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Studio del condizionamento a base di fludarabina per il trapianto di cellule staminali allogeniche per la mielofibrosi

7 aprile 2017 aggiornato da: John Mascarenhas

Il trapianto di cellule staminali viene utilizzato per trattare molti tipi di malattie. Esistono 2 tipi di trapianti, convenzionali (molto intensi) ea intensità ridotta-non mieloablativi, detti anche mini-trapianti.

Questo studio propone di utilizzare un regime di condizionamento per il trapianto allogenico insieme a un trapianto a intensità ridotta. Reggimento di condizionamento è il nome della combinazione di farmaci chemioterapici che viene somministrata ai pazienti prima di ricevere un trapianto di cellule staminali del donatore. Si spera che il regime progettato per questo studio si dimostri meno tossico e abbia un effetto antitumorale uguale o migliore rispetto ai regimi normalmente utilizzati. Il regime utilizzato è una combinazione di due farmaci chemioterapici, fludarabina e melfalan. Questo regime è stato studiato nei riceventi di trapianti di fratelli compatibili e nei riceventi di cellule staminali da donatore alternativo in altre neoplasie ematologiche. Quei soggetti che ricevono cellule staminali da un donatore non imparentato riceveranno anche un farmaco aggiuntivo chiamato ATG o globulina antitimocitica. L'ATG sopprime il sistema immunitario, riducendo così le possibilità per il ricevente di rifiutare il trapianto (innesto).

Lo scopo di questo studio è osservare se i trapianti a intensità ridotta possono essere utilizzati per consentire l'attecchimento o il "prelievo" del midollo osseo del donatore. Studi condotti in passato dimostrano che questo tipo di trapianto è molto meno tossico rispetto ai tradizionali trapianti di midollo osseo. I trapianti a intensità ridotta possono essere meglio tollerati dai pazienti che possono sperimentare gravi effetti collaterali dal trapianto di cellule staminali standard (molto intenso).

Lo studio è stato recentemente modificato per seguire tutti i soggetti per la sopravvivenza.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è concepito come uno studio clinico di fase II a braccio singolo in pazienti con mielofibrosi idonei al trapianto da un donatore correlato o da una fonte di donatore non correlato. I pazienti verranno accumulati in due strati separati definiti dal tipo di donatore. Ciascuno dei due strati sarà analizzato separatamente.

I pazienti saranno seguiti ogni anno dal momento dell'arruolamento nello studio per valutare la risposta clinica e la sopravvivenza globale, la progressione e la sopravvivenza libera da eventi, nonché l'incidenza e il grado di GVHD acuta e cronica. Stimeremo la sopravvivenza cumulativa e la mortalità correlata al trapianto nei pazienti arruolati in ciascuno dei due strati.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

66

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2M9
        • Princess Margaret Hospital
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24128
        • Ospedali Riuniti di Bergamo
      • San Martino, Italia
        • University of San Martino
    • IL
      • Florence, IL, Italia, 60302
        • University of Florence
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State Univesity
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
  • Svezia
      • Goteborg, Svezia, 60302
        • Regionala etikprovningsnamnden Goteborg

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con la seguente malattia: mielofibrosi idiopatica, o mielofibrosi correlata a PV o ET in fase cronica (<20% di cellule blastiche nel midollo osseo) con punteggio di Lille> 1 in qualsiasi momento o piastrine <100K.
  • Età 18-65 anni.
  • Stato delle prestazioni ECOG < 3.
  • Aspettativa di vita > 3 mesi.
  • Funzionalità cardiaca adeguata, LVEF normale ≥ 45% da MUGA o ecocardiogramma e funzionalità polmonare adeguata DLCO ≥ 50% del previsto.
  • Creatinina sierica < 1,1 x il limite superiore della norma (ULN) o clearance della creatinina > 50 ml/min.
  • Bilirubina sierica < 2,0 mg/dl, SGPT <2,5 x limite superiore della norma
  • Nessuna evidenza di epatite cronica attiva o cirrosi
  • HIV negativo
  • La paziente non è incinta
  • Paziente o tutore in grado di firmare il consenso informato.
  • I pazienti con >20% di mieloblasti nel sangue o nel midollo, proliferazione di blasti extramidollari o grandi focolai di blasti nei campioni bioptici del midollo osseo non sono idonei.
  • Splenectomia pre-trapianto: i pazienti MMM con gradi variabili di splenomegalia o splenectomizzati possono essere arruolati. Qualsiasi decisione di far splenectomizzare un paziente prima del trapianto sarà presa in ciascun centro prima dell'arruolamento del paziente nello studio.
  • I pazienti devono interrompere il trattamento con sperimentazione per almeno 4 settimane e essersi ripresi da tutte le tossicità.

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza
  • HIV positivo
  • > 20% di mieloblasti nel sangue periferico o nel midollo osseo
  • LVEF < 45%
  • DLCO < 50% del previsto
  • Performance status ECOG ≥ 3
  • Epatite cronica attiva o cirrosi
  • Insufficienza renale cronica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fludarabina, Melfalan +/- ATG
Droga: Fludarabina, Melfalan +/- ATG

Regime di condizionamento per il trapianto di cellule staminali allogeniche:

Donatore correlato Fludarabina giorni da -6 a -2 (30 mg/m2 IVPB in 30 minuti al giorno) Melfalan giorni da -3 a -2 (70 mg/m2 IVPB in 30 minuti al giorno)

Donatore non correlato Fludarabina giorni da -6 a -2 (30 mg/m2 IVPB in 30 minuti al giorno) Melfalan giorni da -3 a -2 (70 mg/m2 IVPB in 30 minuti al giorno) ATG (Thymoglobulin®) giorni da -3 a -1 (0,5 mg /kg EV il giorno -3 [somministrato nell'arco di 6 ore] e 2 mg/kg nei giorni -2 e -1 [somministrato nell'arco di 4 ore])

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'endpoint primario è la sopravvivenza senza progressione.
Lasso di tempo: 2 anni
Numero di partecipanti vivi a 2 anni senza progressione
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultati della risposta
Lasso di tempo: 180 giorni
valutato secondo i Criteri IWG
180 giorni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 73 mesi
Il numero di pazienti vivi all'ultimo follow-up.
73 mesi
Conta assoluta dei neutrofili (ANC)
Lasso di tempo: 2 anni
Pazienti con ANC ≥0,5 × 10^9/L
2 anni
PLT
Lasso di tempo: 2 anni
Pazienti con PLT ≥20 × 109/L
2 anni
Mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: 2 anni
Mortalità correlata al trapianto inclusa la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

John Mascarenhas

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)
National Institutes of Health (NIH)
Myeloproliferative Disorders-Research Consortium

Investigatori

  • Cattedra di studio: Giovanni Barosi, MD, Myeloproliferative Disorders-Research Consortium
  • Cattedra di studio: Damiano Rondelli, MD, Myeloproliferative Disorders-Research Consortium

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

15 giugno 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 dicembre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 dicembre 2007

Primo Inserito (Stima)

13 dicembre 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 maggio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 aprile 2017

Ultimo verificato

1 aprile 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GCO 07-0548-00101
  • P01CA108671-01A2 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • MPD-RC 101 (Altro identificatore: Myeloproliferative Disorders-Research Consortium)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fludarabina, Melfalan +/- ATG

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