만성 빈혈 및 수혈성 혈철증 환자에서 데페라시록스의 효능 및 안전성
2021년 6월 4일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
추가 1년 연장을 포함하여 만성 빈혈 및 수혈성 혈철증 환자에서 혈청 페리틴을 기반으로 한 용량 조정과 함께 ICL670의 효능 및 안전성에 대한 다중 센터, 공개 라벨, 비비교, 제2상 시험.
이 시험의 전반적인 목적은 β-지중해빈혈 및 겸상 적혈구 질환 이외의 질환과 관련된 수혈 의존성 빈혈 환자에서 수혈 철 섭취량에 따라 초기에 투여되는 데페라시록스의 효능과 안전성을 추가로 평가하는 것입니다.
연구 기간 동안 용량은 혈청 페리틴에 따라 조정됩니다. 확장의 전반적인 목적은 이미 핵심 연구를 완료한 환자의 추가 치료를 허용하고 장기적인 효능 및 안전성 데이터 수집을 가능하게 하는 것입니다. 환자들은 핵심 연구가 끝날 때 받은 용량으로 데페라시록스를 계속 받을 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
102
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Valencia, 스페인, 46026
- Novartis Investigative Site
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Castilla Y Leon
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Salamanca, Castilla Y Leon, 스페인, 37007
- Novartis Investigative Site
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Singapore, 싱가포르, 169608
- Novartis Investigative Site
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Hiroshima, 일본, 734-8551
- Novartis Investigative Site
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Kumamoto, 일본, 860-0811
- Novartis Investigative Site
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Kyoto, 일본, 606-8507
- Novartis Investigative Site
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Nagasaki, 일본, 852-8501
- Novartis Investigative Site
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Toyama, 일본, 930-8550
- Novartis Investigative Site
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Aichi
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Nagoya, Aichi, 일본, 453-8511
- Novartis Investigative Site
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Nagoya, Aichi, 일본, 466-8560
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka
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Fukuoka-city, Fukuoka, 일본, 814-0180
- Novartis Investigative Site
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Hokkaido
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Sapporo-city, Hokkaido, 일본, 060-8543
- Novartis Investigative Site
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Hyogo
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Nishinomiya, Hyogo, 일본, 663-8501
- Novartis Investigative Site
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Ishikawa
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Kahoku-gun, Ishikawa, 일본, 920-0293
- Novartis Investigative Site
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Kanazawa, Ishikawa, 일본, 920-8641
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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OsakaSayama, Osaka, 일본, 589-8511
- Novartis Investigative Site
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Suita-city, Osaka, 일본, 565-0871
- Novartis Investigative Site
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Tochigi
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Shimotsuka-gun, Tochigi, 일본, 321-0293
- Novartis Investigative Site
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Simotsuke-city, Tochigi, 일본, 329-0498
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, 일본, 113-8655
- Novartis Investigative Site
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Cyuo-ku, Tokyo, 일본, 104-8560
- Novartis Investigative Site
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Minato-ku, Tokyo, 일본, 108-8639
- Novartis Investigative Site
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Shinagawa-ku, Tokyo, 일본, 141-8625
- Novartis Investigative Site
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Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 160-0023
- Novartis Investigative Site
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Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 162-8666
- Novartis Investigative Site
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Adana, 칠면조, 01330
- Novartis Investigative Site
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Ankara, 칠면조, 06100
- Novartis Investigative Site
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Istanbul, 칠면조, 34093
- Novartis Investigative Site
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Izmir, 칠면조, 35040
- Novartis Investigative Site
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Warszawa, 폴란드, 02-097
- Novartis Investigative Site
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Warszawa, 폴란드, 02-776
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준(핵심):
- 다음으로 인해 수혈 철분 과부하가 있는 환자:
- IPSS(International Prognosis Scoring System) 기준을 통해 결정된 저위험 또는 중간(INT-1) 위험 골수이형성 증후군(MDS)
- B-지중해빈혈 및 낫적혈구병을 제외한 기타 선천성 또는 후천성 빈혈
- 20단위(약 100mL/kg) 이상의 농축 적혈구의 평생 수혈 이력 또는 철 과부하(혈청 페리틴 >1000μg/L)의 증거를 보여줍니다.
- 서면 동의서를 제공할 수 있음
- 기대 수명 ≥ 12개월 환자가 이전에 데페라시록스로 치료받은 적이 있는 경우 데페라시록스의 첫 번째 투여 전에 1개월의 휴약 기간이 있어야 합니다.
포함 기준(확장):
- 계획된 12개월 핵심 연구(CICL670A2204)를 완료한 환자.
- 국가 법률에 따라 환자를 대신하여 환자 및/또는 법적 보호자로부터 얻은 서면 동의서.
제외 기준(핵심 및 확장):
- IPSS 점수가 Intermediate-2 또는 High인 β-지중해빈혈, 낫적혈구병 또는 골수이형성 증후군이 있는 환자.
- 혈청 크레아티닌 > ULN인 환자
- ALT(SGPT) 수준이 > 5 x ULN인 환자
- 스크리닝 기간 동안 2회 평가에서 첫 번째 배뇨가 아닌 소변 샘플에서 소변 단백질/크레아티닌 비율 >0.5 mg/mg로 표시되는 유의미한 단백뇨.
- HIV 양성 검사 결과 또는 활동성 B형 간염 또는 C형 간염의 임상 또는 검사실 증거(HBsAb가 없는 HBsAg 또는 HCV RNA 양성 및 ALT가 정상 범위보다 높은 HCV Ab 양성)의 병력
- 레날리도마이드, 탈리도마이드, 아자시티딘 및 삼산화비소를 포함한 조사 MDS 요법을 받는 환자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 4주 이상의 휴약 기간이 있어야 합니다.
- 조절되지 않는 전신성 고혈압 환자
- 표준의료요법으로 조절되지 않는 불안정한 심장질환을 가진 환자
- 연구 치료를 방해하는 전신 질환(심혈관, 신장, 간 등)
- 임신(필수 선별 검사실 테스트에 문서화됨) 또는 모유 수유.
- 지난 4주 이내에 전신 연구용 약물 또는 지난 7일 이내에 국소 연구용 약물을 투여받은 환자
- 연구 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 현저하게 변화시킬 수 있는 기타 외과적 또는 의학적 상태
- 연구 프로토콜과 관련하여 조사자가 잠재적으로 신뢰할 수 없고 및/또는 비협조적이라고 생각하는 환자
- 임의의 연구 약물 또는 부형제에 대한 과민증의 병력
- 적절한 피임법이 없는 성적으로 활동적인 폐경 전 여성 환자. 여성 환자는 효과적인 피임법을 사용하거나 임상적으로 문서화된 전체 자궁 절제술 및/또는 난소 절제술, 난관 결찰술을 받았거나 최소 12개월 동안 무월경으로 정의된 폐경 후 상태여야 합니다.
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데페라시록스
참가자는 킬로그램당 20밀리그램(mg/kg)의 초기 용량을 받았습니다. 데페라시록스 정제는 참가자의 체중을 기준으로 1일 1회(OD) 경구 투여되었습니다.
Deferasirox의 용량은 투여되는 수혈량에 따라 10mg/kg 또는 30mg/kg으로 조정되었습니다.
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데페라시록스의 권장 초기 일일 용량은 체중 1kg당 20mg입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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간 철 농도(LIC)의 기준선에서 1년차까지 절대 변화
기간: 기준선에서 1년차(핵심 연구 종료)
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철 부담의 예측 인자인 간 철 농도(LIC)는 이완율 자기공명영상(R2-MRI) 기술을 사용하여 측정되었습니다.
이완 속도는 R2 = 1/이완 시간(T2)으로 결정되었습니다.
참가자의 LIC 기준선 값은 7 미만, 7 이상에서 15 미만, 15mg 이상의 철/조직 건조 중량(mg Fe/g dw)으로 분류되었습니다.
기준선에서 부정적인 변화는 LIC 감소에서 연구 치료를 선호했습니다.
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기준선에서 1년차(핵심 연구 종료)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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간 철 농도(LIC)의 기준선에서 2년차 말까지 절대 변화
기간: 기준선에서 2년차 말까지(확장 연구 종료)
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R2-MRI 기술을 사용하여 철분 부담의 예측 인자인 간 철분 농도(LIC)를 측정했습니다.
이완률은 R2 = 1/T2로 결정되었습니다.
참가자의 LIC 기준선 값은 7 미만, 7 이상에서 15 미만, 15 mg Fe/g dw 이상으로 분류되었습니다.
기준선에서 부정적인 변화는 LIC 감소에서 연구 치료를 선호했습니다.
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기준선에서 2년차 말까지(확장 연구 종료)
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일본 하위군에서 간 철분 농도(LIC)의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선에서 1년차 말(핵심 연구 종료), 2년차 종료(확장 연구 종료)
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R2-MRI 기술을 사용하여 철분 부담의 예측 인자인 간 철분 농도(LIC)를 측정했습니다.
이완률은 R2 = 1/T2로 결정되었습니다.
LIC의 기준선 값은 7 미만, 7 이상에서 15 미만, 15 mg Fe/g dw 이상이었습니다.
기준선에서 부정적인 변화는 LIC 감소에서 연구 치료를 선호했습니다.
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기준선에서 1년차 말(핵심 연구 종료), 2년차 종료(확장 연구 종료)
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기준선에서 2년차까지의 혈청 페리틴 수치의 절대적 변화
기간: 기준선에서 2년차까지(연장 연구 종료)
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혈청 페리틴은 킬레이션 요법의 모니터링을 위한 마커였습니다.
페리틴 단백질은 철분을 저장하고 전반적인 철분 수치를 제공하며 혈액 내 페리틴 수치가 높을수록 철분 함량이 더 높은 것으로 나타났습니다.
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기준선에서 2년차까지(연장 연구 종료)
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2년 동안 절대 혈청 페리틴 수치
기간: 기준선에서 1년차(핵심 연구 종료), 2년차(확장 연구 종료)
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혈청 페리틴은 킬레이션 요법의 모니터링을 위한 마커였습니다.
페리틴 단백질은 철분을 저장하고 전반적인 철분 수치를 제공하며 혈액 내 페리틴 수치가 높을수록 철분 함량이 더 높은 것으로 나타났습니다.
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기준선에서 1년차(핵심 연구 종료), 2년차(확장 연구 종료)
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2년 후 총 신체 철 제거율(TBIE), 철 섭취, 철 배설/철 섭취 및 킬레이트 효율
기간: 기준선에서 2년차(연장 연구 종료)
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데페라시록스 요법의 킬레이트화 효능을 조사하기 위해 TBIE(Total Body Iron Excretion)를 사용했습니다.
TBIE 비율은 수혈된 적혈구의 양과 총 체내 철(TBI) 저장량의 변화에 의해 결정된 철 유입을 기반으로 추정되었습니다.
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기준선에서 2년차(연장 연구 종료)
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핵심 및 확장 연구에서 LIC와 혈청 페리틴의 상관관계
기간: 기준선에서 1년차(핵심 연구 종료), 2년차(확장 연구 종료)
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R2-MRI 기술을 사용하여 철 부담의 예측 인자인 LIC를 측정했습니다.
이완률은 R2 = 1/T2로 결정되었습니다.
LIC의 기준선 값은 7 미만, 7 이상에서 15 미만, 15 mg Fe/g dw 이상이었습니다.
혈청 페리틴은 킬레이션 요법의 모니터링을 위한 마커였습니다.
페리틴 단백질은 철분을 저장하고 전반적인 철분 수치를 제공하며 혈액 내 페리틴 수치가 높을수록 철분 함량이 더 높은 것으로 나타났습니다.
LIC의 절대 변화와 혈청 페리틴의 절대 변화 사이의 상관관계가 결정되었습니다.
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기준선에서 1년차(핵심 연구 종료), 2년차(확장 연구 종료)
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이상반응(AE), 심각한 이상반응(SAE), 특정 관심 대상 이상반응(AESI), 중단 및 중단이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 2년차까지(연장 연구 종료)
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부작용(AE)은 바람직하지 않고 의도하지 않은 진단, 증상, 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 연구 중에 발생하거나, 기준선에 없거나, 기준선에 존재하는 경우 악화되는 것으로 보이는 증후군 또는 질병으로 정의되었습니다. .
심각한 부작용(SAE)은 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 유발하거나, 선천적 기형 또는 선천적 결함을 초래하거나, 조사관이 판단하는 기타 조건인 모든 비정상적인 의학적 사건으로 정의되었습니다. 중대한 위험을 나타냅니다.
사망은 신체의 모든 중요한 기능이 영구적으로 중단되는 치명적인 사건으로 정의되었습니다.
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기준선에서 2년차까지(연장 연구 종료)
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임상적으로 유의미한 안과적 이상이 있는 참가자 수
기간: 2년차(확장 연구 종료)
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왼쪽 눈과 오른쪽 눈의 임상적으로 유의미한 변화는 시력, 세극등 검사, 안압계 및 안저와 같은 방법을 기반으로 연구자에 의해 평가되었습니다.
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2년차(확장 연구 종료)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2007년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 2월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 3월 6일
처음 게시됨 (추정)
2008년 3월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 4일
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .