Rilonaseptin turvallisuus ja tehokkuus systeemisen juveniilin idiopaattisen niveltulehduksen hoidossa lapsilla ja nuorilla aikuisilla
Rilonaseptin satunnaistettu lumelääkevaiheen tutkimus systeemisen juveniilin idiopaattisen niveltulehduksen hoidossa (RAPPORT)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Nykyinen SJIA:n standardihoito sisältää ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet (NSAID) ja kortikosteroidit. Useimmilla ihmisillä tulehduskipulääkkeet eivät kuitenkaan pysty täysin hallitsemaan tautia. Ei myöskään ole tehty tutkimuksia sen osoittamiseksi, mikä lääke tai lääkeyhdistelmä on paras SJIA-sairaiden lasten ja nuorten hoitoon. Interleukiini-1 (IL-1), tiettyjen kehon solujen erittämä proteiini, auttaa säätelemään immuuni- ja tulehdusvasteita. Liian paljon IL-1:tä voi olla haitallista, ja sen on osoitettu vaikuttavan tulehdukseen, joka liittyy useisiin sairauksiin, mukaan lukien SJIA. Rilonasepti on lääke, joka estää IL-1:n aktiivisuutta. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko varhain aloitettu rilonaseptilääkehoito tehokkaampi kuin samanlainen 4 viikkoa myöhemmin aloitettu rilonaseptilääkehoito hoidettaessa lapsia ja nuoria aikuisia, joilla on SJIA. Tässä tutkimuksessa arvioidaan myös rilonaseptin turvallisuutta, ja osallistujilta kerätään erilaisia kudosnäytteitä tulevia geneettisiä tutkimuksia varten.
Tämä tutkimus kestää 6 kuukautta. Osallistujat jaetaan satunnaisesti toiseen kahdesta ryhmästä:
- Ryhmän 1 osallistujat saavat rilonasepti-injektioita annoksella 4,4 mg/kg tutkimukseen aloitettaessa (kyllästysannos), sitten 2,2 mg/kg viikoittain viikkoon 4 asti. Viikolla 4 he saavat kyllästysannoksen lumelääkettä ja sen jälkeen viikoittain rilonaseptia. annoksella 2,2 mg/kg tutkimuksen ajan.
- Ryhmän 2 osallistujat saavat lumelääkettä tutkimukseen tullessa ja sen jälkeen 4 ensimmäisen hoitoviikon aikana. Viikolla 4 he saavat kyllästysannoksen rilonasepti-injektiota 4,4 mg/kg, jota seuraa viikoittainen rilonasepti-injektio annoksella 2,2 mg/kg tutkimuksen ajan.
Osallistujat jatkavat mitä tahansa aikaisempaa kortikosteroidihoitoa, mutta kapenevina annoksina. Kaikki osallistujat osallistuvat opintovierailuille viikoilla 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 ja 24. Opintokäynnit sisältävät fyysisen tutkimuksen, yhteistutkimuksen, verenoton, haastattelun ja kyselylomakkeet. Joillakin naispuolisilla osallistujilla saattaa esiintyä virtsan keräämistä. Muut arvioinnit voi suorittaa osallistujan tavallinen lääkäri. Koko tutkimuksen ajan osallistujat pitävät kotona päiväkirjoja, joissa he tallentavat kuumetta, aamujäykkyyttä ja kipua, milloin rilonaseptia tai lumelääkettä otettiin, kaikki hoidon sivuvaikutukset ja muut otetut lääkkeet.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Täyttää International League Against Rheumatism (ILAR) -kriteerit SJIA:lle
- SJIA:n kesto vähintään 6 viikkoa alkamisesta
- Aktiivinen sairaus, joka määritellään vähintään kahdella nivelellä, joilla on aktiivinen sairaus
- Et saa tällä hetkellä metotreksaattia TAI jos käytät metotreksaattia, annos on pysynyt vakaana tai se on keskeytetty 4 viikkoa ennen seulontaa
- ei ole koskaan saanut tiettyjä biologisia lääkkeitä TAI jos on aiemmin saanut biologisia lääkkeitä, lopetti etanerseptin käytön vähintään 4 viikoksi ennen seulontaa ja keskeytti infliksimabin tai adalimumabin käytön vähintään 8 viikoksi ennen seulontaa
- Et saa tällä hetkellä kortikosteroideja TAI jos käytät oraalisia kortikosteroideja, annos on pysynyt vakaana 2-60 mg/vrk vähintään 2 viikkoa ennen seulontaa
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi hoito anakinralla, rilonaseptilla tai muulla biologisella IL-1-estäjällä
- Hoito muilla tautia modifioivilla reumalääkkeillä (DMARD), mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, atsatiopriini, sulfasalatsiini, syklosporiini ja talidomidi 4 viikon kuluessa seulonnasta
- Hoito leflunomidilla ilman kolestyramiinin poistumista hoidon lopussa
- Hoito syklofosfamidilla 3 kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta
- Hoito takrolimuusilla tai tosilitsumabilla 4 viikon sisällä tutkimukseen osallistumisesta
- Hoito rituksimabilla 6 kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta
- Hoito suonensisäisellä immunoglobuliinilla (IVIG) 4 viikon sisällä seulonnasta
- Munuaissairaus
- AST- tai ALT-arvot yli kaksi kertaa normaalin ylärajan
- Bilirubiinipitoisuus yli 1,5 mg/dl
- Trombosytopenia, leukopenia tai neutropenia
- Epänormaali protrombiiniaika (PT) ja osittainen tromboplastiiniaika (PTT) -testit
- Alhaiset plasman fibrinogeenitasot
- Todisteet kroonisesta toistuvasta infektiosta tai muusta merkittävästä ei-SJIA-sairaudesta, joka saattaa häiritä tutkimukseen osallistumista
- Psykologiset tai kognitiiviset vaikeudet, jotka saattavat häiritä tutkimukseen osallistumista
- Nykyinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
- Odotettu huono noudattaminen määrätyn tutkimusohjelman kanssa
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä tutkimukseen saapumisesta
- Suuri kirurginen toimenpide 3 kuukauden sisällä tutkimukseen saapumisesta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä 1
Rilonaseptin kyllästysannos (4,4 mg/kg) viikolla 0, jota seurasi rilonasepti 2,2 mg/kg/viikko tutkimuksen loppuajan
|
2,2 mg/kg ihonalaisesti
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Ryhmä 2
Lumelääke 4 viikon ajan, jota seurasi rilonaseptin kyllästysannos (4,4 mg/kg), jota seurasi rilonaseptia 2,2 mg/kg/viikko tutkimuksen loppuosan ajan
|
2,2 mg/kg ihonalaisesti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aika reagoida hoitoon, määritettynä muunnetulla JIA ACR30:lla, joka ei vaadi kuumetta, yhdistettynä vaatimukseen vähentää kortikosteroideja kortikosteroideja käyttävillä osallistujilla
Aikaikkuna: Viikolla 12
|
Viikolla 12
|
|
Vakavien haittatapahtumien määrä, haittatapahtumat, infektiot, MAS:n kehittyminen
Aikaikkuna: Viikoilla 0-24
|
Viikoilla 0-24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastaavien osallistujien määrä JIA ACR50:n ja JIA ACR70:n mukaan
Aikaikkuna: Viikoilla 4 ja viikolla 12
|
Viikoilla 4 ja viikolla 12
|
|
|
Lasten elämänlaadun kartoitus
Aikaikkuna: Viikoilla 4, 12 ja 24
|
Visual Analog Score (0-100 mm) 0 erittäin hyvin, 100 erittäin huono
|
Viikoilla 4, 12 ja 24
|
|
Lapsuuden terveyden arviointikyselyn (CHAQ) perusteella määritetty fyysinen toimintakyky
Aikaikkuna: Viikoilla 12 ja 24
|
Childhood Health Assesment Questionairin vammaisuusindeksi (C-HAQ)-DI, vammaisuusindeksin laskenta: Indeksi lasketaan laskemalla yhteen kunkin luokan pisteet ja jakamalla vastattujen kategorioiden määrällä. Tämä antaa pistemäärän välillä 0 - 3,0. alempi on parempi |
Viikoilla 12 ja 24
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on systeemisiä piirteitä (kuume, ihottuma)
Aikaikkuna: Viikoilla 4, 12 ja 24
|
Viikoilla 4, 12 ja 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Norman T. Ilowite, MD, Montefiore Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- N01 AR070015
- 268200700015C-2-0-0 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- HHSN2682007000015C
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .