- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT00572897
Studie av Fludarabin-basert kondisjonering for allogen stamcelletransplantasjon for myelofibrose
Stamcelletransplantasjon brukes til å behandle mange typer sykdommer. Det finnes 2 typer transplantasjoner, konvensjonelle (svært intense) og redusert intensitet-ikke-myeloablative, også kalt minitransplantasjoner.
Denne studien foreslår å bruke et kondisjoneringsregime for allogen transplantasjon sammen med en transplantasjon med redusert intensitet. Conditioning regiment er navnet på kombinasjonen av cellegiftmedisiner som gis til pasienter før de får en transplantasjon av donorstamceller. Det er å håpe at kuren designet for denne studien viser seg å være mindre giftig og har en lik eller bedre krefteffekt enn kurene som vanligvis brukes. Kurset som brukes er en kombinasjon av to kjemoterapimedisiner, fludarabin og melfalan. Dette regimet har blitt studert hos mottakere av matchede søskentransplantasjoner og hos mottakere av alternative donorstamceller i andre hematologiske maligniteter. De forsøkspersonene som mottar stamceller fra en ubeslektet donor, vil også motta et tilleggsmedisin kalt ATG eller anti-tymocyttglobulin. ATG undertrykker immunsystemet, og reduserer dermed sjansene for at mottakeren avviser transplantasjonen (transplantatet).
Hensikten med denne studien er å observere om transplantasjoner med redusert intensitet kan brukes for å tillate engraftment eller "ta" av donorens benmarg. Studier utført i det siste viser at denne typen transplantasjoner er mye mindre giftig enn tradisjonelle benmargstransplantasjoner. Transplantasjoner med redusert intensitet kan tolereres bedre av pasienter som kan oppleve alvorlige bivirkninger fra standard (veldig intens) stamcelletransplantasjon.
Studien har nylig blitt endret for å følge alle forsøkspersoner for overlevelse.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien er designet som en enkeltarms fase II klinisk studie med pasienter med myelofibrose som er kvalifisert for transplantasjon fra en beslektet donor eller fra en ikke-relatert donorkilde. Pasienter vil bli oppsamlet i to separate strata definert etter donortype. Hvert av de to lagene vil bli analysert separat.
Pasienter vil bli fulgt årlig fra tidspunktet for registrering i studien for å vurdere klinisk respons og total, progresjon og hendelsesfri overlevelse, samt forekomst og grad av akutt og kronisk GVHD. Vi vil estimere kumulativ overlevelse og transplantasjonsrelatert dødelighet hos pasienter som er registrert i hvert av de to lagene.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G2M9
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Johns Hopkins
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forente stater, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Ohio State Univesity
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia, 24128
- Ospedali Riuniti di Bergamo
-
San Martino, Italia
- University of San Martino
-
-
IL
-
Florence, IL, Italia, 60302
- University of Florence
-
-
-
-
-
Goteborg, Sverige, 60302
- Regionala etikprovningsnamnden Goteborg
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med følgende sykdom: Idiopatisk myelofibrose, eller brukt PV- eller ET-relatert myelofibrose i kronisk fase (<20 % blastceller i benmargen) med Lille-score >1 til enhver tid, eller blodplater <100K.
- Alder 18-65 år.
- ECOG-ytelsesstatus < 3.
- Forventet levealder >3 måneder.
- Tilstrekkelig hjertefunksjon, normal LVEF ≥ 45 % ved MUGA eller ekkokardiogram og adekvat lungefunksjon DLCO ≥ 50 % av predikert.
- Serumkreatinin < 1,1 x øvre normalgrense (ULN) eller kreatininclearance >50 ml/min.
- Serumbilirubin < 2,0 mg/dl, SGPT <2,5 x øvre normalgrense
- Ingen tegn på kronisk aktiv hepatitt eller cirrhose
- HIV-negativ
- Pasienten er ikke gravid
- Pasient eller foresatt kan signere informert samtykke.
- Pasienter med >20 % myeloblaster i blod eller marg, ekstramedullær blastcelleproliferasjon eller store foci av blaster i benmargsbiopsiprøver er ikke kvalifisert.
- Pretransplantasjon av splenektomi: MMM-pasienter med varierende grader av splenomegali, eller splenektomi, er kvalifisert for å bli registrert. Enhver beslutning om å få en pasient splenektomiert før transplantasjon vil bli tatt i hvert senter før pasienten meldes inn i studien.
- Pasienter bør være ute av behandling med undersøkelser i minst 4 uker og ha kommet seg etter alle toksisiteter.
Ekskluderingskriterier:
- Svangerskap
- HIV-positiv
- > 20 % myeloblaster i perifert blod eller benmarg
- LVEF < 45 %
- DLCO < 50 % av predikert
- ECOG-ytelsesstatus ≥ 3
- Kronisk aktiv hepatitt eller skrumplever
- Kronisk nyresvikt
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Fludarabin, Melphalan +/- ATG
|
Behandlingsregime for allogen stamcelletransplantasjon: Relaterte donor Fludarabin dager -6 til -2 (30mg/m2 IVPB over 30 minutter daglig) Melphalan dager -3 til -2 (70mg/m2 IVPB over 30 minutter daglig) Ikke-relatert donor Fludarabin dager -6 til -2 (30mg/m2 IVPB over 30 minutter daglig) Melphalan dager -3 til -2 (70mg/m2 IVPB over 30 minutter daglig) ATG (Thymoglobulin®) dager -3 til -1 (0,5 mg /kg IV på dag -3 [gitt over 6 timer], og 2 mg/kg på dag -2 og -1 [gitt over 4 timer]) |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Det primære endepunktet er Progresjonsfri overlevelse.
Tidsramme: 2 år
|
Antall deltakere i live ved 2 år som er progresjonsfrie
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Responsresultater
Tidsramme: 180 dager
|
vurderes i henhold til IWG-kriteriene
|
180 dager
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 73 måneder
|
Antall pasienter i live ved siste oppfølging.
|
73 måneder
|
Absolutt nøytrofiltall (ANC)
Tidsramme: 2 år
|
Pasienter med ANC ≥0,5 × 10^9/L
|
2 år
|
PLT
Tidsramme: 2 år
|
Pasienter med PLT ≥20 × 109/L
|
2 år
|
Transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: 2 år
|
Transplantasjonsrelatert dødelighet inkludert graft-versus-host disease (GVHD)
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studiestol: Giovanni Barosi, MD, Myeloproliferative Disorders-Research Consortium
- Studiestol: Damiano Rondelli, MD, Myeloproliferative Disorders-Research Consortium
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Benmargssykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Myeloproliferative lidelser
- Primær myelofibrose
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Melphalan
- Fludarabin
Andre studie-ID-numre
- GCO 07-0548-00101
- P01CA108671-01A2 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- MPD-RC 101 (Annen identifikator: Myeloproliferative Disorders-Research Consortium)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Myelofibrose
-
CelgeneRekrutteringPrimær myelofibrose | Myeloproliferative lidelser | Anemi | Myelofibrose | Post-polycytemi Vera MyelofibrosisFrankrike, Belgia, Spania, Australia, Canada, Forente stater, Korea, Republikken, Romania, Japan, Israel, Italia, Østerrike, Kina, Tsjekkia, Tyskland, Hellas, Irland, Polen, Storbritannia, Hong Kong, Ungarn, Libanon, Argentina, Chile, Col... og mer
-
Incyte CorporationFullførtPrimær myelofibrose | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essensiell trombocytemi myelofibroseForente stater
-
Incyte CorporationAktiv, ikke rekrutterendePrimær myelofibrose | Myelofibrose | Post essensiell trombocytemi myelofibrose | Post Polycytemi Vera MyelofibrosisForente stater, Spania, Storbritannia, Korea, Republikken, Belgia, Frankrike, Israel, Kina, Japan, Italia, Tyskland, Taiwan, Polen, Østerrike, Finland, Ungarn, Norge, Romania, Tyrkia
-
Sierra Oncology, Inc.FullførtPrimær myelofibrose | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essensiell trombocytemi myelofibroseForente stater, Frankrike, Tyskland, Spania, Israel, Bulgaria, Romania, Japan, Taiwan, Korea, Republikken, Australia, Belgia, Canada, Nederland, Singapore, Polen, Ungarn, Danmark, Sverige, Storbritannia, Tsjekkia, Østerrike
-
Sierra Oncology LLC - a GSK companyFullførtPrimær myelofibrose | Polycytemi Vera | Essensiell trombocytemi | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essensiell trombocytemi myelofibroseForente stater, Frankrike, Canada, Tyskland, Australia
-
Sierra Oncology, Inc.FullførtPrimær myelofibrose | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essensiell trombocytemi myelofibroseForente stater, Canada, Australia
-
CTI BioPharmaAvsluttetPrimær myelofibrose | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essensiell trombocytemi myelofibroseForente stater, Australia, Belgia, Tsjekkia, Frankrike, Tyskland, Ungarn, Italia, Nederland, New Zealand, Den russiske føderasjonen, Storbritannia
-
Bristol-Myers SquibbRekrutteringPrimær myelofibrose | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essensiell trombocytemi myelofibroseKorea, Republikken
-
Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'AdultoRekrutteringPrimær myelofibrose | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essensiell trombocytemi myelofibroseItalia
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.AvsluttetPrimær myelofibrose | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essensiell trombocytemi myelofibroseForente stater, Thailand, Malaysia, Korea, Republikken, Italia, Storbritannia, Polen, Tyskland, Tyrkia
Kliniske studier på Fludarabin, Melphalan +/- ATG
-
University Hospital Carl Gustav CarusFullførtAkutt myeloid leukemiTyskland
-
Targazyme, Inc.UkjentLymfom | Leukemi | Hodgkins lymfom | Transplantasjonsinfeksjon | Myelodysplastisk syndrom (MDS) | Non-Hodgkins lymfom (NHL) | Blod- og margtransplantasjonForente stater
-
University of Illinois at ChicagoFullførtAkutt myeloid leukemi | Polycytemi Vera | Multippelt myelom | Myelofibrose | Akutt leukemi | Kronisk myelogen leukemi | Aplastisk anemi | Myeloproliferativ lidelse | Hodgkins sykdom | Ondartet lymfom | Lymfocytisk leukemiForente stater
-
Zhujiang HospitalFirst Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University; Nanfang Hospital of... og andre samarbeidspartnereUkjentLeukemi Tilbakefall | Kronisk graft-versus-vert-sykdom
-
M.D. Anderson Cancer CenterFullførtLymfom | LeukemiForente stater
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterAktiv, ikke rekrutterende
-
University of LiegeKU Leuven; Maastricht University Medical CenterFullførtHematologiske maligniteterBelgia, Nederland
-
Ruijin HospitalRekrutteringMyelodysplastiske syndromer | Myelodysplastisk syndrom med overflødige blaster-2 | Myelodysplastisk syndrom med overflødige blaster-1Kina
-
University of LiegeBelgian Hematological SocietyRekrutteringMyelodysplastiske syndromer | Multippelt myelom | Hodgkin lymfom | Non Hodgkin lymfom | Myeloproliferativ lidelse | Kronisk lymfoid leukemi | Akutt myeloid leukemi i remisjon | Myeloproliferativt syndrom | Kronisk myeloid leukemi i remisjon | Akutt lymfoid leukemi i remisjonBelgia
-
The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityRekrutteringHematopoetisk stamcelletransplantasjon | Tilbakefall/residiv | Hematopoetisk malignitetKina