Prochymal™ voksne humane mesenkymale stamceller til behandling af moderat til svær Crohns sygdom

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen skal være mellem 18 og 70 år, inklusive.
2. Hvis kvinden og i den fødedygtige alder, skal patienten være ikke-gravid, ikke-ammende og bruge passende prævention. Hvis man er mand, skal forsøgspersonen bruge passende prævention.
3. Forsøgspersonen skal have endoskopisk eller radiografisk aktiv Crohns sygdom
4. Forsøgspersonen skal have et Crohns sygdomsaktivitetsindeks (CDAI) på mindst 220.
5. Forsøgspersonen skal have et C-reaktivt protein (CRP) på mindst 5 mg/l.
6. Forsøgspersonen skal have ileocolitis, colitis eller ileitis.
7. På et tidspunkt i løbet af forsøgspersonens Crohns sygdom (CD) skal forsøgspersonen have modtaget både steroider og immunsuppressive midler (f.eks. azothioprin, 6-mercaptopurin eller methotrexat), som ikke kontrollerede CD.

8. Forsøgspersonen kan modtage antibiotika, 5-aminosalicylsyre, azathioprin, 6-mercaptopurin, methotrexat, prednison eller lignende lægemidler på tidspunktet for tilmeldingen.

   • Dosis af 5-aminosalicylsyre (5-ASA) skal have været stabil i mindst 4 uger før optagelse.
   • Dosis af steroider skal have været stabil i mindst 4 uger før indskrivning.
   • Dosis af antibiotika skal have været stabil i mindst 4 uger før indskrivning.
   • Dosis af immunsuppressiva (f.eks. azathioprin, 6-mercaptopurin [6-MP] eller methotrexat) skal have været stabil i mindst 8 uger før optagelse og forsøgspersonen i behandling i mindst tre måneder før optagelse.
9. Forsøgspersonen skal have tilstrækkelig nyrefunktion som defineret ved en beregnet kreatininclearance på mere end 30 ml/min ved hjælp af Cockcroft-Gault-ligningen og en serumkreatininkoncentration på mindre end 2,0 mg/dl.
10. Emnet skal være tilgængeligt for alle specificerede vurderinger på undersøgelsesstedet til og med dag 30.
11. Forsøgsperson skal give en skriftlig informeret samtykkeformular (ICF) og tilladelse til brug af og videregivelse af personlige helbredsoplysninger (PHI).

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøgsperson har et alkohol- eller stofmisbrug inden for 6 måneder efter randomisering.
2. Forsøgspersonen har tegn på fibrostenotisk obstruktiv Crohns sygdom.
3. Personen har en aktiv infektion med HIV eller hepatitis B eller C.
4. Forsøgspersonen er blevet opereret eller traumer inden for 28 dage før tilmeldingen.
5. Personen har en kendt allergi over for computertomografi (CT) kontrastmidler.
6. Personen har en kendt allergi over for kvæg- eller svineprodukter.
7. Forsøgspersonen har en kropsmasse på mere end 150 kg.
8. Forsøgspersonen har haft en forsnævring af tarmen, der kræver indlæggelse inden for 6 måneder før indskrivning.
9. Forsøgspersonen har fået foretaget en anden tarmoperation end perianal (f.eks. fistulotomi, setonplacering eller abscessdrænage) inden for 6 måneder før indskrivningen.
10. Forsøgspersonen har modtaget infliximab; adalimumab; eller anden antistof-, protein- eller biologisk terapi, der ikke er specifikt godkendt af United States Food and Drug Administration (FDA) for Crohns sygdom i 90 dage (d) før optagelse i studiet.
11. Forsøgspersonen har modtaget prednison mere end 20 mg/d på et hvilket som helst tidspunkt 28 dage før optagelse i undersøgelsen.
12. Personen har en permanent kolostomi eller ileostomi.
13. Forsøgspersonen har aspartataminotransferase (AST), alkalisk fosfatase (ALP) eller alanintransaminase (ALT) mere end 2,5 gange den øvre grænse for normal ved screening.
14. Forsøgspersonen har tegn på aktiv malignitet, bortset fra resekeret basal- eller pladecellekarcinom i huden, eller tidligere aktiv malignitet, som ikke har været i remission i mindst 5 år.
15. Forsøgsperson har tidligere haft bakteriæmi eller anden alvorlig bakteriel eller svampeinfektion i de seneste 3 måneder, bortset fra en behandlet urinvejsinfektion eller drænet perianal byld.
16. Forsøgspersonen har modtaget et forsøgsmiddel (IA) - et middel eller en enhed, der ikke er godkendt af FDA til markedsført brug i enhver indikation - inden for 90 dage (eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst) efter randomisering.
17. Forsøgspersonen har hjerte-lungesygdom, som efter investigatorens mening enten er ustabil eller alvorlig nok til at retfærdiggøre udelukkelse fra denne undersøgelse.
18. Forsøgspersonen har en underliggende eller aktuel medicinsk eller psykiatrisk tilstand, som efter investigatorens mening ville gøre deltagelse i undersøgelsen usikker.
19. Forsøgspersonen har en underliggende eller aktuel medicinsk eller psykiatrisk tilstand, som efter efterforskerens mening ville forstyrre evalueringen af ​​forsøgspersonen. Sådanne udelukkende tilstande kan for eksempel omfatte ukontrolleret infektion, højre hjertesvigt, pulmonal hypertension.
20. Forsøgspersonen har ustabil arytmi.
21. Forsøgspersonen er uvillig eller ude af stand til at overholde kravene i protokoller.