Rilonacepts säkerhet och effektivitet för behandling av systemisk juvenil idiopatisk artrit hos barn och unga vuxna

Den nuvarande standardbehandlingen för SJIA inkluderar icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAIDS) och kortikosteroider. Men hos de flesta kontrollerar NSAID inte sjukdomen helt. Det har heller inte gjorts några studier för att bevisa vilken medicin eller kombination av mediciner som är bäst för att behandla barn och ungdomar med SJIA. Interleukin-1 (IL-1), ett protein som utsöndras av vissa celler i kroppen, hjälper till att reglera immun- och inflammatoriska svar. För mycket IL-1 kan vara skadligt och har visat sig spela en roll i inflammationen i samband med en mängd olika sjukdomar, inklusive SJIA. Rilonacept är ett läkemedel som hämmar IL-1-aktivitet. Syftet med denna studie är att fastställa om en rilonaceptläkemedelsregim som initieras tidigt är effektivare än en liknande rilonaceptläkemedelsregim som initieras 4 veckor senare vid behandling av barn och unga vuxna med SJIA. Denna studie kommer också att utvärdera säkerheten för rilonacept, och olika vävnadsprover kommer att samlas in från deltagarna för framtida genetiska studier.

Denna studie kommer att pågå i 6 månader. Deltagarna kommer att slumpmässigt tilldelas en av två grupper:

• Deltagarna i grupp 1 kommer att få rilonaceptinjektioner med en dos på 4,4 mg/kg vid studiestart (laddningsdos), sedan 2,2 mg/kg per vecka fram till vecka 4. Vid vecka 4 kommer de att få en laddningsdos av placebo, följt av rilonacept varje vecka injektioner med 2,2 mg/kg under hela studien.
• Grupp 2-deltagare kommer att få placebo vid studiestart och sedan under de första 4 veckorna av behandlingen. Vid vecka 4 kommer de att få en laddningsdos av rilonaceptinjektioner på 4,4 mg/kg, följt av veckovisa rilonaceptinjektioner med en dos på 2,2 mg/kg under hela studien.

Deltagarna kommer att fortsätta med eventuell tidigare kortikosteroidbehandling, men i avsmalnande doser. Alla deltagare kommer att delta i studiebesök vecka 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 och 24. Studiebesök kommer att omfatta en fysisk undersökning, gemensam undersökning, blodinsamling, intervju och frågeformulär. Urinsamling kan förekomma för vissa kvinnliga deltagare. Övriga utvärderingar kan utföras av deltagarens ordinarie läkare. Under hela studien kommer deltagarna att föra dagböcker hemma för att registrera feber, morgonstelhet och smärta, när rilonacept eller placebo togs, eventuella biverkningar som upplevts från behandlingen och eventuella ytterligare mediciner som togs.