Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av fludarabinbaserad konditionering för allogen stamcellstransplantation för myelofibros

7 april 2017 uppdaterad av: John Mascarenhas

Stamcellstransplantation används för att behandla många typer av sjukdomar. Det finns 2 typer av transplantationer, konventionella (mycket intensiva) och reducerad intensitet-icke-myeloablativa, även kallade minitransplantationer.

Denna studie föreslår att använda en konditioneringskur för allogen transplantation tillsammans med en transplantation med reducerad intensitet. Konditioneringsregemente är namnet på kombinationen av kemoterapiläkemedel som ges till patienter innan de får en transplantation av donatorstamceller. Förhoppningen är att regimen som utformats för denna studie visar sig vara mindre giftig och har en lika eller bättre anticancereffekt än de regimer som normalt används. Regimen som används är en kombination av två kemoterapiläkemedel, fludarabin och melfalan. Denna regim har studerats hos mottagare av matchade syskontransplantationer och hos mottagare av alternativa donatorstamceller vid andra hematologiska maligniteter. De försökspersoner, som får stamceller från en icke-närstående donator, kommer också att få ett ytterligare läkemedel som kallas ATG eller antitymocytglobulin. ATG hämmar immunförsvaret, vilket minskar risken för att mottagaren avvisar transplantatet (transplantatet).

Syftet med denna studie är att observera om transplantationer med reducerad intensitet kan användas för att tillåta transplantation eller "ta" av donatorns benmärg. Studier utförda i det förflutna visar att denna typ av transplantation är mycket mindre giftig än traditionella benmärgstransplantationer. Transplantationer med reducerad intensitet kan tolereras bättre av patienter som kan uppleva allvarliga biverkningar från standard (mycket intensiv) stamcellstransplantation.

Studien har nyligen ändrats för att följa alla försökspersoner för överlevnad.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Denna studie är utformad som en enarmad klinisk fas II-studie på patienter med myelofibros som är berättigade till transplantation från en närstående donator eller från en icke-närstående donatorkälla. Patienterna kommer att samlas i två separata strata definierade av donatortyp. Vart och ett av de två skikten kommer att analyseras separat.

Patienterna kommer att följas årligen från tidpunkten för inskrivningen i studien för att bedöma klinisk respons och övergripande, progressions- och händelsefri överlevnad, såväl som incidens och grad av akut och kronisk GVHD. Vi kommer att uppskatta kumulativ överlevnad och transplantationsrelaterad dödlighet hos patienter inskrivna i vart och ett av de två strata.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

66

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Weill Cornell Medical College
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Ohio State Univesity
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah
      • Bergamo, Italien, 24128
        • Ospedali Riuniti di Bergamo
      • San Martino, Italien
        • University of San Martino
    • IL
      • Florence, IL, Italien, 60302
        • University of Florence
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
        • Princess Margaret Hospital
      • Goteborg, Sverige, 60302
        • Regionala etikprovningsnamnden Goteborg

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med följande sjukdom: Idiopatisk myelofibros, eller förbrukad PV- eller ET-relaterad myelofibros i kronisk fas (<20 % blastceller i benmärgen) med Lille-poäng >1 när som helst, eller trombocyter <100K.
  • Ålder 18-65 år.
  • ECOG-prestandastatus < 3.
  • Förväntad livslängd >3 månader.
  • Adekvat hjärtfunktion, normal LVEF ≥ 45 % av MUGA eller ekokardiogram och adekvat lungfunktion DLCO ≥ 50 % av förutspått.
  • Serumkreatinin < 1,1 x den övre normalgränsen (ULN) eller kreatininclearance >50 ml/min.
  • Serumbilirubin < 2,0 mg/dl, SGPT <2,5 x övre normalgränsen
  • Inga tecken på kronisk aktiv hepatit eller cirros
  • HIV-negativ
  • Patienten är inte gravid
  • Patient eller vårdnadshavare kan underteckna informerat samtycke.
  • Patienter med >20 % myeloblaster i blodet eller märgen, extramedullär blastcellsproliferation eller stora foci av blaster i benmärgsbiopsiprover är inte kvalificerade.
  • Splenektomi före transplantation: MMM-patienter med varierande grader av splenomegali, eller splenektomerade, är berättigade att bli inskrivna. Varje beslut om att låta en patient splenektomeras före transplantation kommer att fattas i varje center innan patienten registreras i studien.
  • Patienter bör vara avstängda med undersökning i minst 4 veckor och har återhämtat sig från alla toxiciteter.

Exklusions kriterier:

  • Graviditet
  • Hivpositiv
  • > 20 % myeloblaster i det perifera blodet eller benmärgen
  • LVEF < 45 %
  • DLCO < 50 % av förutspått
  • ECOG-prestandastatus ≥ 3
  • Kronisk aktiv hepatit eller cirros
  • Kronisk njurinsufficiens

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fludarabin, Melphalan +/- ATG

Konditioneringskur för allogen stamcellstransplantation:

Relaterad donator Fludarabin dagar -6 till -2 (30mg/m2 IVPB under 30 minuter dagligen) Melphalan dagar -3 till -2 (70mg/m2 IVPB under 30 minuter dagligen)

Orelaterade donator Fludarabin dagar -6 till -2 (30mg/m2 IVPB under 30 minuter dagligen) Melphalan dagar -3 till -2 (70mg/m2 IVPB över 30 minuter dagligen) ATG (Thymoglobulin®) dagar -3 till -1 (0,5 mg /kg IV på dag -3 [givet över 6 timmar] och 2 mg/kg på dag -2 och -1 [givet över 4 timmar])

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Den primära slutpunkten är progressionsfri överlevnad.
Tidsram: 2 år
Antal deltagare i livet vid 2 år som är progressionsfria
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svarsresultat
Tidsram: 180 dagar
bedöms enligt IWG-kriterierna
180 dagar
Total överlevnad
Tidsram: 73 månader
Antalet patienter som levde vid sista uppföljningen.
73 månader
Absolut neutrofilantal (ANC)
Tidsram: 2 år
Patienter med ANC ≥0,5 × 10^9/L
2 år
PLT
Tidsram: 2 år
Patienter med PLT ≥20 × 109/L
2 år
Transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: 2 år
Transplantationsrelaterad dödlighet inklusive graft-versus-host disease (GVHD)
2 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Studiestol: Giovanni Barosi, MD, Myeloproliferative Disorders-Research Consortium
  • Studiestol: Damiano Rondelli, MD, Myeloproliferative Disorders-Research Consortium

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2007

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2011

Avslutad studie (Faktisk)

15 juni 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 december 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 december 2007

Första postat (Uppskatta)

13 december 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 maj 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 april 2017

Senast verifierad

1 april 2017

Mer information

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myelofibros

Kliniska prövningar på Fludarabin, Melphalan +/- ATG

3
Prenumerera