Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Fludarabin-basert kondisjonering for allogen stamcelletransplantasjon for myelofibrose

7. april 2017 oppdatert av: John Mascarenhas

Stamcelletransplantasjon brukes til å behandle mange typer sykdommer. Det finnes 2 typer transplantasjoner, konvensjonelle (svært intense) og redusert intensitet-ikke-myeloablative, også kalt minitransplantasjoner.

Denne studien foreslår å bruke et kondisjoneringsregime for allogen transplantasjon sammen med en transplantasjon med redusert intensitet. Conditioning regiment er navnet på kombinasjonen av cellegiftmedisiner som gis til pasienter før de får en transplantasjon av donorstamceller. Det er å håpe at kuren designet for denne studien viser seg å være mindre giftig og har en lik eller bedre krefteffekt enn kurene som vanligvis brukes. Kurset som brukes er en kombinasjon av to kjemoterapimedisiner, fludarabin og melfalan. Dette regimet har blitt studert hos mottakere av matchede søskentransplantasjoner og hos mottakere av alternative donorstamceller i andre hematologiske maligniteter. De forsøkspersonene som mottar stamceller fra en ubeslektet donor, vil også motta et tilleggsmedisin kalt ATG eller anti-tymocyttglobulin. ATG undertrykker immunsystemet, og reduserer dermed sjansene for at mottakeren avviser transplantasjonen (transplantatet).

Hensikten med denne studien er å observere om transplantasjoner med redusert intensitet kan brukes for å tillate engraftment eller "ta" av donorens benmarg. Studier utført i det siste viser at denne typen transplantasjoner er mye mindre giftig enn tradisjonelle benmargstransplantasjoner. Transplantasjoner med redusert intensitet kan tolereres bedre av pasienter som kan oppleve alvorlige bivirkninger fra standard (veldig intens) stamcelletransplantasjon.

Studien har nylig blitt endret for å følge alle forsøkspersoner for overlevelse.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Denne studien er designet som en enkeltarms fase II klinisk studie med pasienter med myelofibrose som er kvalifisert for transplantasjon fra en beslektet donor eller fra en ikke-relatert donorkilde. Pasienter vil bli oppsamlet i to separate strata definert etter donortype. Hvert av de to lagene vil bli analysert separat.

Pasienter vil bli fulgt årlig fra tidspunktet for registrering i studien for å vurdere klinisk respons og total, progresjon og hendelsesfri overlevelse, samt forekomst og grad av akutt og kronisk GVHD. Vi vil estimere kumulativ overlevelse og transplantasjonsrelatert dødelighet hos pasienter som er registrert i hvert av de to lagene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2M9
        • Princess Margaret Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Ohio State Univesity
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
      • Bergamo, Italia, 24128
        • Ospedali Riuniti di Bergamo
      • San Martino, Italia
        • University of San Martino
    • IL
      • Florence, IL, Italia, 60302
        • University of Florence
      • Goteborg, Sverige, 60302
        • Regionala etikprovningsnamnden Goteborg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med følgende sykdom: Idiopatisk myelofibrose, eller brukt PV- eller ET-relatert myelofibrose i kronisk fase (<20 % blastceller i benmargen) med Lille-score >1 til enhver tid, eller blodplater <100K.
  • Alder 18-65 år.
  • ECOG-ytelsesstatus < 3.
  • Forventet levealder >3 måneder.
  • Tilstrekkelig hjertefunksjon, normal LVEF ≥ 45 % ved MUGA eller ekkokardiogram og adekvat lungefunksjon DLCO ≥ 50 % av predikert.
  • Serumkreatinin < 1,1 x øvre normalgrense (ULN) eller kreatininclearance >50 ml/min.
  • Serumbilirubin < 2,0 mg/dl, SGPT <2,5 x øvre normalgrense
  • Ingen tegn på kronisk aktiv hepatitt eller cirrhose
  • HIV-negativ
  • Pasienten er ikke gravid
  • Pasient eller foresatt kan signere informert samtykke.
  • Pasienter med >20 % myeloblaster i blod eller marg, ekstramedullær blastcelleproliferasjon eller store foci av blaster i benmargsbiopsiprøver er ikke kvalifisert.
  • Pretransplantasjon av splenektomi: MMM-pasienter med varierende grader av splenomegali, eller splenektomi, er kvalifisert for å bli registrert. Enhver beslutning om å få en pasient splenektomiert før transplantasjon vil bli tatt i hvert senter før pasienten meldes inn i studien.
  • Pasienter bør være ute av behandling med undersøkelser i minst 4 uker og ha kommet seg etter alle toksisiteter.

Ekskluderingskriterier:

  • Svangerskap
  • HIV-positiv
  • > 20 % myeloblaster i perifert blod eller benmarg
  • LVEF < 45 %
  • DLCO < 50 % av predikert
  • ECOG-ytelsesstatus ≥ 3
  • Kronisk aktiv hepatitt eller skrumplever
  • Kronisk nyresvikt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fludarabin, Melphalan +/- ATG

Behandlingsregime for allogen stamcelletransplantasjon:

Relaterte donor Fludarabin dager -6 til -2 (30mg/m2 IVPB over 30 minutter daglig) Melphalan dager -3 til -2 (70mg/m2 IVPB over 30 minutter daglig)

Ikke-relatert donor Fludarabin dager -6 til -2 (30mg/m2 IVPB over 30 minutter daglig) Melphalan dager -3 til -2 (70mg/m2 IVPB over 30 minutter daglig) ATG (Thymoglobulin®) dager -3 til -1 (0,5 mg /kg IV på dag -3 [gitt over 6 timer], og 2 mg/kg på dag -2 og -1 [gitt over 4 timer])

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Det primære endepunktet er Progresjonsfri overlevelse.
Tidsramme: 2 år
Antall deltakere i live ved 2 år som er progresjonsfrie
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Responsresultater
Tidsramme: 180 dager
vurderes i henhold til IWG-kriteriene
180 dager
Samlet overlevelse
Tidsramme: 73 måneder
Antall pasienter i live ved siste oppfølging.
73 måneder
Absolutt nøytrofiltall (ANC)
Tidsramme: 2 år
Pasienter med ANC ≥0,5 × 10^9/L
2 år
PLT
Tidsramme: 2 år
Pasienter med PLT ≥20 × 109/L
2 år
Transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: 2 år
Transplantasjonsrelatert dødelighet inkludert graft-versus-host disease (GVHD)
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Studiestol: Giovanni Barosi, MD, Myeloproliferative Disorders-Research Consortium
  • Studiestol: Damiano Rondelli, MD, Myeloproliferative Disorders-Research Consortium

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2011

Studiet fullført (Faktiske)

15. juni 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. desember 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. desember 2007

Først lagt ut (Anslag)

13. desember 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mai 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. april 2017

Sist bekreftet

1. april 2017

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelofibrose

Kliniske studier på Fludarabin, Melphalan +/- ATG

3
Abonnere