Rilonacepts sikkerhed og effektivitet til behandling af systemisk juvenil idiopatisk arthritis hos børn og unge voksne

Den nuværende standardbehandling for SJIA omfatter ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAIDS) og kortikosteroider. Men hos de fleste mennesker kontrollerer NSAID ikke fuldstændigt sygdommen. Der er heller ikke lavet undersøgelser for at bevise, hvilken medicin eller kombination af medicin der er bedst til at behandle børn og unge med SJIA. Interleukin-1 (IL-1), et protein, der udskilles af visse celler i kroppen, hjælper med at regulere immun- og inflammatoriske reaktioner. For meget IL-1 kan være skadeligt og har vist sig at spille en rolle i betændelse forbundet med en række forskellige sygdomme, herunder SJIA. Rilonacept er et lægemiddel, der hæmmer IL-1-aktivitet. Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om et rilonacept-lægemiddelregime, der er påbegyndt tidligt, er mere effektivt end et tilsvarende rilonacept-lægemiddelregime, der påbegyndes 4 uger senere, når man behandler børn og unge voksne med SJIA. Denne undersøgelse vil også evaluere sikkerheden af ​​rilonacept, og forskellige vævsprøver vil blive indsamlet fra deltagerne til fremtidige genetiske undersøgelser.

Denne undersøgelse vil vare 6 måneder. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt en af ​​to grupper:

• Gruppe 1-deltagere vil modtage rilonacept-injektioner i en dosis på 4,4 mg/kg ved studiestart (loadedosis), derefter 2,2 mg/kg ugentligt indtil uge 4. I uge 4 vil de modtage en startdosis placebo efterfulgt af ugentlig rilonacept injektioner med 2,2 mg/kg under undersøgelsens varighed.
• Gruppe 2-deltagere vil modtage placebo ved studiestart og derefter i løbet af de første 4 ugers behandling. I uge 4 vil de modtage en startdosis af rilonacept-injektioner på 4,4 mg/kg, efterfulgt af ugentlige rilonacept-injektioner i en dosis på 2,2 mg/kg i hele undersøgelsens varighed.

Deltagerne vil fortsætte med enhver tidligere kortikosteroidbehandling, men i nedtrappende doser. Alle deltagere vil deltage i studiebesøg i uge 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 og 24. Studiebesøg vil omfatte en fysisk undersøgelse, fælles undersøgelse, blodopsamling, interview og spørgeskemaer. Urinopsamling kan forekomme hos nogle kvindelige deltagere. Andre vurderinger kan udføres af deltagerens faste læge. Under hele undersøgelsen vil deltagerne føre dagbøger derhjemme for at registrere feber, morgenstivhed og smerter, hvornår rilonacept eller placebo blev taget, eventuelle bivirkninger oplevet fra behandlingen og enhver yderligere medicin, der blev taget.