소아 및 청년의 전신성 소아 특발성 관절염 치료를 위한 Rilonacept의 안전성 및 유효성
전신성 소아 특발성 관절염의 치료에서 릴로나셉트의 무작위 위약 단계 연구(RAPPORT)
연구 개요
상세 설명
SJIA의 현재 표준 치료에는 비스테로이드성 항염증제(NSAIDS)와 코르티코스테로이드가 포함됩니다. 그러나 대부분의 사람들에서 NSAIDS는 질병을 완전히 통제하지 못합니다. 또한 SJIA가 있는 어린이와 청소년을 치료하는 데 어떤 약물 또는 약물 조합이 가장 좋은지 입증하기 위한 연구는 수행되지 않았습니다. 인터루킨-1(IL-1)은 신체의 특정 세포에서 분비되는 단백질로 면역 및 염증 반응을 조절하는 데 도움을 줍니다. 너무 많은 IL-1은 해로울 수 있으며 SJIA를 포함한 다양한 질병과 관련된 염증에 역할을 하는 것으로 나타났습니다. Rilonacept는 IL-1 활성을 억제하는 약물입니다. 이 연구의 목적은 릴로나셉트 약물 요법을 초기에 시작하는 것이 SJIA로 어린이와 청년을 치료할 때 4주 후에 시작하는 유사한 릴로나셉트 약물 요법보다 더 효과적인지 여부를 결정하는 것입니다. 이 연구는 또한 릴로나셉트의 안전성을 평가할 것이며, 향후 유전자 연구를 위해 참가자들로부터 다양한 조직 샘플을 수집할 것입니다.
이 연구는 6개월 동안 진행됩니다. 참가자는 다음 두 그룹 중 하나에 무작위로 배정됩니다.
- 그룹 1 참가자는 연구 시작 시(로딩 용량) 4.4mg/kg의 용량으로 릴로나셉트 주사를 받은 다음 4주차까지 매주 2.2mg/kg을 투여받습니다. 4주차에는 위약 로딩 용량을 투여받은 후 매주 릴로나셉트 주사 연구 기간 동안 2.2 mg/kg으로 주사.
- 그룹 2 참가자는 연구 시작 시 그리고 치료 첫 4주 동안 위약을 받게 됩니다. 4주차에 그들은 4.4mg/kg의 릴로나셉트 주사를 투여받은 후 연구 기간 동안 매주 2.2mg/kg의 릴로나셉트 주사를 투여받습니다.
참가자는 이전의 코르티코스테로이드 요법을 계속하지만 테이퍼링 용량으로 합니다. 모든 참가자는 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 및 24주에 연구 방문에 참석합니다. 연구 방문에는 신체 검사, 공동 검사, 혈액 수집, 인터뷰 및 설문지가 포함됩니다. 일부 여성 참가자의 경우 소변 수집이 발생할 수 있습니다. 다른 평가는 참가자의 일반 의사가 수행할 수 있습니다. 연구 전반에 걸쳐 참가자들은 열, 조조 경직 및 통증, 릴로나셉트 또는 위약을 복용했을 때, 치료에서 경험한 부작용 및 복용한 추가 약물을 기록하기 위해 집에서 일기를 유지하게 됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Montefiore Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- SJIA에 대한 ILAR(International League Against Rheumatism) 기준 충족
- 발병 후 최소 6주 동안 지속되는 SJIA 기간
- 활성 질환이 있는 적어도 두 개의 관절로 정의되는 활동성 질환
- 현재 메토트렉세이트를 투여하고 있지 않거나 메토트렉세이트를 투여하고 있는 경우 선별 검사 전 4주 동안 용량이 안정적이거나 중단되었습니다.
- 특정 생물학적 제제를 받은 적이 없거나 이전에 생물학적 제제를 받은 경우 스크리닝 전 최소 4주 동안 에타너셉트를 중단하고 스크리닝 전 최소 8주 동안 인플릭시맙 또는 아달리무맙을 중단했습니다.
- 현재 코르티코스테로이드를 투여받지 않거나 경구 코르티코스테로이드를 투여하는 경우 스크리닝 전 최소 2주 동안 복용량이 2~60mg/일 사이에서 안정적으로 유지되었습니다.
제외 기준:
- 아나킨라, 릴로나셉트 또는 기타 생물학적 IL-1 억제제를 사용한 과거 치료
- 스크리닝 4주 이내에 아자티오프린, 설파살라진, 사이클로스포린 및 탈리도마이드를 포함하되 이에 국한되지 않는 다른 질병 수정 항류마티스제(DMARD)로 치료
- 치료 종료 시 콜레스티라민 세척 없이 레플루노미드로 치료
- 연구 시작 3개월 이내에 시클로포스파미드로 치료
- 연구 시작 4주 이내에 타크로리무스 또는 토실리주맙으로 치료
- 연구 시작 6개월 이내에 리툭시맙으로 치료
- 스크리닝 4주 이내에 정맥내 면역글로불린(IVIG) 치료
- 신장 질환
- AST 또는 ALT 수치가 정상 상한치의 2배 이상
- 1.5mg/dl보다 높은 빌리루빈 수치
- 혈소판 감소증, 백혈구 감소증 또는 호중구 감소증
- 비정상 프로트롬빈 시간(PT) 및 부분 트롬보플라스틴 시간(PTT) 검사
- 낮은 수준의 혈장 피브리노겐
- 연구 참여를 방해할 수 있는 만성 재발성 감염 또는 기타 중요한 비 SJIA 질병의 증거
- 연구 참여를 방해할 수 있는 심리적 또는 인지적 어려움
- 현재 약물 또는 알코올 남용
- 할당된 연구 요법에 대해 예상되는 낮은 순응도
- 연구 시작 후 30일 이내에 다른 임상 시험에 참여
- 연구 시작 3개월 이내의 대수술
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 1
0주차에 릴로나셉트(4.4mg/kg) 부하 용량, 나머지 연구 기간 동안 릴로나셉트 2.2mg/kg/주
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2.2 mg/kg 피하
다른 이름들:
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위약 비교기: 그룹 2
4주 동안 위약, 이후 나머지 연구 동안 릴로나셉트 부하 용량(4.4mg/kg), 이후 릴로나셉트 2.2mg/kg/주
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2.2 mg/kg 피하
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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코르티코스테로이드를 복용하고 있는 참가자의 코르티코스테로이드 테이퍼에 대한 요구 사항과 함께 열을 요구하지 않는 수정된 JIA ACR30에 의해 결정된 치료 반응 시간
기간: 12주 차에
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12주 차에
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심각한 이상반응의 수, 이상반응, 감염, MAS 발생
기간: 0-24주차
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0-24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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JIA ACR50 및 JIA ACR70에 의해 결정된 응답이 있는 참가자 수
기간: 4주차와 12주차에
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4주차와 12주차에
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소아 삶의 질 인벤토리
기간: 4주차, 12주차, 24주차에
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시각적 아날로그 점수(0-100mm) 0 매우 좋음, 100 매우 나쁨
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4주차, 12주차, 24주차에
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아동기 건강 평가 설문지(CHAQ)에 의해 결정되는 신체 기능
기간: 12주차와 24주차에
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아동기 건강 평가 설문지 장애 지수(C-HAQ)-DI, 장애 지수 계산: 지수는 각 범주의 점수를 더하고 응답한 범주의 수로 나누어 계산됩니다. 이것은 0에서 3.0 범위의 점수를 제공합니다. 낮을수록 좋다 |
12주차와 24주차에
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전신적 특징(발열, 발진)이 있는 참여자 수
기간: 4주차, 12주차, 24주차에
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4주차, 12주차, 24주차에
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Norman T. Ilowite, MD, Montefiore Medical Center
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- N01 AR070015
- 268200700015C-2-0-0 (미국 NIH 보조금/계약)
- HHSN2682007000015C
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