Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van orale AT2101 (afegostattartraat) bij nog niet eerder behandelde patiënten met de ziekte van Gaucher

23 juli 2018 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics

Een gerandomiseerde, open-label studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van AT2101 te beoordelen bij nog niet eerder behandelde volwassen patiënten met de ziekte van Gaucher type 1

Deze studie evalueerde de veiligheid en verdraagbaarheid van afegostattartraat bij deelnemers met de ziekte van Gaucher type 1 die geen enzymvervangingstherapie (ERT) of substraatreductietherapie (SRT) kregen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een fase 2, open-label studie bij deelnemers met de ziekte van Gaucher, een lysosomale stapelingsziekte. Afegostat-tartraat (ook bekend als AT2101 of isofagomine-tartraat) is ontworpen om te fungeren als een farmacologische chaperonne door zich selectief te binden aan verkeerd gevouwen β-glucocerebrosidase (GCase) en het te helpen correct te vouwen, bedoeld om de GCase-activiteit te herstellen. Het onderzoek bestond uit een screeningperiode van 21 dagen, een behandelingsperiode van 24 weken en een vervolgbezoek (dag 183, einde van het onderzoek). De deelnemers werden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 naar 1 van de 2 behandelingsregimes voor afegostattartraat (3 dagen behandeling/4 dagen vrij of 7 dagen behandeling/7 dagen vrij).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Israël
      • Haifa, Israël
      • Tel Aviv, Israël
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • California
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
  • Zuid-Afrika
      • Johannesburg, Zuid-Afrika

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 74 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van de ziekte van Gaucher type 1 met een bekend genotype en een gedocumenteerde missense-genmutatie in ten minste 1 van de 2 gencoderende β-glucosidase (GBA)-allelen
  • Klinisch stabiel
  • Behandelingsnaïef voor ERT en SRT of geen ERT of SRT gehad in de 12 maanden voorafgaand aan de screening
  • Bereid om geen ERT- of SRT-behandeling te starten tijdens deelname aan de studie
  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers, 18 tot en met 74 jaar oud
  • Tijdens de screeningperiode (dag -21 tot dag -1) moeten deelnemers aan ten minste 2 van de volgende criteria hebben voldaan: aantal bloedplaatjes van ≤150.000 per microliter, hemoglobine ≤12 gram/deciliter (g/dL) voor vrouwen en ≤13 g/dL voor mannen, levervolume ≥1,25 veelvouden van normaal (MN) en miltvolume ≥2 MN
  • Alle deelnemers met reproductief potentieel moesten een aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken
  • Geven schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan de studie

Uitsluitingscriteria:

  • Een andere klinisch significante ziekte dan de ziekte van Gaucher, ernstige complicaties van de ziekte van Gaucher of een ernstige bijkomende ziekte die deelname aan het onderzoek naar de mening van de onderzoeker onmogelijk maakte
  • Tijdens de screeningperiode klinisch significante bevindingen gehad volgens de onderzoeker
  • Gedeeltelijke of totale splenectomie
  • Documentatie van matige of ernstige pulmonale hypertensie, gedefinieerd als pulmonale arteriële druk >35 millimeter kwik (mmHg) of significante Gaucher-gerelateerde longziekte
  • Geschiedenis van allergie of gevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of een van de hulpstoffen, inclusief eerdere ernstige allergische reacties op iminosuikers
  • Pacemaker of andere contra-indicatie voor MRI-scanning (magnetic resonance imaging).
  • Zwanger of borstvoeding
  • Actueel/recente drugs- of alcoholmisbruik
  • Behandeling met een onderzoeksproduct in de laatste 90 dagen vóór deelname aan het onderzoek
  • Behandeling in de afgelopen 90 dagen met een geneesmiddel waarvan bekend is dat het een duidelijk omschreven potentieel heeft voor toxiciteit voor een belangrijk orgaan
  • Aanwezigheid van symptomen van gastro-intestinale, lever- of nierziekte, of andere aandoeningen waarvan bekend is dat ze de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van geneesmiddelen verstoren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelingsregime met Afegostat-tartraat 1
Gedurende de eerste 2 weken werd afegostattartraat oraal toegediend in een dosis van 225 milligram (mg) eenmaal daags (QD) gedurende 7 opeenvolgende dagen, gevolgd door geen onderzoeksmedicatie gedurende 7 opeenvolgende dagen. Na 2 weken namen de deelnemers gedurende 3 opeenvolgende dagen 225 mg afegostattartraat QD, gevolgd door geen studiemedicatie gedurende 4 opeenvolgende dagen. Dit behandelingsregime van 3 dagen aan/4 dagen af ​​werd gedurende 22 weken gevolgd.
Geneesmiddel: afegostaattartraat
Andere namen:
  • isofagominetartraat
  • AT2101
Experimenteel: Behandelingsregime met Afegostat-tartraat 2
Afegostattartraat werd oraal toegediend in een dosis van 225 mg QD gedurende 7 opeenvolgende dagen, gevolgd door geen onderzoeksmedicatie gedurende 7 opeenvolgende dagen. Dit behandelingsregime van 7 dagen aan/7 dagen af ​​werd gedurende 24 weken gevolgd.
Geneesmiddel: afegostaattartraat
Andere namen:
  • isofagominetartraat
  • AT2101

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat ernstige, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) heeft ervaren
Tijdsspanne: Dag 1 (na dosering) tot en met dag 183
Een TEAE werd gedefinieerd als elke bijwerking (AE) met startdatum op of na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel of reeds bestaande aandoeningen die verslechterden op of na het begin van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (op dag 1). Een ernstige AE gedefinieerd als een AE die invaliderend was en medische interventie vereiste. Het aantal deelnemers dat 1 of meer ernstige TEAE's ervoer na dosering op dag 1 tot het einde van de follow-up (dag 183) wordt weergegeven. Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, is te vinden in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Dag 1 (na dosering) tot en met dag 183

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline tot einde van de behandeling in β-glucocerebrosidase (GCase) -spiegels in witte bloedcellen (WBC)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 169
GCase is een biomarker die wordt gebruikt om de PD-effecten van afegostattartraat te beoordelen. Bloedmonsters werden verzameld om GCase-niveaus in WBC te beoordelen. De basislijnwaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde vóór de start van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn, dag 169

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 juni 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 augustus 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 augustus 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 maart 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 maart 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

13 maart 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 augustus 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juli 2018

Laatst geverifieerd

1 juli 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GAU-CL-202

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Gaucher

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malaysia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren