골수 섬유증에 대한 동종 줄기세포 이식을 위한 Fludarabine 기반 컨디셔닝 연구
줄기 세포 이식은 다양한 유형의 질병을 치료하는 데 사용됩니다. 2가지 유형의 이식이 있는데, 기존(매우 강렬함) 및 감소된 강도의 비골수파괴(소형 이식이라고도 함)입니다.
이 연구는 감소된 강도 이식과 함께 동종이계 이식을 위한 컨디셔닝 요법을 사용할 것을 제안합니다. 컨디셔닝 연대는 기증자 줄기 세포 이식을 받기 전에 환자에게 제공되는 화학 요법 약물 조합의 이름입니다. 이 연구를 위해 설계된 요법이 일반적으로 사용되는 요법보다 덜 독성이 있고 동등하거나 더 나은 항암 효과가 있는 것으로 입증되기를 바랍니다. 사용되는 요법은 두 가지 화학요법 약물인 플루다라빈과 멜팔란의 조합입니다. 이 요법은 일치하는 형제 이식 수혜자와 다른 혈액 악성 종양에서 대체 공여자 줄기 세포 수혜자를 대상으로 연구되었습니다. 혈연 관계가 아닌 기증자로부터 줄기 세포를 받는 피험자는 ATG 또는 항 흉선 세포 글로불린이라는 추가 약물도 받게 됩니다. ATG는 면역 체계를 억제하여 수용자가 이식을 거부할 가능성을 줄입니다.
이 연구의 목적은 감소된 강도의 이식을 사용하여 기증자의 골수를 생착 또는 "취득"할 수 있는지 관찰하는 것입니다. 과거에 수행된 연구에 따르면 이러한 유형의 이식은 기존의 골수 이식보다 독성이 훨씬 적습니다. 감소된 강도의 이식은 표준(매우 강렬한) 줄기 세포 이식에서 심각한 부작용을 경험할 수 있는 환자가 더 잘 견딜 수 있습니다.
이 연구는 최근 생존을 위해 모든 피험자를 따르도록 수정되었습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 관련 기증자 또는 관련 없는 기증자 공급원으로부터 이식을 받을 자격이 있는 골수 섬유증 환자를 대상으로 하는 단일 암 2상 임상 시험으로 설계되었습니다. 환자는 기증자 유형에 따라 정의된 두 개의 개별 계층으로 누적됩니다. 두 계층은 각각 개별적으로 분석됩니다.
급성 및 만성 GVHD의 발병률 및 정도뿐만 아니라 임상 반응 및 전체, 진행 및 사건 없는 생존을 평가하기 위해 연구 등록 시점부터 매년 환자를 추적할 것입니다. 우리는 두 계층 각각에 등록된 환자의 누적 생존 및 이식 관련 사망률을 추정할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Johns Hopkins
-
-
New York
-
Buffalo, New York, 미국, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New York, New York, 미국, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State Univesity
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
-
-
-
-
-
Goteborg, 스웨덴, 60302
- Regionala etikprovningsnamnden Goteborg
-
-
-
-
-
Bergamo, 이탈리아, 24128
- Ospedali Riuniti di Bergamo
-
San Martino, 이탈리아
- University of San Martino
-
-
IL
-
Florence, IL, 이탈리아, 60302
- University of Florence
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5G2M9
- Princess Margaret Hospital
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 다음 질환이 있는 환자: 특발성 골수 섬유증, 또는 만성기(골수에서 <20% 모세포 세포)의 PV 또는 ET 관련 골수 섬유증(골수의 <20% 모세포), 언제든지 릴 점수 >1, 또는 혈소판 <100K.
- 18-65세.
- ECOG 수행 상태 < 3.
- 기대 수명 >3개월.
- 적절한 심장 기능, MUGA 또는 심초음파에서 정상 LVEF ≥ 45% 및 적절한 폐 기능 DLCO ≥ 예측치의 50%.
- 혈청 크레아티닌 < 1.1 x 정상 상한(ULN) 또는 크레아티닌 청소율 >50 ml/min.
- 혈청 빌리루빈 < 2.0 mg/dl, SGPT < 2.5 x 정상 상한
- 만성 활동성 간염 또는 간경변의 증거 없음
- HIV 음성
- 환자가 임신하지 않았습니다.
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 있는 환자 또는 보호자.
- 혈액 또는 골수에 >20%의 골수모세포, 골수 생검 표본의 골수외 모세포 증식 또는 큰 모세포 병소가 있는 환자는 자격이 없습니다.
- 이식 전 비장 절제술: 다양한 정도의 비장 비대 또는 비장 절제술을 받은 MMM 환자는 등록할 수 있습니다. 이식 전에 환자를 비장 절제하는 결정은 환자를 연구에 등록하기 전에 각 센터에서 내릴 것입니다.
- 환자는 최소 4주 동안 연구용 치료를 중단하고 모든 독성에서 회복되어야 합니다.
제외 기준:
- 임신
- HIV 양성
- > 20% 말초 혈액 또는 골수의 골수모세포
- LVEF < 45%
- DLCO < 예측값의 50%
- ECOG 수행 상태 ≥ 3
- 만성 활동성 간염 또는 간경변
- 만성 신부전
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 플루다라빈, 멜팔란 +/- ATG
|
동종 줄기 세포 이식을 위한 컨디셔닝 요법: 관련 기증자 Fludarabine 일 -6 - -2(매일 30분 동안 30mg/m2 IVPB) Melphalan -3 - -2일(매일 30분 동안 70mg/m2 IVPB) 비혈연 기증자 Fludarabine 일 -6 - -2(매일 30분 동안 30mg/m2 IVPB) Melphalan -3 - -2일(매일 30분 동안 70mg/m2 IVPB) ATG(Thymoglobulin®) -3 -1일(0.5mg -3일[6시간에 걸쳐 투여]에 /kg IV, -2일 및 -1일[4시간에 걸쳐 투여]에 2mg/kg |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
일차 종료점은 무진행 생존입니다.
기간: 2 년
|
진행이 없는 2년 생존 참가자 수
|
2 년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
대응 결과
기간: 180일
|
IWG 기준에 따라 평가
|
180일
|
|
전반적인 생존
기간: 73개월
|
마지막 후속 조치에서 살아있는 환자의 수.
|
73개월
|
|
절대호중구수(ANC)
기간: 2 년
|
ANC ≥0.5 × 10^9/L인 환자
|
2 년
|
|
PLT
기간: 2 년
|
PLT ≥20 × 109/L인 환자
|
2 년
|
|
이식 관련 사망률
기간: 2 년
|
이식편대숙주병(GVHD)을 포함한 이식 관련 사망률
|
2 년
|
공동 작업자 및 조사자
스폰서
협력자
수사관
- 연구 의자: Giovanni Barosi, MD, Myeloproliferative Disorders-Research Consortium
- 연구 의자: Damiano Rondelli, MD, Myeloproliferative Disorders-Research Consortium
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GCO 07-0548-00101
- P01CA108671-01A2 (미국 NIH 보조금/계약)
- MPD-RC 101 (기타 식별자: Myeloproliferative Disorders-Research Consortium)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .