치료 경험이 없는 고셔병 환자의 경구용 AT2101(Afegostat Tartrate)에 대한 연구
2018년 7월 23일 업데이트: Amicus Therapeutics
치료 경험이 없는 제1형 고셔병 성인 환자에서 AT2101의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 무작위 공개 라벨 연구
이 연구는 효소 대체 요법(ERT) 또는 기질 감소 요법(SRT)을 받고 있지 않은 제1형 고셔병 참가자를 대상으로 아페고스타트 타르트레이트의 안전성과 내약성을 평가했습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 리소좀 축적 장애인 고셔병 참가자를 대상으로 한 2단계 오픈 라벨 연구였습니다.
Afegostat tartrate(AT2101 또는 isofagomine tartrate라고도 함)는 잘못 접힌 β-glucocerebrosidase(GCase)에 선택적으로 결합하고 GCase 활성을 복원하기 위해 올바르게 접히도록 도와 약리학적 보호자 역할을 하도록 설계되었습니다.
연구는 21일 스크리닝 기간, 24주 치료 기간 및 후속 방문(183일, 연구 종료)으로 구성되었습니다.
참가자들은 afegostat tartrate에 대한 2가지 치료 요법 중 하나에 1:1 비율로 무작위 배정되었습니다(치료 3일/4일 휴무 또는 치료 7일/7일 휴무).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Johannesburg, 남아프리카
-
-
-
-
California
-
Beverly Hills, California, 미국, 90211
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, 미국, 33065
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, 미국, 30033
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
-
-
-
-
-
London, 영국
-
-
-
-
-
Haifa, 이스라엘
-
Tel Aviv, 이스라엘
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 알려진 유전자형과 2개의 유전자 암호화 β-글루코시다아제(GBA) 대립유전자 중 최소 1개에서 문서화된 미스센스 유전자 돌연변이가 있는 1형 고셔병 진단 확인
- 임상적으로 안정적
- ERT 및 SRT 치료 경험이 없거나 스크리닝 전 12개월 동안 ERT 또는 SRT를 받지 않은 경우
- 연구 참여 동안 ERT 또는 SRT 치료를 시작하지 않으려는 의지
- 18~74세의 남성 또는 여성 참가자
- 스크리닝 기간(-21일부터 -1일)에 참가자는 다음 기준 중 최소 2개를 충족해야 합니다. 남성의 경우 g/dL, 간 부피 ≥1.25 정상 배수(MN) 및 비장 부피 ≥2MN
- 생식 가능성이 있는 모든 참가자는 허용 가능한 피임 방법을 실행해야 했습니다.
- 연구 참여에 대한 서면 동의서 제공
제외 기준:
- 고셔병 이외의 임상적으로 유의한 질환, 고셔병으로 인한 중증 합병증 또는 연구자의 의견으로 연구 참여를 배제한 중증의 병발성 질환
- 스크리닝 기간 동안 연구자가 판단하는 임상적으로 유의한 소견이 있는 자
- 부분 또는 전체 비장 절제술
- 폐동맥압이 >35mmHg(수은주) 또는 심각한 고셔 관련 폐 질환으로 정의되는 중등도 또는 중증 폐고혈압의 기록
- 이미노당에 대한 이전의 심각한 알레르기 반응을 포함하여 연구 약물 또는 모든 부형제에 대한 알레르기 또는 민감성의 병력
- 자기 공명 영상(MRI) 스캔을 위한 심박 조율기 또는 기타 금기
- 임신 또는 모유 수유
- 현재/최근 약물 또는 알코올 남용
- 연구 시작 전 지난 90일 동안 임의의 조사 제품을 사용한 치료
- 지난 90일 동안 주요 장기에 대한 독성 가능성이 잘 정의된 것으로 알려진 약물로 치료
- 위장, 간 또는 신장 질환의 증상 또는 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해하는 것으로 알려진 기타 상태의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Afegostat 타르트레이트 치료 요법 1
첫 2주 동안 afegostat tartrate를 연속 7일 동안 1일 1회(QD) 225mg(mg) 용량으로 경구 투여한 후 연속 7일 동안 연구 약물을 투여하지 않았습니다.
2주 후 참가자들은 연속 3일 동안 225mg의 afegostat tartrate QD를 복용한 후 연속 4일 동안 연구 약물을 복용하지 않았습니다.
이 3일 온/4일 오프 치료 요법을 22주 동안 따랐습니다.
|
다른 이름들:
|
|
실험적: Afegostat 타르트레이트 치료 요법 2
Afegostat tartrate를 연속 7일 동안 QD 225mg 용량으로 경구 투여한 후 연속 7일 동안 연구 약물을 투여하지 않았습니다.
이 7일 온/7일 오프 치료 요법을 24주 동안 따랐습니다.
|
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
심각한 치료 관련 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수
기간: 1일(투약 후)부터 183일까지
|
TEAE는 시작 날짜가 연구 약물 투여 이후이거나 또는 첫 번째 연구 약물 투여 시작 이후(제1일) 악화된 기존 병태를 갖는 임의의 부작용(AE)으로 정의되었습니다.
무력화되고 의료 개입이 필요한 AE로 정의된 중증 AE.
1일째 투약 후 후속 조치 종료(183일째)까지 1회 이상의 중증 TEAE를 경험한 참가자의 수가 표시됩니다.
인과관계에 관계없이 심각한 및 심각하지 않은 다른 모든 AE의 요약은 보고된 이상 반응 모듈에 있습니다.
|
1일(투약 후)부터 183일까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
백혈구(WBC) 내 β-글루코세레브로시다아제(GCase) 수치의 기준선에서 치료 종료까지의 변화
기간: 기준선, 169일차
|
GCase는 afegostat tartrate의 PD 효과를 평가하는 데 사용되는 바이오마커입니다.
WBC에서 GCase 수준을 평가하기 위해 혈액 샘플을 수집했습니다.
기준선 값은 연구 약물 시작 전 마지막 비결측 값으로 정의되었습니다.
|
기준선, 169일차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2008년 6월 11일
기본 완료 (실제)
2009년 8월 20일
연구 완료 (실제)
2009년 8월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 3월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 3월 9일
처음 게시됨 (추정)
2007년 3월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 8월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 7월 23일
마지막으로 확인됨
2018년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GAU-CL-202
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .