Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus suun kautta otettavasta AT2101:stä (Afegostat-tartraatti) aiemmin hoitamattomilla Gaucherin tautia sairastavilla potilailla

maanantai 23. heinäkuuta 2018 päivittänyt: Amicus Therapeutics

Satunnaistettu, avoin tutkimus AT2101:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aiemmin hoitamattomilla aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti

Tässä tutkimuksessa arvioitiin afegostaattitartraatin turvallisuutta ja siedettävyyttä tyypin 1 Gaucher'n tautia sairastavilla osallistujilla, jotka eivät saaneet entsyymikorvaushoitoa (ERT) tai substraattien pelkistyshoitoa (SRT).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli vaiheen 2 avoin tutkimus osallistujilla, joilla oli Gaucherin tauti, lysosomaalinen varastointihäiriö. Afegostaattitartraatti (tunnetaan myös nimellä AT2101 tai isofagomiinitartraatti) on suunniteltu toimimaan farmakologisena kaperonina sitoutumalla selektiivisesti väärin laskostettuun β-glukoserebrosidaasiin (GCase) ja auttamalla sitä laskostumaan oikein, tarkoituksena palauttaa GCase-aktiivisuus. Tutkimus koostui 21 päivän seulontajaksosta, 24 viikon hoitojaksosta ja seurantakäynnistä (päivä 183, tutkimuksen loppu). Osallistujat satunnaistettiin suhteessa 1:1 yhteen kahdesta afegostaattitartraatin hoito-ohjelmasta (3 päivää hoidossa / 4 päivää tauolla tai 7 päivää hoidossa / 7 päivää taukoa).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Etelä-Afrikka
      • Johannesburg, Etelä-Afrikka
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • California
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 74 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu diagnoosi tyypin 1 Gaucherin taudista, jossa on tunnettu genotyyppi ja dokumentoitu missense-geenimutaatio vähintään yhdessä kahdesta geeniä koodaavasta β-glukosidaasi (GBA) -alleelista
  • Kliinisesti vakaa
  • ei ollut aiemmin saanut ERT- tai SRT-hoitoa tai ei ollut saanut ERT- tai SRT-hoitoa 12 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Valmis olemaan aloittamatta ERT- tai SRT-hoitoa tutkimukseen osallistumisen aikana
  • Osallistujat miehiä tai naisia, 18-74-vuotiaat mukaan lukien
  • Seulontajaksolla (päivä -21 - päivä -1) osallistujien on täytettävä vähintään kaksi seuraavista kriteereistä: verihiutaleiden määrä ≤150 000 mikrolitraa kohti, hemoglobiini ≤12 grammaa/desilitra (g/dl) naisilla ja ≤13 g/dl miehillä maksan tilavuus ≥1,25 normaalin kerrannaista (MN) ja pernan tilavuus ≥2 MN
  • Kaikkien lisääntymiskykyisten osallistujien oli harjoitettava hyväksyttävää ehkäisymenetelmää
  • Annettu kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Muu kliinisesti merkittävä sairaus kuin Gaucher'n tauti, Gaucher'n taudin vakavat komplikaatiot tai vakava väliaikainen sairaus, joka esti tutkijan mielestä tutkimukseen osallistumisen
  • Seulontajakson aikana hänellä oli kliinisesti merkittäviä löydöksiä, kuten tutkija piti
  • Osittainen tai täydellinen pernan poisto
  • Dokumentaatio keskivaikeasta tai vaikeasta keuhkoverenpaineesta, joka määritellään keuhkojen valtimopaineeksi > 35 millimetriä elohopeaa (mmHg) tai merkittävänä Gaucherin aiheuttamana keuhkosairautena
  • Aiempi allergia tai yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin apuaineelle, mukaan lukien aiempi vakava allerginen reaktio iminosokereille
  • Tahdistin tai muu vasta-aihe magneettikuvaukseen (MRI).
  • Raskaana oleva tai imettävä
  • Nykyinen/äskettäinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
  • Käsittely millä tahansa tutkimustuotteella viimeisten 90 päivän aikana ennen tutkimukseen tuloa
  • Hoito viimeisten 90 päivän aikana millä tahansa lääkkeellä, jolla tiedetään olevan hyvin määritelty myrkyllisyyspotentiaali tärkeälle elimelle
  • Ruoansulatuskanavan, maksan tai munuaissairauden oireet tai muut sairaudet, joiden tiedetään häiritsevän lääkkeiden imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Afegostat-tartraattihoito-ohjelma 1
Ensimmäiset 2 viikkoa afegostaattitartraattia annettiin suun kautta 225 milligramman (mg) annoksella kerran päivässä (QD) 7 peräkkäisenä päivänä, minkä jälkeen ei tutkimuslääkitystä 7 peräkkäisenä päivänä. Kahden viikon kuluttua osallistujat ottivat sitten 225 mg afegostaattitartraattia QD kolmena peräkkäisenä päivänä, minkä jälkeen he eivät saaneet tutkimuslääkitystä 4 peräkkäisenä päivänä. Tätä 3 päivää päällä/4 päivää vapaata hoito-ohjelmaa noudatettiin 22 viikon ajan.
Lääke: afegostaattitartraatti
Muut nimet:
  • isofagomiinitartraatti
  • AT2101
Kokeellinen: Afegostat-tartraattihoito-ohjelma 2
Afegostaattitartraattia annettiin suun kautta annoksella 225 mg QD 7 peräkkäisenä päivänä, minkä jälkeen ei tutkimuslääkitystä 7 peräkkäisenä päivänä. Tätä 7 päivää päällä/7 päivää vapaata hoito-ohjelmaa noudatettiin 24 viikon ajan.
Lääke: afegostaattitartraatti
Muut nimet:
  • isofagomiinitartraatti
  • AT2101

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 (annostuksen jälkeen) päivään 183
TEAE määriteltiin mille tahansa haittatapahtumaksi (AE), jonka alkamispäivä on tutkimuslääkkeen annon aikana tai sen jälkeen, tai jo olemassa olevat sairaudet, jotka pahenivat ensimmäisen tutkimuslääkkeen annon alkaessa tai sen jälkeen (päivänä 1). Vaikea haittavaikutus, joka on määritelty toimintakyvyttömäksi ja vaatisi lääketieteellistä toimenpiteitä. Esitetään niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokivat yhden tai useamman vakavan TEAE:n annostelun jälkeen päivästä 1 seurannan loppuun (päivä 183). Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
Päivästä 1 (annostuksen jälkeen) päivään 183

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun β-glukoserebrosidaasi (GCase) -tasoissa valkosoluissa (WBC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 169
GCase on biomarkkeri, jota käytetään arvioimaan afegostaattitartraatin PD-vaikutuksia. Verinäytteet kerättiin GCase-tasojen arvioimiseksi valkosoluissa. Perustason arvo määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen aloittamista.
Lähtötilanne, päivä 169

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amicus Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 11. kesäkuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 20. elokuuta 2009

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 20. elokuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 9. maaliskuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. maaliskuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 13. maaliskuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 15. elokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. heinäkuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GAU-CL-202

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa