A perifozin II. fázisú vizsgálata relapszusban/refrakter Waldenström-féle makroglobulinémiában szenvedő betegeknél
2018. március 12. frissítette: AEterna Zentaris
Ez egy II. fázisú vizsgálat relapszusos/refrakter WM betegeken, akiket perifozinnal kezeltek.
Úgy tervezték, hogy értékelje az összesített megerősített válaszok (CR + PR + MR) arányát egy kétlépcsős II. fázisú vizsgálati terv segítségével, hogy lehetővé tegye a vizsgálat korai leállítását, ha erős bizonyíték van arra, hogy a vizsgálati rend inaktív.
Ezenkívül értékelni fogja a gyógyszer toxicitását WM-ben szenvedő betegeknél.
A betegek napi 150 mg perifozint kapnak naponta.
A betegeket szérum immunelektroforézissel és IgM-szinttel legalább 4 hetente értékelik.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy II. fázisú vizsgálat relapszusos/refrakter WM betegeken, akiket perifozinnal kezeltek. Úgy tervezték, hogy értékelje az összesített megerősített válaszok (CR + PR + MR) arányát egy kétlépcsős II. fázisú vizsgálati terv segítségével, hogy lehetővé tegye a vizsgálat korai leállítását, ha erős bizonyíték van arra, hogy a vizsgálati rend inaktív. Ezenkívül értékelni fogja a gyógyszer toxicitását WM-ben szenvedő betegeknél. A betegek napi 150 mg perifozint kapnak naponta. A betegeket szérum immunelektroforézissel és IgM-szinttel legalább 4 hetente értékelik.
A betegek napi három 50 mg-os perifozin tablettát vesznek be étkezés közben (28 napos ciklusokon keresztül). A betegeknek hányáscsillapító és/vagy hasmenés elleni szerekre lehet szükségük. Minden betegnek folytatnia kell a kezelést, kivéve, ha a betegség progresszióját két alkalommal, legalább 1 hetes különbséggel dokumentálják. A progresszív betegségben szenvedő vagy a további kezelést megtagadó betegek a protokollból kikerülnek. A toxicitás miatt dózismódosításra kerül sor.
Ebben a tanulmányban a második nemzetközi WM Workshop által javasolt szabványos kritériumokat alkalmazzuk a WM-re adott válasz értékelésére.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
37
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor >= 18 év.
- Előzetes kezelésben kell részesülniük a WM miatt, és relapszusban vagy refrakter WM-ben kell szenvedniük. Bármilyen számú korábbi terápia elfogadható.
- Mérhető betegség, amelyet úgy határoznak meg, hogy az immunglobulin M (IgM) paraprotein jelenléte az egyes intézmények normálértékének felső határának kétszerese feletti minimális IgM-szinttel, valamint a limfoplazmacitikus sejtek több mint 10%-a a csontvelőben.
- ECOG teljesítményállapot (PS) 0, 1 vagy 2.
- Az alábbi laboratóriumi értékeket a regisztráció előtt 14 nappal kaptuk
- ANC >= 1 x 109/L
- PLT >= 75 x 109/L
- Összes bilirubin ≤ 2,0 mg/dl (Ha az összbilirubin emelkedett, ellenőrizze közvetlenül, és a normál beteg alkalmas-e.)
- AST <= a normál felső határának 3-szorosa (ULN)
- Kreatinin <= 2 x ULN
- Tudatos beleegyezés megadása.
- Várható élettartam >= 12 hét.
Kizárási kritériumok:
- Kontrollálatlan fertőzés.
- Egyéb aktív rosszindulatú daganatok.
- CNS érintettség.
- Citotoxikus kemoterápia ≤ 3 hét, vagy biológiai terápia ≤ 2 hét, vagy kortikoszteroidok ≤ 2 hét a regisztráció előtt. A betegek krónikus kortikoszteroidokat kaphatnak, ha a WM-től eltérő rendellenességek, például autoimmun betegségek miatt kapják őket. A plazmaferezist nem tekintik aktív terápiának, és az orvos döntése alapján alkalmazható.
- Egyéb, egyidejűleg alkalmazott kemoterápia, immunterápia, sugárterápia vagy bármely kiegészítő terápia, amely vizsgálatnak minősül.
- Az alábbiak bármelyike:
- Terhes nők
- Ápoló nők
- Fogamzóképes korú férfiak vagy nők, akik nem hajlandók megfelelő fogamzásgátlást alkalmazni (óvszer, rekeszizom, fogamzásgátló tabletta, injekció, méhen belüli eszköz (IUD), absztinencia stb.)
- Ismert, hogy HIV pozitív.
- Sugárterápia ≤ 2 héttel a regisztráció előtt.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Perifosine
A betegek napi 150 mg perifozint kapnak szájon át étkezés után 28 napos cikluson keresztül.
|
Napi 150 mg (dóziscsökkentés esetén napi 100 mg)
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Válaszadási arány
Időkeret: 4 hetente
|
A válasz magában foglalja a teljes remissziót, a részleges remissziót (PR) és a minimális választ (MR) szérumfehérje elektroforézis segítségével.
A választ az IgM is értékeli nefelometria segítségével.
|
4 hetente
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság
Időkeret: 4 hetente
|
A nemkívánatos eseményeket minden vizit alkalmával értékelik, és a National Cancer Institute Common Toxicity Criteria (3.0-s verzió) szerint osztályozzák az első adagtól az utolsó perifozin adag után 30 napig.
|
4 hetente
|
|
A fejlődés ideje
Időkeret: 4 hetente
|
Ezt Kaplan-Meier módszerrel számítják ki.
|
4 hetente
|
|
Progressziómentes túlélés
Időkeret: 4 hetente
|
Ezt Kaplan-Meier módszerrel számítják ki.
|
4 hetente
|
|
A válasz időtartama
Időkeret: 4 hetente
|
Ezt a reagáló betegek körében jelenteni fogják.
|
4 hetente
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Irene M Ghobrial, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2006. október 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2011. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2011. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2006. november 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2006. november 9.
Első közzététel (Becslés)
2006. november 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. március 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. március 12.
Utolsó ellenőrzés
2011. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Limfoproliferatív rendellenességek
- Nyirokrendszeri betegségek
- Immunproliferatív rendellenességek
- Hematológiai betegségek
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Hemostatikus rendellenességek
- Paraproteinémiák
- Vérfehérje rendellenességek
- Neoplazmák, plazmasejt
- Waldenstrom makroglobulinémia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Perifosine 221
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .