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Um estudo de AT2101 oral (tartarato de afegostat) em pacientes virgens de tratamento com doença de Gaucher

23 de julho de 2018 atualizado por: Amicus Therapeutics

Um estudo randomizado e aberto para avaliar a segurança e a tolerabilidade do AT2101 em pacientes adultos virgens de tratamento com doença de Gaucher tipo 1

Este estudo avaliou a segurança e a tolerabilidade do tartarato de afegostat em participantes com doença de Gaucher tipo 1 que não estavam recebendo terapia de reposição enzimática (TRE) ou terapia de redução de substrato (SRT).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este foi um estudo aberto de Fase 2 em participantes com doença de Gaucher, um distúrbio de armazenamento lisossômico. Tartarato de afegostat (também conhecido como AT2101 ou tartarato de isofagomina) é projetado para atuar como um acompanhante farmacológico ligando-se seletivamente à β-glicocerebrosidase mal dobrada (GCase) e ajudando-a a se dobrar corretamente, destinada a restaurar a atividade da GCase. O estudo consistiu em um período de triagem de 21 dias, um período de tratamento de 24 semanas e visita de acompanhamento (Dia 183, final do estudo). Os participantes foram randomizados em uma proporção de 1:1 para 1 de 2 regimes de tratamento para tartarato de afegostate (3 dias de tratamento/4 dias de folga ou 7 dias de tratamento/7 dias de folga).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

19

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
  • África do Sul
      • Johannesburg, África do Sul

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 74 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico confirmado da doença de Gaucher tipo 1 com um genótipo conhecido e uma mutação genética missense documentada em pelo menos 1 dos 2 alelos codificadores de β-glicosidase (GBA)
  • Clinicamente estável
  • Tratamento virgem para TRE e SRT ou não recebeu ERT ou SRT nos 12 meses anteriores à triagem
  • Disposto a não iniciar o tratamento de TRE ou SRT durante a participação no estudo
  • Participantes do sexo masculino ou feminino, dos 18 aos 74 anos, inclusive
  • No período de triagem (Dia -21 ao Dia -1), os participantes devem atender a pelo menos 2 dos seguintes critérios: contagem de plaquetas ≤150.000 por microlitro, hemoglobina ≤12 gramas/decilitro (g/dL) para mulheres e ≤13 g/dL para homens, volume do fígado ≥1,25 múltiplos do normal (MN) e volume do baço ≥2 MN
  • Todos os participantes com potencial reprodutivo foram obrigados a praticar um método aceitável de contracepção
  • Fornecido consentimento informado por escrito para participar do estudo

Critério de exclusão:

  • Uma doença clinicamente significativa diferente da doença de Gaucher, complicações graves da doença de Gaucher ou doença intercorrente grave que impediu a participação no estudo na opinião do investigador
  • Durante o período de triagem, teve quaisquer achados clinicamente significativos, conforme considerado pelo investigador
  • Esplenectomia parcial ou total
  • Documentação de hipertensão pulmonar moderada ou grave, definida como pressão arterial pulmonar > 35 milímetros de mercúrio (mmHg) ou doença pulmonar significativa relacionada a Gaucher
  • Histórico de alergia ou sensibilidade ao medicamento do estudo ou a qualquer excipiente, incluindo qualquer reação alérgica grave prévia a iminoaçúcares
  • Marca-passo ou outra contraindicação para exame de ressonância magnética (MRI)
  • Grávida ou amamentando
  • Abuso atual/recente de drogas ou álcool
  • Tratamento com qualquer produto experimental nos últimos 90 dias antes da entrada no estudo
  • Tratamento nos últimos 90 dias com qualquer medicamento conhecido por ter um potencial bem definido de toxicidade para um órgão importante
  • Presença de sintomas de doença gastrointestinal, hepática ou renal ou outras condições conhecidas por interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Esquema de tratamento com tartarato de afegostat 1
Nas primeiras 2 semanas, o tartarato de afegostat foi administrado por via oral em uma dose de 225 miligramas (mg) uma vez ao dia (QD) por 7 dias consecutivos, seguido de nenhuma medicação do estudo por 7 dias consecutivos. Após 2 semanas, os participantes tomaram 225 mg de tartarato de afegostat QD por 3 dias consecutivos, seguidos de nenhuma medicação do estudo por 4 dias consecutivos. Este regime de tratamento de 3 dias de tratamento/4 dias de descanso foi seguido por 22 semanas.
Medicamento: tartarato de afegostat
Outros nomes:
  • tartarato de isofagomina
  • AT2101
Experimental: Esquema de tratamento com tartarato de afegostat 2
Tartarato de afegostate foi administrado por via oral em uma dose de 225 mg QD por 7 dias consecutivos, seguido de nenhuma medicação do estudo por 7 dias consecutivos. Este regime de tratamento de 7 dias de tratamento/7 dias de descanso foi seguido por 24 semanas.
Medicamento: tartarato de afegostat
Outros nomes:
  • tartarato de isofagomina
  • AT2101

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que experimentaram eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Dia 1 (após a administração) até o Dia 183
Um TEAE foi definido como qualquer evento adverso (AE) com data de início na ou após a administração do medicamento do estudo ou condições pré-existentes que pioraram durante ou após o início da primeira administração do medicamento do estudo (no Dia 1). Um EA grave definido como um EA incapacitante e que requer intervenção médica. É apresentado o número de participantes que experimentaram 1 ou mais TEAEs graves após a administração no Dia 1 até o final do acompanhamento (Dia 183). Um resumo de EAs graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo de Eventos Adversos Notificados.
Dia 1 (após a administração) até o Dia 183

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança desde a linha de base até o final do tratamento nos níveis de β-glicocerebrosidase (GCase) nos glóbulos brancos (WBC)
Prazo: Linha de base, dia 169
GCase é um biomarcador usado para avaliar os efeitos de DP do tartarato de afegostate. Amostras de sangue foram coletadas para avaliar os níveis de GCase em WBC. O valor da linha de base foi definido como o último valor não omisso antes do início do medicamento do estudo.
Linha de base, dia 169

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amicus Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de junho de 2008

Conclusão Primária (Real)

20 de agosto de 2009

Conclusão do estudo (Real)

20 de agosto de 2009

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de março de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de março de 2007

Primeira postagem (Estimativa)

13 de março de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de agosto de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de julho de 2018

Última verificação

1 de julho de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GAU-CL-202

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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