Seguridad y eficacia de rilonacept para el tratamiento de la artritis idiopática juvenil sistémica en niños y adultos jóvenes
Estudio de fase de placebo aleatorizado de rilonacept en el tratamiento de la artritis idiopática juvenil sistémica (RAPPORT)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El tratamiento estándar actual para SJIA incluye medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) y corticosteroides. Sin embargo, en la mayoría de las personas, los AINE no controlan completamente la enfermedad. Además, no se han realizado estudios para probar qué medicamento o combinación de medicamentos es mejor para tratar a niños y adolescentes con SJIA. La interleucina-1 (IL-1), una proteína secretada por ciertas células del cuerpo, ayuda a regular las respuestas inmunitarias e inflamatorias. Demasiada IL-1 puede ser dañina y se ha demostrado que juega un papel en la inflamación asociada con una variedad de enfermedades, incluida la AIJS. Rilonacept es un fármaco que inhibe la actividad de IL-1. El propósito de este estudio es determinar si un régimen farmacológico de rilonacept iniciado temprano es más efectivo que un régimen farmacológico similar de rilonacept iniciado 4 semanas después cuando se trata a niños y adultos jóvenes con AIJS. Este estudio también evaluará la seguridad de rilonacept y se recolectarán varias muestras de tejido de los participantes para futuros estudios genéticos.
Este estudio tendrá una duración de 6 meses. Los participantes serán asignados aleatoriamente a uno de dos grupos:
- Los participantes del grupo 1 recibirán inyecciones de rilonacept a una dosis de 4,4 mg/kg al ingresar al estudio (dosis de carga), luego 2,2 mg/kg semanalmente hasta la Semana 4. En la Semana 4, recibirán una dosis de carga de placebo, seguida de rilonacept semanal. inyecciones de 2,2 mg/kg durante la duración del estudio.
- Los participantes del grupo 2 recibirán placebo al ingresar al estudio y luego durante las primeras 4 semanas de tratamiento. En la Semana 4, recibirán una dosis de carga de inyecciones de rilonacept de 4,4 mg/kg, seguida de inyecciones semanales de rilonacept a una dosis de 2,2 mg/kg durante la duración del estudio.
Los participantes continuarán con cualquier terapia anterior con corticosteroides, pero en dosis decrecientes. Todos los participantes asistirán a visitas de estudio en las Semanas 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 y 24. Las visitas de estudio incluirán un examen físico, un examen de las articulaciones, una extracción de sangre, una entrevista y cuestionarios. La recolección de orina puede ocurrir para algunas participantes femeninas. El médico habitual del participante puede realizar otras evaluaciones. A lo largo del estudio, los participantes mantendrán diarios en el hogar para registrar la fiebre, la rigidez matutina y el dolor, cuándo tomaron rilonacept o placebo, cualquier efecto secundario experimentado por el tratamiento y cualquier medicamento adicional que tomaron.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Montefiore Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cumple con los criterios de la Liga Internacional contra el Reumatismo (ILAR) para SJIA
- Duración de SJIA que dura al menos 6 semanas desde el inicio
- Enfermedad activa definida por al menos dos articulaciones con enfermedad activa
- Actualmente no recibe metotrexato O si toma metotrexato, la dosis se mantuvo estable o se suspendió durante 4 semanas antes de la selección
- Nunca ha recibido ciertos productos biológicos O si recibió productos biológicos anteriormente, suspendió etanercept durante al menos 4 semanas antes de la selección y suspendió infliximab o adalimumab durante al menos 8 semanas antes de la selección
- No recibe actualmente corticosteroides O si toma corticosteroides orales, la dosis se ha mantenido estable entre 2 y 60 mg/día durante al menos 2 semanas antes de la selección
Criterio de exclusión:
- Tratamiento previo con anakinra, rilonacept u otro inhibidor biológico de IL-1
- Tratamiento con otros medicamentos antirreumáticos modificadores de la enfermedad (FARME) que incluyen, entre otros, azatioprina, sulfasalazina, ciclosporina y talidomida dentro de las 4 semanas posteriores a la selección
- Tratamiento con leflunomida sin lavado de colestiramina al final del tratamiento
- Tratamiento con ciclofosfamida dentro de los 3 meses posteriores al ingreso al estudio
- Tratamiento con tacrolimus o tocilizumab dentro de las 4 semanas previas al ingreso al estudio
- Tratamiento con rituximab dentro de los 6 meses posteriores al ingreso al estudio
- Tratamiento con inmunoglobulina intravenosa (IGIV) dentro de las 4 semanas previas a la selección
- Nefropatía
- Niveles de AST o ALT más de dos veces el límite superior de lo normal
- Niveles de bilirrubina superiores a 1,5 mg/dl
- Trombocitopenia, leucopenia o neutropenia
- Pruebas anormales de tiempo de protrombina (PT) y tiempo parcial de tromboplastina (PTT)
- Bajos niveles de fibrinógeno en plasma
- Evidencia de infección crónica recurrente u otra enfermedad significativa no AIJS que podría interferir con la participación en el estudio
- Dificultades psicológicas o cognitivas que podrían interferir con la participación en el estudio
- Abuso actual de drogas o alcohol
- Cumplimiento deficiente anticipado del régimen de estudio asignado
- Participación en otro ensayo clínico dentro de los 30 días posteriores al ingreso al estudio
- Procedimiento quirúrgico mayor dentro de los 3 meses posteriores al ingreso al estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo 1
Dosis de carga de rilonacept (4,4 mg/kg) en la semana 0, seguida de 2,2 mg/kg/semana de rilonacept durante el resto del estudio
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2,2 mg/kg por vía subcutánea
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Grupo 2
Placebo durante 4 semanas, seguido de una dosis de carga de rilonacept (4,4 mg/kg), seguida de 2,2 mg/kg/semana de rilonacept durante el resto del estudio
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2,2 mg/kg por vía subcutánea
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tiempo de respuesta al tratamiento, según lo determinado por un JIA ACR30 modificado que no requiere fiebre, junto con un requisito de reducción gradual de corticosteroides en participantes que toman corticosteroides
Periodo de tiempo: En la semana 12
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En la semana 12
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Número de eventos adversos graves, eventos adversos, infecciones, desarrollo de MAS
Periodo de tiempo: En las Semanas 0- 24
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En las Semanas 0- 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con respuesta determinada por JIA ACR50 y JIA ACR70
Periodo de tiempo: En la semana 4 y la semana 12
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En la semana 4 y la semana 12
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Inventario de calidad de vida pediátrica
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 12 y 24
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Puntaje analógico visual (0-100 mm) 0 muy bien, 100 muy mal
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En las semanas 4, 12 y 24
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Función física determinada por el cuestionario de evaluación de la salud infantil (CHAQ)
Periodo de tiempo: En las semanas 12 y 24
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Cuestionario de evaluación de la salud infantil Índice de discapacidad (C-HAQ)-DI, Cálculo del índice de discapacidad: El índice se calcula sumando los puntajes de cada una de las categorías y dividiendo por el número de categorías respondidas. Esto da una puntuación en el rango de 0 a 3.0. más bajo es mejor |
En las semanas 12 y 24
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Número de participantes con presencia de características sistémicas (fiebre, erupción)
Periodo de tiempo: En las semanas 4, 12 y 24
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En las semanas 4, 12 y 24
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Norman T. Ilowite, MD, Montefiore Medical Center
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- N01 AR070015
- 268200700015C-2-0-0 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- HHSN2682007000015C
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