Bezpečnost a účinnost Rilonaceptu pro léčbu systémové juvenilní idiopatické artritidy u dětí a mladých dospělých
Randomizovaná studie fáze placeba rilonaceptu v léčbě systémové juvenilní idiopatické artritidy (RAPPORT)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Současná standardní léčba SJIA zahrnuje nesteroidní protizánětlivé léky (NSAIDS) a kortikosteroidy. U většiny lidí však nesteroidní protizánětlivé léky nekontrolují onemocnění úplně. Také nebyly provedeny žádné studie, které by prokázaly, který lék nebo kombinace léků je nejlepší k léčbě dětí a dospívajících se SJIA. Interleukin-1 (IL-1), protein vylučovaný určitými buňkami v těle, pomáhá při regulaci imunitních a zánětlivých reakcí. Příliš mnoho IL-1 může být škodlivé a ukázalo se, že hraje roli při zánětu spojeném s řadou onemocnění, včetně SJIA. Rilonacept je lék, který inhibuje aktivitu IL-1. Účelem této studie je určit, zda je režim podávání rilonaceptu zahájený brzy při léčbě dětí a mladých dospělých se SJIA účinnější než podobný režim podávání rilonaceptu zahájený o 4 týdny později. Tato studie bude také hodnotit bezpečnost rilonaceptu a od účastníků budou odebrány různé vzorky tkání pro budoucí genetické studie.
Tato studie bude trvat 6 měsíců. Účastníci budou náhodně rozděleni do jedné ze dvou skupin:
- Účastníci skupiny 1 budou dostávat injekce rilonaceptu v dávce 4,4 mg/kg při vstupu do studie (nasycovací dávka), poté 2,2 mg/kg týdně až do týdne 4. Ve 4. týdnu budou dostávat nasycovací dávku placeba, po níž bude následovat týdenní rilonacept injekce v dávce 2,2 mg/kg po dobu trvání studie.
- Účastníci skupiny 2 dostanou placebo při vstupu do studie a poté během prvních 4 týdnů léčby. Ve 4. týdnu budou dostávat nasycovací dávku injekcí rilonaceptu 4,4 mg/kg, po nichž budou následovat týdenní injekce rilonaceptu v dávce 2,2 mg/kg po dobu trvání studie.
Účastníci budou pokračovat v jakékoli předchozí terapii kortikosteroidy, ale ve snižování dávek. Všichni účastníci se zúčastní studijních návštěv v týdnech 0, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14 a 24. Studijní návštěvy budou zahrnovat fyzickou zkoušku, společnou zkoušku, odběr krve, rozhovor a dotazníky. U některých účastnic se může objevit sběr moči. Další hodnocení může provést jeho řádný lékař. Po celou dobu studie si účastníci budou doma vést deníky, aby zaznamenali horečku, ranní ztuhlost a bolest, kdy byl užíván rilonacept nebo placebo, jakékoli vedlejší účinky léčby a jakékoli další léky, které byly užívány.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Splňuje kritéria Mezinárodní ligy proti revmatismu (ILAR) pro SJIA
- Trvání SJIA trvající alespoň 6 týdnů od začátku
- Aktivní onemocnění, jak je definováno alespoň dvěma klouby s aktivním onemocněním
- V současné době nedostáváte methotrexát NEBO pokud užíváte methotrexát, dávka zůstala stabilní nebo byla vysazena po dobu 4 týdnů před screeningem
- Nikdy nedostal určitá biologická léčiva NEBO pokud dříve dostával biologická léčiva, přerušil etanercept alespoň 4 týdny před screeningem a přerušil infliximab nebo adalimumab alespoň 8 týdnů před screeningem
- V současné době nedostáváte kortikosteroidy NEBO pokud užíváte perorální kortikosteroidy, dávka zůstala stabilní mezi 2 a 60 mg/den po dobu nejméně 2 týdnů před screeningem
Kritéria vyloučení:
- Předchozí léčba anakinrou, rilonaceptem nebo jiným biologickým inhibitorem IL-1
- Léčba jinými chorobu modifikujícími antirevmatickými léky (DMARD), včetně, ale bez omezení na ně, azathioprinu, sulfasalazinu, cyklosporinu a thalidomidu během 4 týdnů od screeningu
- Léčba leflunomidem bez vymývání cholestyraminu na konci terapie
- Léčba cyklofosfamidem do 3 měsíců od vstupu do studie
- Léčba takrolimem nebo tocilizumabem do 4 týdnů od vstupu do studie
- Léčba rituximabem do 6 měsíců od vstupu do studie
- Léčba intravenózním imunoglobulinem (IVIG) do 4 týdnů od screeningu
- Nemoc ledvin
- Hladiny AST nebo ALT více než dvojnásobek horní hranice normálu
- Hladiny bilirubinu vyšší než 1,5 mg/dl
- Trombocytopenie, leukopenie nebo neutropenie
- Abnormální testy protrombinového času (PT) a parciálního tromboplastinového času (PTT).
- Nízké hladiny plazmatického fibrinogenu
- Důkaz chronické recidivující infekce nebo jiného významného onemocnění, které není SJIA a které by mohlo narušovat účast ve studii
- Psychologické nebo kognitivní potíže, které mohou narušovat účast na studiu
- Současné zneužívání drog nebo alkoholu
- Předpokládaná špatná shoda s přiděleným studijním režimem
- Účast v další klinické studii do 30 dnů od vstupu do studie
- Velký chirurgický výkon do 3 měsíců od vstupu do studie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina 1
Nasycovací dávka rilonaceptu (4,4 mg/kg) v týdnu 0, následovaná rilonaceptem 2,2 mg/kg/týden po zbytek studie
|
2,2 mg/kg subkutánně
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Skupina 2
Placebo po dobu 4 týdnů, po kterém následovala nasycovací dávka rilonaceptu (4,4 mg/kg), následovaná rilonaceptem 2,2 mg/kg/týden po zbytek studie
|
2,2 mg/kg subkutánně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Doba do reakce na léčbu, jak je určena modifikovanou JIA ACR30 nevyžadující horečku, ve spojení s požadavkem na snížení kortikosteroidů u účastníků, kteří užívají kortikosteroidy
Časové okno: V týdnu 12
|
V týdnu 12
|
|
Počet závažných nežádoucích příhod, nežádoucí příhody, infekce, rozvoj MAS
Časové okno: V týdnech 0-24
|
V týdnech 0-24
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s odezvou podle JIA ACR50 a JIA ACR70
Časové okno: Ve 4. a 12. týdnu
|
Ve 4. a 12. týdnu
|
|
|
Pediatrický inventář kvality života
Časové okno: Ve 4., 12. a 24. týdnu
|
Vizuální analogové skóre (0-100 mm) 0 velmi dobré, 100 velmi špatné
|
Ve 4., 12. a 24. týdnu
|
|
Fyzické funkce stanovené dotazníkem pro hodnocení dětského zdraví (CHAQ)
Časové okno: Ve 12. a 24. týdnu
|
Childhood Health Assessment Questionairre index disability index (C-HAQ)-DI, Disability Index Index Calculation: Index se vypočítá sečtením skóre pro každou z kategorií a vydělením počtem zodpovězených kategorií. To dává skóre v rozsahu 0 až 3,0. nižší je lepší |
Ve 12. a 24. týdnu
|
|
Počet účastníků s přítomností systémových funkcí (horečka, vyrážka)
Časové okno: Ve 4., 12. a 24. týdnu
|
Ve 4., 12. a 24. týdnu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Norman T. Ilowite, MD, Montefiore Medical Center
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- N01 AR070015
- 268200700015C-2-0-0 (Grant/smlouva NIH USA)
- HHSN2682007000015C
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .