w stanie przestrzegać wymagań protokołów.