- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT00572897
Studie av fludarabinbaserad konditionering för allogen stamcellstransplantation för myelofibros
Stamcellstransplantation används för att behandla många typer av sjukdomar. Det finns 2 typer av transplantationer, konventionella (mycket intensiva) och reducerad intensitet-icke-myeloablativa, även kallade minitransplantationer.
Denna studie föreslår att använda en konditioneringskur för allogen transplantation tillsammans med en transplantation med reducerad intensitet. Konditioneringsregemente är namnet på kombinationen av kemoterapiläkemedel som ges till patienter innan de får en transplantation av donatorstamceller. Förhoppningen är att regimen som utformats för denna studie visar sig vara mindre giftig och har en lika eller bättre anticancereffekt än de regimer som normalt används. Regimen som används är en kombination av två kemoterapiläkemedel, fludarabin och melfalan. Denna regim har studerats hos mottagare av matchade syskontransplantationer och hos mottagare av alternativa donatorstamceller vid andra hematologiska maligniteter. De försökspersoner, som får stamceller från en icke-närstående donator, kommer också att få ett ytterligare läkemedel som kallas ATG eller antitymocytglobulin. ATG hämmar immunförsvaret, vilket minskar risken för att mottagaren avvisar transplantatet (transplantatet).
Syftet med denna studie är att observera om transplantationer med reducerad intensitet kan användas för att tillåta transplantation eller "ta" av donatorns benmärg. Studier utförda i det förflutna visar att denna typ av transplantation är mycket mindre giftig än traditionella benmärgstransplantationer. Transplantationer med reducerad intensitet kan tolereras bättre av patienter som kan uppleva allvarliga biverkningar från standard (mycket intensiv) stamcellstransplantation.
Studien har nyligen ändrats för att följa alla försökspersoner för överlevnad.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie är utformad som en enarmad klinisk fas II-studie på patienter med myelofibros som är berättigade till transplantation från en närstående donator eller från en icke-närstående donatorkälla. Patienterna kommer att samlas i två separata strata definierade av donatortyp. Vart och ett av de två skikten kommer att analyseras separat.
Patienterna kommer att följas årligen från tidpunkten för inskrivningen i studien för att bedöma klinisk respons och övergripande, progressions- och händelsefri överlevnad, såväl som incidens och grad av akut och kronisk GVHD. Vi kommer att uppskatta kumulativ överlevnad och transplantationsrelaterad dödlighet hos patienter inskrivna i vart och ett av de två strata.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- University of Illinois at Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
- Johns Hopkins
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Ohio State Univesity
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah
-
-
-
-
-
Bergamo, Italien, 24128
- Ospedali Riuniti di Bergamo
-
San Martino, Italien
- University of San Martino
-
-
IL
-
Florence, IL, Italien, 60302
- University of Florence
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
-
Goteborg, Sverige, 60302
- Regionala etikprovningsnamnden Goteborg
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med följande sjukdom: Idiopatisk myelofibros, eller förbrukad PV- eller ET-relaterad myelofibros i kronisk fas (<20 % blastceller i benmärgen) med Lille-poäng >1 när som helst, eller trombocyter <100K.
- Ålder 18-65 år.
- ECOG-prestandastatus < 3.
- Förväntad livslängd >3 månader.
- Adekvat hjärtfunktion, normal LVEF ≥ 45 % av MUGA eller ekokardiogram och adekvat lungfunktion DLCO ≥ 50 % av förutspått.
- Serumkreatinin < 1,1 x den övre normalgränsen (ULN) eller kreatininclearance >50 ml/min.
- Serumbilirubin < 2,0 mg/dl, SGPT <2,5 x övre normalgränsen
- Inga tecken på kronisk aktiv hepatit eller cirros
- HIV-negativ
- Patienten är inte gravid
- Patient eller vårdnadshavare kan underteckna informerat samtycke.
- Patienter med >20 % myeloblaster i blodet eller märgen, extramedullär blastcellsproliferation eller stora foci av blaster i benmärgsbiopsiprover är inte kvalificerade.
- Splenektomi före transplantation: MMM-patienter med varierande grader av splenomegali, eller splenektomerade, är berättigade att bli inskrivna. Varje beslut om att låta en patient splenektomeras före transplantation kommer att fattas i varje center innan patienten registreras i studien.
- Patienter bör vara avstängda med undersökning i minst 4 veckor och har återhämtat sig från alla toxiciteter.
Exklusions kriterier:
- Graviditet
- Hivpositiv
- > 20 % myeloblaster i det perifera blodet eller benmärgen
- LVEF < 45 %
- DLCO < 50 % av förutspått
- ECOG-prestandastatus ≥ 3
- Kronisk aktiv hepatit eller cirros
- Kronisk njurinsufficiens
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Fludarabin, Melphalan +/- ATG
|
Konditioneringskur för allogen stamcellstransplantation: Relaterad donator Fludarabin dagar -6 till -2 (30mg/m2 IVPB under 30 minuter dagligen) Melphalan dagar -3 till -2 (70mg/m2 IVPB under 30 minuter dagligen) Orelaterade donator Fludarabin dagar -6 till -2 (30mg/m2 IVPB under 30 minuter dagligen) Melphalan dagar -3 till -2 (70mg/m2 IVPB över 30 minuter dagligen) ATG (Thymoglobulin®) dagar -3 till -1 (0,5 mg /kg IV på dag -3 [givet över 6 timmar] och 2 mg/kg på dag -2 och -1 [givet över 4 timmar]) |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Den primära slutpunkten är progressionsfri överlevnad.
Tidsram: 2 år
|
Antal deltagare i livet vid 2 år som är progressionsfria
|
2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Svarsresultat
Tidsram: 180 dagar
|
bedöms enligt IWG-kriterierna
|
180 dagar
|
Total överlevnad
Tidsram: 73 månader
|
Antalet patienter som levde vid sista uppföljningen.
|
73 månader
|
Absolut neutrofilantal (ANC)
Tidsram: 2 år
|
Patienter med ANC ≥0,5 × 10^9/L
|
2 år
|
PLT
Tidsram: 2 år
|
Patienter med PLT ≥20 × 109/L
|
2 år
|
Transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: 2 år
|
Transplantationsrelaterad dödlighet inklusive graft-versus-host disease (GVHD)
|
2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studiestol: Giovanni Barosi, MD, Myeloproliferative Disorders-Research Consortium
- Studiestol: Damiano Rondelli, MD, Myeloproliferative Disorders-Research Consortium
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Benmärgssjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Myeloproliferativa störningar
- Primär myelofibros
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Antineoplastiska medel
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Antineoplastiska medel, Alkylering
- Alkyleringsmedel
- Myeloablativa agonister
- Melphalan
- Fludarabin
Andra studie-ID-nummer
- GCO 07-0548-00101
- P01CA108671-01A2 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- MPD-RC 101 (Annan identifierare: Myeloproliferative Disorders-Research Consortium)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Myelofibros
-
Incyte CorporationAktiv, inte rekryterandePrimär myelofibros | Myelofibros | Post Essential Thrombocythemia Myelofibrosis | Post Polycytemi Vera MyelofibrosisFörenta staterna, Spanien, Storbritannien, Korea, Republiken av, Belgien, Frankrike, Israel, Kina, Japan, Italien, Tyskland, Taiwan, Polen, Österrike, Finland, Ungern, Norge, Rumänien, Kalkon
-
Incyte CorporationAktiv, inte rekryterandePrimär myelofibros | Myelofibros | Post Essential Thrombocythemia Myelofibrosis | Post Polycytemi Vera MyelofibrosisFörenta staterna, Spanien, Storbritannien, Korea, Republiken av, Kina, Japan, Frankrike, Kalkon, Tyskland, Israel, Polen, Belgien, Italien, Österrike, Danmark, Finland, Norge
-
John MascarenhasNational Cancer Institute (NCI); Novartis; Incyte Corporation; Myeloproliferative...AvslutadPrimär myelofibros | Post Essential Thrombocythemia Myelofibrosis | Post Polycytemi Vera MyelofibrosisFörenta staterna, Kanada, Storbritannien
-
CelgeneRekryteringPrimär myelofibros | Myeloproliferativa störningar | Anemi | Myelofibros | Post-polycytemi Vera MyelofibrosisFrankrike, Belgien, Spanien, Australien, Kanada, Förenta staterna, Korea, Republiken av, Rumänien, Japan, Israel, Italien, Österrike, Kina, Tjeckien, Tyskland, Grekland, Irland, Polen, Storbritannien, Hong Kong, Ungern, Libanon, Colo... och mer
-
Incyte CorporationAvslutadPrimär myelofibros | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essentiell trombocytemi myelofibrosFörenta staterna
-
Sierra Oncology LLC - a GSK companyAvslutadPrimär myelofibros | Polycytemi Vera | Essentiell trombocytemi | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essentiell trombocytemi myelofibrosFörenta staterna, Frankrike, Kanada, Tyskland, Australien
-
Sierra Oncology, Inc.AvslutadPrimär myelofibros | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essentiell trombocytemi myelofibrosFörenta staterna, Kanada, Australien
-
Sierra Oncology, Inc.AvslutadPrimär myelofibros | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essentiell trombocytemi myelofibrosFörenta staterna, Frankrike, Tyskland, Spanien, Israel, Bulgarien, Rumänien, Japan, Taiwan, Korea, Republiken av, Australien, Belgien, Kanada, Nederländerna, Singapore, Polen, Ungern, Danmark, Sverige, Storbritannien, Tjeckien, Öst...
-
Bristol-Myers SquibbRekryteringPrimär myelofibros | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essentiell trombocytemi myelofibrosKorea, Republiken av
-
Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'AdultoRekryteringPrimär myelofibros | Post-polycytemi Vera Myelofibrosis | Post-essentiell trombocytemi myelofibrosItalien
Kliniska prövningar på Fludarabin, Melphalan +/- ATG
-
University Hospital Carl Gustav CarusAvslutadAkut myeloid leukemiTyskland
-
University of Illinois at ChicagoAvslutadAkut myeloid leukemi | Polycytemi Vera | Multipelt myelom | Myelofibros | Akut leukemi | Kronisk myelogen leukemi | Aplastisk anemi | Myeloproliferativ sjukdom | Hodgkins sjukdom | Malignt lymfom | Lymfocytisk leukemiFörenta staterna
-
Targazyme, Inc.OkändLymfom | Leukemi | Hodgkins lymfom | Transplantationsinfektion | Myelodysplastiskt syndrom (MDS) | Non-Hodgkins lymfom (NHL) | Blod Och Märg TransplantationFörenta staterna
-
Zhujiang HospitalFirst Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University; Nanfang Hospital of... och andra samarbetspartnersOkändEn optimal dos av anti-tymoglobulin (ATG) minskar cGVHD men ökar inte leukemiåterfall för Haplo-HSCTLeukemi Återfall | Kronisk graft-versus-värd-sjukdom
-
M.D. Anderson Cancer CenterAvslutadLymfom | LeukemiFörenta staterna
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterAktiv, inte rekryterande
-
University of LiegeKU Leuven; Maastricht University Medical CenterAvslutadHematologiska maligniteterBelgien, Nederländerna
-
University of LiegeBelgian Hematological SocietyRekryteringMyelodysplastiska syndrom | Multipelt myelom | Hodgkins lymfom | Non Hodgkin lymfom | Myeloproliferativ sjukdom | Kronisk lymfoid leukemi | Akut myeloid leukemi i remission | Myeloproliferativt syndrom | Kronisk myeloid leukemi i remission | Akut lymfoid leukemi i remissionBelgien
-
Ruijin HospitalRekryteringMyelodysplastiska syndrom | Myelodysplastiskt syndrom med överskott av blaster-2 | Myelodysplastiskt syndrom med överskott av blaster-1Kina
-
M.D. Anderson Cancer CenterAvslutadLymfom | Störning relaterad till benmärgstransplantationFörenta staterna