Sicurezza ed efficacia di Rilonacept per il trattamento dell'artrite idiopatica giovanile sistemica nei bambini e nei giovani adulti
Studio di fase placebo randomizzato su Rilonacept nel trattamento dell'artrite idiopatica giovanile sistemica (RAPPORT)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'attuale trattamento standard per SJIA comprende farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) e corticosteroidi. Tuttavia, nella maggior parte delle persone, i FANS non controllano completamente la malattia. Inoltre, non sono stati condotti studi per dimostrare quale farmaco o combinazione di farmaci sia il migliore per trattare bambini e adolescenti con SJIA. L'interleuchina-1 (IL-1), una proteina secreta da alcune cellule del corpo, aiuta a regolare le risposte immunitarie e infiammatorie. Troppa IL-1 può essere dannosa e ha dimostrato di svolgere un ruolo nell'infiammazione associata a una varietà di malattie, inclusa la SJIA. Rilonacept è un farmaco che inibisce l'attività di IL-1. Lo scopo di questo studio è determinare se un regime farmacologico con rilonacept iniziato precocemente sia più efficace di un regime farmacologico simile con rilonacept iniziato 4 settimane dopo nel trattamento di bambini e giovani adulti con SJIA. Questo studio valuterà anche la sicurezza di rilonacept e vari campioni di tessuto saranno raccolti dai partecipanti per futuri studi genetici.
Questo studio durerà 6 mesi. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi:
- I partecipanti al gruppo 1 riceveranno iniezioni di rilonacept alla dose di 4,4 mg/kg all'ingresso nello studio (dose di carico), quindi 2,2 mg/kg settimanalmente fino alla settimana 4. Alla settimana 4, riceveranno una dose di carico di placebo, seguita da rilonacept settimanale iniezioni a 2,2 mg/kg per la durata dello studio.
- I partecipanti al gruppo 2 riceveranno il placebo all'ingresso nello studio e poi durante le prime 4 settimane di trattamento. Alla settimana 4, riceveranno una dose di carico di iniezioni di rilonacept di 4,4 mg/kg, seguita da iniezioni settimanali di rilonacept a una dose di 2,2 mg/kg per la durata dello studio.
I partecipanti continueranno qualsiasi precedente terapia con corticosteroidi, ma a dosi ridotte. Tutti i partecipanti parteciperanno alle visite di studio alle settimane 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 e 24. Le visite di studio includeranno un esame fisico, un esame congiunto, prelievo di sangue, colloquio e questionari. La raccolta delle urine può verificarsi per alcune partecipanti di sesso femminile. Altre valutazioni possono essere eseguite dal medico curante del partecipante. Durante lo studio, i partecipanti manterranno diari a casa per registrare febbre, rigidità mattutina e dolore, quando è stato assunto rilonacept o placebo, eventuali effetti collaterali sperimentati dal trattamento e qualsiasi altro farmaco assunto.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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New York
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Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Montefiore Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soddisfa i criteri ILAR (International League Against Rheumatism) per SJIA
- Durata della SJIA della durata di almeno 6 settimane dall'esordio
- Malattia attiva come definita da almeno due articolazioni con malattia attiva
- Non attualmente in trattamento con metotrexato OPPURE se si assume metotrexato, la dose è rimasta stabile o è stata interrotta per 4 settimane prima dello screening
- Non ha mai ricevuto determinati farmaci biologici O se ha ricevuto in precedenza farmaci biologici, ha interrotto etanercept per almeno 4 settimane prima dello screening e interrotto infliximab o adalimumab per almeno 8 settimane prima dello screening
- Non attualmente in trattamento con corticosteroidi O se si assumono corticosteroidi orali, la dose è rimasta stabile tra 2 e 60 mg/die per almeno 2 settimane prima dello screening
Criteri di esclusione:
- Pregresso trattamento con anakinra, rilonacept o altro inibitore biologico dell'IL-1
- Trattamento con altri farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD) inclusi, ma non limitati a, azatioprina, sulfasalazina, ciclosporina e talidomide entro 4 settimane dallo screening
- Trattamento con leflunomide senza washout di colestiramina al termine della terapia
- Trattamento con ciclofosfamide entro 3 mesi dall'ingresso nello studio
- Trattamento con tacrolimus o tocilizumab entro 4 settimane dall'ingresso nello studio
- Trattamento con rituximab entro 6 mesi dall'ingresso nello studio
- Trattamento con immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) entro 4 settimane dallo screening
- Nefropatia
- Livelli di AST o ALT più di due volte il limite superiore della norma
- Livelli di bilirubina superiori a 1,5 mg/dl
- Trombocitopenia, leucopenia o neutropenia
- Test anormali del tempo di protrombina (PT) e del tempo di tromboplastina parziale (PTT).
- Bassi livelli di fibrinogeno plasmatico
- - Evidenza di infezione cronica ricorrente o altra malattia significativa non SJIA che potrebbe interferire con la partecipazione allo studio
- Difficoltà psicologiche o cognitive che potrebbero interferire con la partecipazione allo studio
- Abuso attuale di droghe o alcol
- Scarsa compliance prevista al regime di studio assegnato
- - Partecipazione a un altro studio clinico entro 30 giorni dall'ingresso nello studio
- - Procedura chirurgica maggiore entro 3 mesi dall'ingresso nello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo 1
Dose di carico di rilonacept (4,4 mg/kg) alla settimana 0, seguita da rilonacept 2,2 mg/kg/settimana per il resto dello studio
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2,2 mg/kg per via sottocutanea
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Gruppo 2
Placebo per 4 settimane, seguito dalla dose di carico di rilonacept (4,4 mg/kg), seguita da rilonacept 2,2 mg/kg/settimana per il resto dello studio
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2,2 mg/kg per via sottocutanea
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Tempo di risposta al trattamento, come determinato da un JIA ACR30 modificato che non richiede febbre, accoppiato con un requisito per la riduzione graduale dei corticosteroidi nei partecipanti che stanno assumendo corticosteroidi
Lasso di tempo: Alla settimana 12
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Alla settimana 12
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Numero di eventi avversi gravi, eventi avversi, infezioni, sviluppo di MAS
Lasso di tempo: Alle settimane 0-24
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Alle settimane 0-24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con risposta come determinato da JIA ACR50 e JIA ACR70
Lasso di tempo: Alla settimana 4 e alla settimana 12
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Alla settimana 4 e alla settimana 12
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Inventario della qualità della vita pediatrica
Lasso di tempo: Alle settimane 4, 12 e 24
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Punteggio analogico visivo (0-100 mm) 0 molto bene, 100 molto scarso
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Alle settimane 4, 12 e 24
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Funzione fisica determinata dal questionario di valutazione della salute dell'infanzia ( CHAQ )
Lasso di tempo: Alle settimane 12 e 24
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Childhood Health Assessment Questionairre indice di dissabilità (C-HAQ)-DI, Calcolo dell'indice di disabilità: L'indice viene calcolato sommando i punteggi per ciascuna delle categorie e dividendo per il numero di categorie con risposta. Questo dà un punteggio compreso tra 0 e 3,0. è meglio più basso |
Alle settimane 12 e 24
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Numero di partecipanti con presenza di caratteristiche sistemiche (febbre, eruzione cutanea)
Lasso di tempo: Alle settimane 4, 12 e 24
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Alle settimane 4, 12 e 24
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Norman T. Ilowite, MD, Montefiore Medical Center
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- N01 AR070015
- 268200700015C-2-0-0 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- HHSN2682007000015C
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