Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af oral AT2101 (Afegostat-tartrat) hos behandlingsnaive patienter med Gauchers sygdom

23. juli 2018 opdateret af: Amicus Therapeutics

Et randomiseret, åbent studie til at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AT2101 hos behandlingsnaive voksne patienter med Gauchers sygdom type 1

Denne undersøgelse evaluerede sikkerheden og tolerabiliteten af ​​afegostattartrat hos deltagere med Gauchers sygdom type 1, som ikke fik enzymerstatningsterapi (ERT) eller substratreduktionsterapi (SRT).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et fase 2, åbent studie med deltagere med Gauchers sygdom, en lysosomal opbevaringsforstyrrelse. Afegostat-tartrat (også kendt som AT2101 eller isofagomintartrat) er designet til at fungere som en farmakologisk chaperon ved selektivt at binde sig til fejlfoldet β-glucocerebrosidase (GCase) og hjælpe den med at folde korrekt, beregnet til at genoprette GCase-aktivitet. Undersøgelsen bestod af en 21-dages screeningsperiode, en 24-ugers behandlingsperiode og opfølgningsbesøg (dag 183, slutningen af ​​undersøgelsen). Deltagerne blev randomiseret i forholdet 1:1 til 1 ud af 2 behandlingsregimer for afegostattartrat (3 dage på behandling/4 dage fri eller 7 dage på behandling/7 dage fri).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 74 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af Gauchers sygdom type 1 med en kendt genotype og en dokumenteret missense-genmutation i mindst 1 af de 2 gen-kodende β-glucosidase (GBA) alleler
  • Klinisk stabil
  • Behandling naiv for ERT og SRT eller havde ikke modtaget ERT eller SRT i de 12 måneder før screening
  • Villig til ikke at påbegynde ERT- eller SRT-behandling under studiedeltagelse
  • Mandlige eller kvindelige deltagere, 18 til 74 år, inklusive
  • Ved screeningsperioden (dag -21 til dag -1) skal deltagerne have opfyldt mindst 2 af følgende kriterier: trombocyttal på ≤150.000 pr. mikroliter, hæmoglobin ≤12 gram/deciliter (g/dL) for kvinder og ≤13 g/dL for mænd, levervolumen ≥1,25 multipla af normal (MN) og miltvolumen ≥2 MN
  • Alle deltagere med reproduktionspotentiale skulle praktisere en acceptabel præventionsmetode
  • Forudsat skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • En anden klinisk signifikant sygdom end Gauchers sygdom, alvorlige komplikationer fra Gauchers sygdom eller alvorlig interkurrent sygdom, der udelukkede deltagelse i undersøgelsen efter investigators mening
  • Havde i løbet af screeningsperioden nogen klinisk signifikante fund som vurderet af investigator
  • Delvis eller total splenektomi
  • Dokumentation for moderat eller svær pulmonal hypertension, defineret som pulmonalt arterielt tryk >35 millimeter kviksølv (mmHg) eller signifikant Gaucher-relateret lungesygdom
  • Anamnese med allergi eller følsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller hjælpestoffer, herunder enhver tidligere alvorlig allergisk reaktion over for iminosukkere
  • Pacemaker eller anden kontraindikation for magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) scanning
  • Gravid eller ammende
  • Aktuelt/nyligt stof- eller alkoholmisbrug
  • Behandling med et hvilket som helst forsøgsprodukt inden for de sidste 90 dage før studiestart
  • Behandling inden for de foregående 90 dage med ethvert lægemiddel, der vides at have et veldefineret potentiale for toksicitet for et større organ
  • Tilstedeværelse af symptomer på mave-tarm-, lever- eller nyresygdom eller andre tilstande, der vides at interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Afegostat tartratbehandlingsregime 1
I de første 2 uger blev afegostattartrat administreret oralt i en dosis på 225 milligram (mg) én gang dagligt (QD) i 7 på hinanden følgende dage, efterfulgt af ingen undersøgelsesmedicin i 7 på hinanden følgende dage. Efter 2 uger tog deltagerne derefter 225 mg afegostattartrat QD i 3 på hinanden følgende dage, efterfulgt af ingen undersøgelsesmedicin i 4 på hinanden følgende dage. Denne 3-dage-på/4-dage-fri behandlingsregimen blev fulgt i 22 uger.
Medicin: afegostat tartrat
Andre navne:
  • isofagomintartrat
  • AT2101
Eksperimentel: Afegostat tartratbehandlingsregime 2
Afegostat-tartrat blev indgivet oralt i en dosis på 225 mg dagligt i 7 på hinanden følgende dage, efterfulgt af ingen undersøgelsesmedicin i 7 på hinanden følgende dage. Denne 7-dages-på/7-dages-fri behandlingsregimen blev fulgt i 24 uger.
Medicin: afegostat tartrat
Andre navne:
  • isofagomintartrat
  • AT2101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplevede alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 (efter dosering) til og med dag 183
En TEAE blev defineret som enhver uønsket hændelse (AE) med startdato på eller efter administration af undersøgelseslægemidlet eller allerede eksisterende tilstande, der forværredes på eller efter starten af ​​den første undersøgelseslægemiddeladministration (på dag 1). En alvorlig AE defineret som en AE, der var invaliderende og krævede medicinsk intervention. Antallet af deltagere, der oplevede 1 eller flere alvorlige TEAE'er efter dosering på dag 1 til slutningen af ​​opfølgningen (dag 183) er præsenteret. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Dag 1 (efter dosering) til og med dag 183

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i β-glucocerebrosidase (GCase) niveauer i hvide blodlegemer (WBC)
Tidsramme: Baseline, dag 169
GCase er en biomarkør, der bruges til at vurdere PD-effekterne af afegostattartrat. Blodprøver blev indsamlet for at vurdere GCase-niveauer i WBC. Grundlinjeværdien blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før starten af ​​studielægemidlet.
Baseline, dag 169

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. juni 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. august 2009

Studieafslutning (Faktiske)

20. august 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. marts 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. marts 2007

Først opslået (Skøn)

13. marts 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. august 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juli 2018

Sidst verificeret

1. juli 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GAU-CL-202

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med afegostat tartrat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner