다발성 경화증에 대한 Phase II 고용량 Cyclophosphamide

다발성 경화증(MS)은 젊은 성인의 주요 장애 신경계 질환이며 중추신경계(CNS)의 가장 흔한 면역 매개 염증 및 탈수초 장애를 나타냅니다. 활성 염증성 병변에는 T 세포, 대식세포 및 활성화된 미세아교세포를 포함하는 구성 요소가 포함되어 있습니다. 이러한 병변 내에서 미엘린이 제거되고 축삭이 손상되고 희소돌기아교세포가 소실될 수 있습니다. 염증성 탈수초화를 겪고 있는 병변에서 축삭 손상도 발생합니다. MS가 일으키는 장애는 질병 발병 후 15년 이내에 보행 보조기가 필요한 환자의 거의 50%에 의해 강조됩니다.

현재 MS에 대한 치료법은 없습니다. 치료는 다발성 경화증의 단기 자연사를 변화시키는 것을 목표로 합니다: 발병률을 낮추고 장기적인 장애를 연기합니다. 현재 인터페론 베타와 글라티라머 아세테이트가 재발성 다발성 경화증 치료의 기초를 형성하고 있습니다. Mitoxantrone은 빠르게 축적되는 신경학적 손상과 같은 보다 심각한 재발성 MS 사례에 대해 승인되었습니다.

고용량 시클로포스파마이드(HDC)는 병리학적 자가반응성 림프구에 의한 중증의 불응성 면역 매개 질병에 걸린 사람들을 위한 비골수 이식 치료 옵션입니다. 이 요법의 목표는 골수 절제 없이 면역 절제를 유도하는 것입니다. 즉, 만능 혈액 줄기 세포에 악영향을 주지 않으면서 질병의 원인이 되는 문제가 되는 B 및 T 세포를 근절하는 것입니다. 1966년 이후 수많은 면역 매개 질병에 대한 여러 간행물에서 줄기 세포 구조 없이 HDC가 질병 활동을 감소시키고 삶의 질을 향상시키는 것으로 나타났습니다.

이 프로토콜에서는 중증의 불응성 MS에 대한 HDC를 연구합니다. 1차 목표는 줄기세포 구조 없이 고용량 화학요법의 내약성에 관한 데이터가 존재하지 않는 이 집단에서 HDC의 안전성을 평가하는 것입니다. 치료 목표는 질병 퇴행(고정된 신경학적 결손 해결)을 유도하는 것이 아니라 추가 완화 요법 없이 질병 진행을 중지시키는 것입니다.