Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie kondicionování na bázi fludarabinu pro alogenní transplantaci kmenových buněk pro myelofibrózu

7. dubna 2017 aktualizováno: John Mascarenhas

Transplantace kmenových buněk se používá k léčbě různých typů onemocnění. Existují 2 typy transplantací, konvenční (velmi intenzivní) a se sníženou intenzitou-nemyeloablativní, nazývané také minitransplantace.

Tato studie navrhuje použití přípravného režimu pro alogenní transplantaci spolu s transplantací se sníženou intenzitou. Kondicionační režim je název pro kombinaci chemoterapeutických léků, která se podává pacientům před transplantací dárcovských kmenových buněk. Doufáme, že režim navržený pro tuto studii se ukáže jako méně toxický a má stejný nebo lepší protirakovinný účinek než režimy, které se běžně používají. Používaný režim je kombinací dvou chemoterapeutických léků, fludarabinu a melfalanu. Tento režim byl studován u příjemců odpovídajících sourozeneckých transplantací au příjemců alternativních dárcovských kmenových buněk u jiných hematologických malignit. Ti jedinci, kteří obdrží kmenové buňky od nepříbuzného dárce, dostanou také další lék nazývaný ATG nebo anti thymocytární globulin. ATG potlačuje imunitní systém, čímž se snižuje šance, že příjemce odmítne transplantát (štěp).

Účelem této studie je pozorovat, zda lze použít transplantace se sníženou intenzitou k umožnění přihojení nebo "odběru" kostní dřeně dárce. Studie provedené v minulosti ukazují, že tento typ transplantace je mnohem méně toxický než tradiční transplantace kostní dřeně. Transplantace se sníženou intenzitou mohou být lépe tolerovány pacienty, kteří mohou pociťovat závažné vedlejší účinky standardní (velmi intenzivní) transplantace kmenových buněk.

Studie byla nedávno upravena tak, aby sledovala všechny subjekty pro přežití.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je navržena jako jednoramenná klinická studie fáze II u pacientů s myelofibrózou, kteří jsou způsobilí k transplantaci od příbuzného dárce nebo od nepříbuzného dárce. Pacienti budou rozděleni do dvou samostatných vrstev definovaných podle typu dárce. Každá z těchto dvou vrstev bude analyzována samostatně.

Pacienti budou každoročně sledováni od okamžiku zařazení do studie, aby se zhodnotila klinická odpověď a celková, progrese a přežití bez příhody, stejně jako výskyt a stupeň akutní a chronické GVHD. Budeme odhadovat kumulativní přežití a úmrtnost související s transplantací u pacientů zařazených do každé ze dvou vrstev.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

66

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 24128
        • Ospedali Riuniti di Bergamo
      • San Martino, Itálie
        • University of San Martino
    • IL
      • Florence, IL, Itálie, 60302
        • University of Florence
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
        • Princess Margaret Hospital
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State Univesity
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
  • Švédsko
      • Goteborg, Švédsko, 60302
        • Regionala etikprovningsnamnden Goteborg

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s následujícím onemocněním: Idiopatická myelofibróza nebo vyčerpaná myelofibróza související s PV nebo ET v chronické fázi (<20 % blastových buněk v kostní dřeni) s Lille skóre >1 kdykoli, nebo trombocyty <100K.
  • Věk 18-65 let.
  • Stav výkonu ECOG < 3.
  • Předpokládaná délka života > 3 měsíce.
  • Adekvátní srdeční funkce, normální LVEF ≥ 45 % podle MUGA nebo echokardiogramu a adekvátní plicní funkce DLCO ≥ 50 % předpokládané hodnoty.
  • Sérový kreatinin < 1,1 x horní hranice normy (ULN) nebo clearance kreatininu > 50 ml/min.
  • Sérový bilirubin < 2,0 mg/dl, SGPT <2,5 x horní hranice normy
  • Žádné známky chronické aktivní hepatitidy nebo cirhózy
  • HIV negativní
  • Pacientka není těhotná
  • Pacient nebo opatrovník schopný podepsat informovaný souhlas.
  • Pacienti s > 20 % myeloblastů v krvi nebo dřeni, extramedulární proliferací blastických buněk nebo velkými ložisky blastů ve vzorcích biopsie kostní dřeně nejsou způsobilí.
  • Předtransplantační splenektomie: K zařazení jsou způsobilí pacienti s MMM s různým stupněm splenomegalie nebo splenektomovaní. Jakékoli rozhodnutí o provedení splenektomie pacienta před transplantací bude učiněno v každém centru před zařazením pacienta do studie.
  • Pacienti by měli být mimo léčbu s testem po dobu alespoň 4 týdnů a měli by se zotavit ze všech toxicit.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství
  • HIV pozitivní
  • > 20 % myeloblastů v periferní krvi nebo kostní dřeni
  • LVEF < 45 %
  • DLCO < 50 % předpokládané hodnoty
  • Stav výkonu ECOG ≥ 3
  • Chronická aktivní hepatitida nebo cirhóza
  • Chronická renální insuficience

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fludarabin, Melfalan +/- ATG
Lék: Fludarabin, Melfalan +/- ATG

Kondicionační režim pro alogenní transplantaci kmenových buněk:

Související dárce fludarabin dny -6 až -2 (30 mg/m2 IVPB po dobu 30 minut denně) Melfalan dny -3 až -2 (70 mg/m2 IVPB po dobu 30 minut denně)

Nepříbuzný dárce fludarabin dny -6 až -2 (30 mg/m2 IVPB po dobu 30 minut denně) Melfalan dny -3 až -2 (70 mg/m2 IVPB po dobu 30 minut denně) ATG (Thymoglobulin®) dny -3 až -1 (0,5 mg /kg IV v den -3 [podáno během 6 hodin] a 2 mg/kg ve dnech -2 a -1 [podáno během 4 hodin])

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primárním koncovým bodem je přežití bez progrese.
Časové okno: 2 roky
Počet účastníků žijících ve věku 2 let, kteří jsou bez progrese
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výsledky odezvy
Časové okno: 180 dní
hodnoceno podle kritérií IWG
180 dní
Celkové přežití
Časové okno: 73 měsíců
Počet přeživších pacientů při poslední kontrole.
73 měsíců
Absolutní počet neutrofilů (ANC)
Časové okno: 2 roky
Pacienti s ANC ≥0,5 × 10^9/l
2 roky
PLT
Časové okno: 2 roky
Pacienti s PLT ≥20 × 109/l
2 roky
Úmrtnost související s transplantací
Časové okno: 2 roky
Úmrtnost související s transplantací včetně reakce štěpu proti hostiteli (GVHD)
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

John Mascarenhas

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)
National Institutes of Health (NIH)
Myeloproliferative Disorders-Research Consortium

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Giovanni Barosi, MD, Myeloproliferative Disorders-Research Consortium
  • Studijní židle: Damiano Rondelli, MD, Myeloproliferative Disorders-Research Consortium

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2011

Dokončení studie (Aktuální)

15. června 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. prosince 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. prosince 2007

První zveřejněno (Odhad)

13. prosince 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. května 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. dubna 2017

Naposledy ověřeno

1. dubna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GCO 07-0548-00101
  • P01CA108671-01A2 (Grant/smlouva NIH USA)
  • MPD-RC 101 (Jiný identifikátor: Myeloproliferative Disorders-Research Consortium)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelofibróza

  • Suzhou Zelgen Biopharmaceuticals Co.,Ltd
    Dokončeno
    Jaktinib hydrochlorid pro léčbu intolerance ruxolitinibu myelofibrózy
    Primární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (Post-PV MF) | Post-esenciální trombocytémie Myelofibróza (Post-ET MF)
    Čína
  • Imago BioSciences, Inc., a subsidiary of Merck...
    Dokončeno
    IMG-7289 u pacientů s myelofibrózou
    Myelofibróza | Primární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (PPV-MF) | Postesenciální trombocytémie myelofibróza (PET-MF)
    Německo, Spojené státy, Austrálie, Itálie, Spojené království
  • GlaxoSmithKline
    Aktivní, ne nábor
    Rozšířený přístup k momelotinibu u dospělých s myelofibrózou
    Novotvary | Primární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (Post-PV MF) | Post-esenciální trombocytémie myelofibróza (Post-ET MF)
    Spojené státy, Maďarsko, Izrael, Španělsko, Tchaj-wan, Francie, Austrálie, Německo, Belgie, Kanada, Singapur, Korejská republika, Spojené království, Dánsko, Rakousko, Rumunsko, Itálie, Bulharsko, Polsko, Holandsko

Klinické studie na Fludarabin, Melfalan +/- ATG

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit