Een fase II-studie van perifosine bij patiënten met recidiverende/refractaire macroglobulinemie van Waldenström
12 maart 2018 bijgewerkt door: AEterna Zentaris
Dit is een fase II-studie bij recidiverende/refractaire WM-patiënten die werden behandeld met perifosine.
Het is ontworpen om het aandeel van de totale bevestigde responsen (CR + PR + MR) te beoordelen met behulp van een fase II-onderzoeksopzet in twee fasen om vroegtijdige stopzetting van het onderzoek mogelijk te maken als er sterke aanwijzingen zijn dat het onderzoeksregime inactief is.
Bovendien zal het de toxiciteit van dit medicijn beoordelen bij patiënten met WM.
Patiënten krijgen perifosine 150 mg qhs per dag.
Patiënten zullen ten minste om de 4 weken worden beoordeeld aan de hand van serumimmuno-elektroforese en IgM-spiegel.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase II-studie bij recidiverende/refractaire WM-patiënten die werden behandeld met perifosine. Het is ontworpen om het aandeel van de totale bevestigde responsen (CR + PR + MR) te beoordelen met behulp van een fase II-onderzoeksopzet in twee fasen om vroegtijdige stopzetting van het onderzoek mogelijk te maken als er sterke aanwijzingen zijn dat het onderzoeksregime inactief is. Bovendien zal het de toxiciteit van dit medicijn beoordelen bij patiënten met WM. Patiënten krijgen perifosine 150 mg qhs per dag. Patiënten zullen ten minste om de 4 weken worden beoordeeld aan de hand van serumimmuno-elektroforese en IgM-spiegel.
Patiënten nemen dagelijks drie tabletten van 50 mg perifosine qhs (gedurende cycli van 28 dagen) met voedsel. Patiënten hebben mogelijk anti-emetica en/of diarreeremmers nodig. Alle patiënten moeten de behandeling voortzetten, tenzij ziekteprogressie bij twee gelegenheden wordt gedocumenteerd met een tussenpoos van ten minste 1 week. Patiënten met progressieve ziekte of die verdere therapie weigeren, zullen uit het protocol worden gehaald. Dosisaanpassingen voor toxiciteit zullen worden uitgevoerd.
In dit onderzoek zullen standaardcriteria worden gebruikt voor de evaluatie van respons in WM, aanbevolen door de Second International WM Workshop.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
37
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd >= 18 jaar.
- Moet eerdere therapie voor hun WM hebben gekregen en recidiverende of refractaire WM hebben. Elk aantal eerdere therapieën is acceptabel.
- Meetbare ziekte, gedefinieerd als de aanwezigheid van immunoglobuline M (IgM) paraproteïne met een minimum IgM-niveau van > 2 keer de bovengrens van de normale waarde van elke instelling is vereist en meer dan 10% van de lymfoplasmacytische cellen in het beenmerg.
- ECOG-prestatiestatus (PS) 0, 1 of 2.
- De volgende laboratoriumwaarden verkregen 14 dagen voorafgaand aan de registratie
- ANC >= 1x109/L
- PLT >= 75x109/L
- Totaal bilirubine ≤ 2,0 mg/dL (Als het totaal verhoogd is, direct controleren en of een normale patiënt in aanmerking komt.)
- ASAT <= 3 x bovengrens van normaal (ULN)
- Creatinine <= 2 x ULN
- Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven.
- Levensverwachting >= 12 weken.
Uitsluitingscriteria:
- Ongecontroleerde infectie.
- Andere actieve maligniteiten.
- Betrokkenheid van het CZS.
- Cytotoxische chemotherapie ≤ 3 weken, of biologische therapie ≤ 2 weken, of corticosteroïden ≤ 2 weken, voorafgaand aan registratie. Patiënten kunnen chronische corticosteroïden krijgen als ze worden gegeven voor andere aandoeningen dan WM, zoals auto-immuunziekten. Plasmaferese wordt niet beschouwd als een actieve therapie en kan naar goeddunken van de arts worden gebruikt.
- Andere gelijktijdige chemotherapie, immunotherapie, radiotherapie of een aanvullende therapie die als onderzoek wordt beschouwd.
- Een van de volgende:
- Zwangere vrouw
- Verpleegkundigen
- Mannen of vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen geschikte anticonceptie willen gebruiken (condooms, pessarium, anticonceptiepil, injecties, spiraaltje (spiraaltje) of onthouding, enz.)
- Bekend als hiv-positief.
- Bestraling ≤ 2 weken voor aanmelding.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Perifosine
Patiënten krijgen perifosine oraal in een dosering van 150 mg per dag na voedsel gedurende cycli van 28 dagen.
|
150 mg per dag (100 mg per dag in geval van dosisverlaging)
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Responspercentage
Tijdsspanne: Elke 4 weken
|
De respons omvat volledige remissie, gedeeltelijke remissie (PR) en minimale respons (MR) met behulp van serumeiwitelektroforese.
De respons zal ook worden beoordeeld door IgM met behulp van nefelometrie.
|
Elke 4 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid
Tijdsspanne: Elke 4 weken
|
Bijwerkingen worden bij elk bezoek beoordeeld en gerangschikt volgens de National Cancer Institute Common Toxicity Criteria (versie 3.0) vanaf de eerste dosis tot 30 dagen na de laatste dosis perifosine.
|
Elke 4 weken
|
|
Tijd voor progressie
Tijdsspanne: Elke 4 weken
|
Dit zal worden berekend met behulp van de Kaplan-Meier-methode.
|
Elke 4 weken
|
|
Progressievrije overleving
Tijdsspanne: Elke 4 weken
|
Dit zal worden berekend met behulp van de Kaplan-Meier-methode.
|
Elke 4 weken
|
|
Duur van de reactie
Tijdsspanne: Elke 4 weken
|
Dit zal worden gerapporteerd onder reagerende patiënten.
|
Elke 4 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie stoel: Irene M Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 oktober 2006
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2011
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 oktober 2011
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 november 2006
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 november 2006
Eerst geplaatst (Schatting)
14 november 2006
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 maart 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 maart 2018
Laatst geverifieerd
1 november 2011
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hart-en vaatziekten
- Vaatziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata
- Lymfoproliferatieve aandoeningen
- Lymfatische ziekten
- Immunoproliferatieve aandoeningen
- Hematologische ziekten
- Hemorragische aandoeningen
- Hemostatische aandoeningen
- Paraproteïnemieën
- Bloed eiwit stoornissen
- Neoplasmata, plasmacel
- Waldenström Macroglobulinemie
Andere studie-ID-nummers
- Perifosine 221
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .