Bezpieczeństwo i skuteczność rylonaceptu w leczeniu ogólnoustrojowego młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów u dzieci i młodych dorosłych

Obecne standardowe leczenie SJIA obejmuje niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ) i kortykosteroidy. Jednak u większości osób NLPZ nie całkowicie kontrolują chorobę. Ponadto nie przeprowadzono żadnych badań, aby udowodnić, który lek lub kombinacja leków jest najlepsza w leczeniu dzieci i młodzieży z SJIA. Interleukina-1 (IL-1), białko wydzielane przez niektóre komórki organizmu, pomaga regulować reakcje immunologiczne i zapalne. Zbyt duża ilość IL-1 może być szkodliwa i wykazano, że odgrywa rolę w stanach zapalnych związanych z różnymi chorobami, w tym SJIA. Rilonacept jest lekiem hamującym aktywność IL-1. Celem tego badania jest ustalenie, czy schemat leczenia rylonaceptem rozpoczęty wcześnie jest skuteczniejszy niż podobny schemat leczenia rylonaceptem rozpoczęty 4 tygodnie później podczas leczenia dzieci i młodych dorosłych z SJIA. W badaniu tym zostanie również ocenione bezpieczeństwo rylonaceptu, a od uczestników zostaną pobrane różne próbki tkanek do przyszłych badań genetycznych.

To badanie potrwa 6 miesięcy. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup:

• Uczestnicy z grupy 1 otrzymają rylonacept we wstrzyknięciach w dawce 4,4 mg/kg na początku badania (dawka wysycająca), następnie 2,2 mg/kg co tydzień do 4. tygodnia. W 4. tygodniu otrzymają dawkę nasycającą placebo, a następnie co tydzień rylonacept zastrzyki w dawce 2,2 mg/kg przez cały czas trwania badania.
• Uczestnicy z grupy 2 otrzymają placebo na początku badania, a następnie podczas pierwszych 4 tygodni leczenia. W 4. tygodniu otrzymają nasycającą dawkę rylonaceptu we wstrzyknięciach 4,4 mg/kg, a następnie cotygodniowe wstrzyknięcia rylonaceptu w dawce 2,2 mg/kg przez cały czas trwania badania.

Uczestnicy będą kontynuować poprzednią terapię kortykosteroidami, ale w zmniejszających się dawkach. Wszyscy uczestnicy wezmą udział w wizytach studyjnych w tygodniach 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 i 24. Wizyty studyjne będą obejmowały badanie fizykalne, badanie stawów, pobieranie krwi, wywiad i kwestionariusze. U niektórych uczestniczek może wystąpić zbieranie moczu. Inne oceny mogą być wykonywane przez lekarza stałego uczestnika. W trakcie badania uczestnicy będą prowadzić dzienniki w domu, aby odnotowywać gorączkę, poranne zesztywnienie i ból, kiedy przyjmowano rylonacept lub placebo, wszelkie skutki uboczne leczenia oraz wszelkie przyjmowane dodatkowe leki.