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Uno studio sull'AT2101 orale (afegostat tartrato) in pazienti naive al trattamento con malattia di Gaucher

23 luglio 2018 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio randomizzato in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di AT2101 in pazienti adulti naive al trattamento con malattia di Gaucher di tipo 1

Questo studio ha valutato la sicurezza e la tollerabilità di afegostat tartrato nei partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1 che non stavano ricevendo terapia enzimatica sostitutiva (ERT) o terapia di riduzione del substrato (SRT).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo era uno studio di fase 2 in aperto su partecipanti con malattia di Gaucher, un disturbo da accumulo lisosomiale. Afegostat tartrate (noto anche come AT2101 o isofagomine tartrate) è progettato per agire come chaperone farmacologico legandosi selettivamente alla β-glucocerebrosidasi (GCase) mal ripiegata e aiutandola a ripiegarsi correttamente, allo scopo di ripristinare l'attività GCase. Lo studio consisteva in un periodo di screening di 21 giorni, un periodo di trattamento di 24 settimane e una visita di follow-up (giorno 183, fine dello studio). I partecipanti sono stati randomizzati in rapporto 1:1 a 1 di 2 regimi di trattamento per afegostat tartrato (3 giorni di trattamento/4 giorni di riposo o 7 giorni di trattamento/7 giorni di riposo).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Haifa, Israele
      • Tel Aviv, Israele
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
  • Stati Uniti
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
  • Sud Africa
      • Johannesburg, Sud Africa

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 74 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata della malattia di Gaucher di tipo 1 con un genotipo noto e una mutazione genica missenso documentata in almeno 1 dei 2 alleli codificanti per la β-glucosidasi (GBA)
  • Clinicamente stabile
  • Naïve al trattamento a ERT e SRT o non avevano ricevuto ERT o SRT nei 12 mesi prima dello screening
  • - Disponibilità a non iniziare il trattamento ERT o SRT durante la partecipazione allo studio
  • Partecipanti di sesso maschile o femminile, dai 18 ai 74 anni compresi
  • Durante il periodo di screening (dal giorno -21 al giorno -1), i partecipanti devono aver soddisfatto almeno 2 dei seguenti criteri: conta piastrinica ≤150.000 per microlitro, emoglobina ≤12 grammi/decilitro (g/dL) per le femmine e ≤13 g/dL per i maschi, volume del fegato ≥1,25 multipli del normale (MN) e volume della milza ≥2 MN
  • Tutti i partecipanti con potenziale riproduttivo dovevano praticare un metodo contraccettivo accettabile
  • Fornito consenso informato scritto per partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

  • Una malattia clinicamente significativa diversa dalla malattia di Gaucher, gravi complicanze della malattia di Gaucher o gravi malattie intercorrenti che hanno precluso la partecipazione allo studio secondo il parere dello sperimentatore
  • Durante il periodo di screening, ha avuto risultati clinicamente significativi secondo quanto ritenuto dallo sperimentatore
  • Splenectomia parziale o totale
  • Documentazione di ipertensione polmonare moderata o grave, definita come pressione arteriosa polmonare >35 millimetri di mercurio (mmHg) o significativa malattia polmonare correlata a Gaucher
  • Storia di allergia o sensibilità al farmaco in studio o a qualsiasi eccipiente, inclusa qualsiasi precedente reazione allergica grave agli iminozuccheri
  • Pacemaker o altra controindicazione per la risonanza magnetica (MRI).
  • Incinta o allattamento
  • Abuso attuale/recente di droghe o alcol
  • Trattamento con qualsiasi prodotto sperimentale negli ultimi 90 giorni prima dell'ingresso nello studio
  • Trattamento nei 90 giorni precedenti con qualsiasi farmaco noto per avere un potenziale ben definito di tossicità per un organo importante
  • Presenza di sintomi di malattie gastrointestinali, epatiche o renali o altre condizioni note per interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di farmaci

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Regime di trattamento con tartrato di Afegostat 1
Per le prime 2 settimane, afegostat tartrato è stato somministrato per via orale alla dose di 225 milligrammi (mg) una volta al giorno (QD) per 7 giorni consecutivi, seguito da nessun farmaco in studio per 7 giorni consecutivi. Dopo 2 settimane, i partecipanti hanno assunto 225 mg di afegostat tartrato QD per 3 giorni consecutivi, seguiti da nessun farmaco in studio per 4 giorni consecutivi. Questo regime di trattamento di 3 giorni sì/4 giorni no è stato seguito per 22 settimane.
Droga: tartrato di afegostato
Altri nomi:
  • isofagomina tartrato
  • AT2101
Sperimentale: Regime di trattamento con tartrato di Afegostat 2
Afegostat tartrato è stato somministrato per via orale alla dose di 225 mg QD per 7 giorni consecutivi, seguito da nessun farmaco in studio per 7 giorni consecutivi. Questo regime di trattamento di 7 giorni sì/7 giorni no è stato seguito per 24 settimane.
Droga: tartrato di afegostato
Altri nomi:
  • isofagomina tartrato
  • AT2101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno manifestato gravi eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (dopo la somministrazione) al giorno 183
Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso (AE) con data di inizio durante o dopo la somministrazione del farmaco in studio o condizioni preesistenti che sono peggiorate durante o dopo l'inizio della prima somministrazione del farmaco in studio (il Giorno 1). Un evento avverso grave definito come un evento avverso che è stato invalidante e ha richiesto un intervento medico. Viene presentato il numero di partecipanti che hanno manifestato 1 o più TEAE gravi dopo la somministrazione dal giorno 1 fino alla fine del follow-up (giorno 183). Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Dal giorno 1 (dopo la somministrazione) al giorno 183

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla fine del trattamento dei livelli di β-glucocerebrosidasi (GCase) nei globuli bianchi (WBC)
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 169
GCase è un biomarcatore utilizzato per valutare gli effetti PD di afegostat tartrato. Sono stati raccolti campioni di sangue per valutare i livelli di GCase nei globuli bianchi. Il valore basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima dell'inizio del farmaco in studio.
Linea di base, giorno 169

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 giugno 2008

Completamento primario (Effettivo)

20 agosto 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

20 agosto 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 marzo 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 marzo 2007

Primo Inserito (Stima)

13 marzo 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 agosto 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 luglio 2018

Ultimo verificato

1 luglio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GAU-CL-202

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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