Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie doustnego stosowania AT2101 (winianu afegostatu) u nieleczonych wcześniej pacjentów z chorobą Gauchera

23 lipca 2018 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Randomizowane, otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję AT2101 u nieleczonych dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

W badaniu tym oceniano bezpieczeństwo i tolerancję winianu afegostatu u uczestników z chorobą Gauchera typu 1, którzy nie otrzymywali enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) ani terapii redukującej substrat (SRT).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to otwarte badanie fazy 2 z udziałem uczestników z chorobą Gauchera, lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym. Winian afegostatu (znany również jako AT2101 lub winian izofagominy) ma działać jako farmakologiczny chaperon poprzez selektywne wiązanie się z nieprawidłowo sfałdowaną β-glukocerebrozydazą (GCase) i pomaganie jej w prawidłowym fałdowaniu, mającym na celu przywrócenie aktywności GCase. Badanie składało się z 21-dniowego okresu przesiewowego, 24-tygodniowego okresu leczenia i wizyty kontrolnej (dzień 183, koniec badania). Uczestników losowo przydzielono w stosunku 1:1 do 1 z 2 schematów leczenia winianem afegostatu (3 dni leczenia/4 dni przerwy lub 7 dni leczenia/7 dni przerwy).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Johannesburg, Afryka Południowa
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 74 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza choroby Gauchera typu 1 ze znanym genotypem i udokumentowaną mutacją genu zmiany sensu w co najmniej 1 z 2 genów kodujących allele β-glukozydazy (GBA)
  • Stabilny klinicznie
  • Pacjenci nieleczeni wcześniej ERT i SRT lub nieotrzymujący ERT lub SRT w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Chęć nierozpoczynania leczenia ERT lub SRT podczas udziału w badaniu
  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 74 lat włącznie
  • W okresie przesiewowym (od dnia -21 do dnia -1) uczestnicy musieli spełniać co najmniej 2 z następujących kryteriów: liczba płytek krwi ≤150 000 na mikrolitr, stężenie hemoglobiny ≤12 gramów/dl (g/dl) dla kobiet i ≤13 g/dl dla mężczyzn, objętość wątroby ≥1,25 wielokrotności normy (MN) i objętość śledziony ≥2 MN
  • Wszystkie uczestniczki w wieku rozrodczym były zobowiązane do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji
  • Wyraził pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotna choroba inna niż choroba Gauchera, ciężkie powikłania choroby Gauchera lub poważna choroba współistniejąca wykluczająca udział w badaniu w opinii badacza
  • W okresie przesiewowym wystąpiły jakiekolwiek istotne klinicznie ustalenia, które zostały uznane przez badacza
  • Częściowa lub całkowita splenektomia
  • Udokumentowane umiarkowane lub ciężkie nadciśnienie płucne, zdefiniowane jako ciśnienie w tętnicy płucnej >35 milimetrów słupa rtęci (mmHg) lub istotna choroba płuc związana z zespołem Gauchera
  • Historia alergii lub wrażliwości na badany lek lub jakąkolwiek substancję pomocniczą, w tym wszelkie wcześniejsze poważne reakcje alergiczne na iminocukry
  • Rozrusznik serca lub inne przeciwwskazania do skanowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI).
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Obecne/niedawne nadużywanie narkotyków lub alkoholu
  • Leczenie jakimkolwiek badanym produktem w ciągu ostatnich 90 dni przed rozpoczęciem badania
  • Leczenie w ciągu ostatnich 90 dni jakimkolwiek lekiem, o którym wiadomo, że ma dobrze określony potencjał toksyczności dla głównego narządu
  • Obecność objawów choroby przewodu pokarmowego, wątroby lub nerek lub innych stanów, o których wiadomo, że zakłócają wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Schemat leczenia winianem afegostatu 1
Przez pierwsze 2 tygodnie winian afegostatu podawano doustnie w dawce 225 miligramów (mg) raz dziennie (QD) przez 7 kolejnych dni, a następnie nie podawano badanego leku przez 7 kolejnych dni. Po 2 tygodniach uczestnicy przyjmowali następnie 225 mg winianu afegostatu QD przez 3 kolejne dni, a następnie nie przyjmowali badanego leku przez 4 kolejne dni. Ten schemat leczenia 3 dni włączenia/4 dni przerwy stosowano przez 22 tygodnie.
Lek: winian afegostatu
Inne nazwy:
  • winian izofagominy
  • AT2101
Eksperymentalny: Schemat leczenia winianem afegostatu 2
Winian afegostatu podawano doustnie w dawce 225 mg QD przez 7 kolejnych dni, a następnie nie podawano badanego leku przez 7 kolejnych dni. Ten schemat leczenia 7 dni włączenia/7 dni przerwy stosowano przez 24 tygodnie.
Lek: winian afegostatu
Inne nazwy:
  • winian izofagominy
  • AT2101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 (po podaniu) do dnia 183
TEAE zdefiniowano jako dowolne zdarzenie niepożądane (AE) z datą rozpoczęcia w dniu lub po podaniu badanego leku lub wcześniej istniejącymi stanami, które pogorszyły się w dniu lub po rozpoczęciu pierwszego podania badanego leku (w dniu 1). Ciężkie AE zdefiniowane jako AE, które było obezwładniające i wymagało interwencji medycznej. Przedstawiono liczbę uczestników, którzy doświadczyli 1 lub więcej ciężkich TEAE po podaniu dawki w dniu 1 do końca obserwacji (dzień 183). Podsumowanie poważnych i wszystkich innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłaszane zdarzenia niepożądane.
Dzień 1 (po podaniu) do dnia 183

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu β-glukocerebrozydazy (GCase) w krwinkach białych (WBC) od wartości początkowej do końca leczenia
Ramy czasowe: Punkt odniesienia, dzień 169
GCase jest biomarkerem używanym do oceny wpływu winianu afegostatu na PD. Pobrano próbki krwi w celu oceny poziomów GCazy w WBC. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed rozpoczęciem podawania badanego leku.
Punkt odniesienia, dzień 169

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 czerwca 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 marca 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 marca 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 marca 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lipca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GAU-CL-202

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj