Sicherheit und Wirksamkeit von Rilonacept zur Behandlung von systemischer juveniler idiopathischer Arthritis bei Kindern und jungen Erwachsenen

Die derzeitige Standardbehandlung für SJIA umfasst nichtsteroidale Antirheumatika (NSAIDS) und Kortikosteroide. Bei den meisten Menschen kontrollieren NSAIDs die Krankheit jedoch nicht vollständig. Es wurden auch keine Studien durchgeführt, um zu beweisen, welches Medikament oder welche Kombination von Medikamenten am besten zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit SJIA geeignet ist. Interleukin-1 (IL-1), ein Protein, das von bestimmten Zellen im Körper abgesondert wird, hilft bei der Regulierung von Immun- und Entzündungsreaktionen. Zu viel IL-1 kann schädlich sein und spielt nachweislich eine Rolle bei der Entzündung, die mit einer Vielzahl von Krankheiten, einschließlich SJIA, verbunden ist. Rilonacept ist ein Medikament, das die Aktivität von IL-1 hemmt. Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob eine früh eingeleitete Rilonacept-Arzneimittelbehandlung bei der Behandlung von Kindern und jungen Erwachsenen mit SJIA wirksamer ist als eine ähnliche Rilonacept-Arzneimittelbehandlung, die 4 Wochen später begonnen wird. Diese Studie wird auch die Sicherheit von Rilonacept bewerten, und verschiedene Gewebeproben werden den Teilnehmern für zukünftige genetische Studien entnommen.

Diese Studie dauert 6 Monate. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Gruppen zugeteilt:

• Die Teilnehmer der Gruppe 1 erhalten Rilonacept-Injektionen in einer Dosis von 4,4 mg/kg zu Studienbeginn (Aufsättigungsdosis), dann 2,2 mg/kg wöchentlich bis Woche 4. In Woche 4 erhalten sie eine Aufsättigungsdosis Placebo, gefolgt von wöchentlich Rilonacept Injektionen mit 2,2 mg/kg für die Dauer der Studie.
• Teilnehmer der Gruppe 2 erhalten Placebo bei Studieneintritt und dann während der ersten 4 Behandlungswochen. In Woche 4 erhalten sie eine Aufsättigungsdosis von Rilonacept-Injektionen von 4,4 mg/kg, gefolgt von wöchentlichen Rilonacept-Injektionen in einer Dosis von 2,2 mg/kg für die Dauer der Studie.

Die Teilnehmer werden jede frühere Kortikosteroidtherapie fortsetzen, jedoch in ausschleichender Dosis. Alle Teilnehmer nehmen an Studienbesuchen in den Wochen 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 und 24 teil. Die Studienbesuche umfassen eine körperliche Untersuchung, eine gemeinsame Untersuchung, eine Blutentnahme, ein Interview und Fragebögen. Bei einigen weiblichen Teilnehmern kann es zu einer Urinsammlung kommen. Andere Untersuchungen können vom Hausarzt des Teilnehmers durchgeführt werden. Während der gesamten Studie führen die Teilnehmer zu Hause Tagebücher, um Fieber, Morgensteifigkeit und Schmerzen, die Einnahme von Rilonacept oder Placebo, alle Nebenwirkungen der Behandlung und alle zusätzlich eingenommenen Medikamente aufzuzeichnen.