재발성/불응성 Waldenström 마크로글로불린혈증 환자의 Perifosine에 대한 II상 연구
2018년 3월 12일 업데이트: AEterna Zentaris
이것은 페리포신으로 치료받은 재발성/불응성 WM 환자에 대한 2상 연구입니다.
연구 요법이 비활성이라는 강력한 증거가 있는 경우 시험을 조기에 중단할 수 있도록 2단계 2상 연구 설계를 사용하여 전체 확인 반응(CR + PR + MR)의 비율을 평가하도록 설계되었습니다.
또한 WM 환자에서 이 약물의 독성을 평가할 것입니다.
환자는 매일 페리포신 150mg qhs를 투여받습니다.
환자는 적어도 4주마다 혈청 면역전기영동 및 IgM 수준에 의해 평가됩니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 페리포신으로 치료받은 재발성/불응성 WM 환자에 대한 2상 연구입니다. 연구 요법이 비활성이라는 강력한 증거가 있는 경우 시험을 조기에 중단할 수 있도록 2단계 2상 연구 설계를 사용하여 전체 확인 반응(CR + PR + MR)의 비율을 평가하도록 설계되었습니다. 또한 WM 환자에서 이 약물의 독성을 평가할 것입니다. 환자는 매일 페리포신 150mg qhs를 투여받습니다. 환자는 적어도 4주마다 혈청 면역전기영동 및 IgM 수준에 의해 평가됩니다.
환자는 음식과 함께 매일(28일 주기 동안) 페리포신 qhs 50mg 정제 3개를 복용합니다. 환자는 진토제 및/또는 지사제가 필요할 수 있습니다. 모든 환자는 질병 진행이 최소 1주일 간격으로 2회 기록되지 않는 한 치료를 계속해야 합니다. 진행성 질환이 있거나 추가 치료를 거부하는 환자는 프로토콜에서 중단됩니다. 독성에 대한 용량 수정이 수행됩니다.
본 연구에서는 제2회 국제 WM 워크숍에서 권장하는 WM 반응 평가 표준 기준을 사용할 것이다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
37
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 나이 >= 18세.
- WM에 대한 이전 치료를 받았고 재발성 또는 불응성 WM이 있어야 합니다. 이전 요법의 수는 얼마든지 허용됩니다.
- 최소 IgM 수준이 각 기관 정상 수치의 상한치의 2배 이상이고 골수에서 림프형질 세포의 10% 이상인 면역글로불린 M(IgM) 파라단백질의 존재로 정의되는 측정 가능한 질병.
- ECOG 수행 상태(PS) 0, 1 또는 2.
- 등록 14일 전에 얻은 다음 실험실 값
- ANC >= 1 x109/L
- PLT >= 75 x109/L
- 총 빌리루빈 ≤ 2.0mg/dL
- AST <= 3 x 정상 상한(ULN)
- 크레아티닌 <= 2 x ULN
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력.
- 기대 수명 >= 12주.
제외 기준:
- 통제되지 않은 감염.
- 기타 활동성 악성 종양.
- CNS 참여.
- 등록 전 ≤ 3주, 또는 생물학적 요법 ≤ 2주, 또는 코르티코스테로이드 ≤ 2주. 환자가 자가 면역 질환과 같은 WM 이외의 장애에 대해 제공되는 경우 만성 코르티코스테로이드를 제공받을 수 있습니다. Plasmapheresis는 능동 요법으로 간주되지 않으며 의사의 재량에 따라 사용할 수 있습니다.
- 기타 동시 화학 요법, 면역 요법, 방사선 요법 또는 연구용으로 간주되는 모든 보조 요법.
- 다음 중 하나:
- 임산부
- 간호 여성
- 적절한 피임법(콘돔, 격막, 피임약, 주사, 자궁 내 장치(IUD) 또는 금욕 등)을 사용하지 않으려는 가임 남성 또는 여성
- HIV 양성인 것으로 알려져 있습니다.
- 방사선 요법 ≤ 등록 2주 전.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 페리포신
환자는 28-d 주기 동안 식후에 매일 150mg의 페리포신을 경구 투여받게 됩니다.
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1일 150mg(용량 감량 시 1일 100mg)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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응답률
기간: 4주마다
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반응에는 혈청 단백질 전기영동을 사용한 완전 관해, 부분 관해(PR) 및 최소 반응(MR)이 포함됩니다.
응답은 비탁법을 사용하여 IgM에 의해 평가될 것입니다.
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4주마다
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안전
기간: 4주마다
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유해 사례는 각 방문에서 평가되고 국립 암 연구소 공통 독성 기준(버전 3.0)에 따라 첫 번째 용량부터 페리포신의 마지막 용량 후 30일까지 등급이 매겨집니다.
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4주마다
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진행 시간
기간: 4주마다
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이것은 Kaplan-Meier 방법론을 사용하여 계산됩니다.
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4주마다
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무진행 생존
기간: 4주마다
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이것은 Kaplan-Meier 방법론을 사용하여 계산됩니다.
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4주마다
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응답 기간
기간: 4주마다
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이것은 반응하는 환자들 사이에서 보고될 것입니다.
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4주마다
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: Irene M Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2006년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2006년 11월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2006년 11월 9일
처음 게시됨 (추정)
2006년 11월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 3월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 3월 12일
마지막으로 확인됨
2011년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .