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Efficacia e sicurezza del deferasirox nei pazienti con anemia cronica ed emosiderosi trasfusionale

4 giugno 2021 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase II multicentrico, in aperto, non comparativo sull'efficacia e la sicurezza di ICL670 somministrato per 1 anno con aggiustamenti della dose basati sulla ferritina sierica in pazienti con anemia cronica ed emosiderosi trasfusionale, inclusa un'ulteriore estensione di 1 anno.

Lo scopo generale di questo studio è valutare ulteriormente l'efficacia e la sicurezza di deferasirox, dosato inizialmente in base all'assunzione di ferro trasfusionale, in pazienti con anemia trasfusione-dipendente correlata a disturbi diversi dalla β-talassemia e dall'anemia falciforme.

Durante lo studio, la dose sarà aggiustata in base alla ferritina sierica. Lo scopo generale dell'estensione è consentire un ulteriore trattamento dei pazienti che hanno già completato lo studio principale e consentire la raccolta di dati sull'efficacia e la sicurezza a lungo termine. I pazienti continueranno a ricevere Deferasirox alla dose che hanno ricevuto al termine dello studio principale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

102

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Hiroshima, Giappone, 734-8551
        • Novartis Investigative Site
      • Kumamoto, Giappone, 860-0811
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Giappone, 606-8507
        • Novartis Investigative Site
      • Nagasaki, Giappone, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
      • Toyama, Giappone, 930-8550
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Giappone, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Nagoya, Aichi, Giappone, 466-8560
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka-city, Fukuoka, Giappone, 814-0180
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo-city, Hokkaido, Giappone, 060-8543
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Giappone, 663-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kahoku-gun, Ishikawa, Giappone, 920-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Kanazawa, Ishikawa, Giappone, 920-8641
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • OsakaSayama, Osaka, Giappone, 589-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Suita-city, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tochigi
      • Shimotsuka-gun, Tochigi, Giappone, 321-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Simotsuke-city, Tochigi, Giappone, 329-0498
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8655
        • Novartis Investigative Site
      • Cyuo-ku, Tokyo, Giappone, 104-8560
        • Novartis Investigative Site
      • Minato-ku, Tokyo, Giappone, 108-8639
        • Novartis Investigative Site
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Giappone, 141-8625
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 162-8666
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, Polonia, 02-776
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Spagna, 37007
        • Novartis Investigative Site
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Tacchino, 35040
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione (Core):

  • Pazienti con sovraccarico di ferro trasfusionale dovuto a:
  • rischio basso o intermedio (INT-1) di sindrome mielodisplastica (MDS) determinata tramite i criteri dell'International Prognosis Scoring System (IPSS)
  • altre anemie congenite o acquisite escluse B-talassemia e anemia falciforme
  • Storia di trasfusioni nel corso della vita di ≥20 unità (circa 100 ml/kg) di globuli rossi concentrati o che mostra evidenza di sovraccarico di ferro (ferritina sierica >1000 µg/L).
  • In grado di fornire il consenso informato scritto
  • Aspettativa di vita ≥ 12 mesi Se il paziente è stato precedentemente trattato con deferiprone, deve trascorrere un periodo di sospensione di un mese prima della prima dose di deferasirox

Criteri di inclusione (estensione):

  • Pazienti che completano lo studio di base pianificato di 12 mesi (CICL670A2204).
  • Consenso informato scritto ottenuto dal paziente e/o tutore legale per conto del paziente in conformità con la legislazione nazionale.

Criteri di esclusione (core ed estensione):

  • Pazienti con β-talassemia, anemia falciforme o sindrome mielodisplastica con punteggio IPSS Intermedio-2 o Alto.
  • Pazienti con creatinina sierica > ULN
  • Pazienti con livelli di ALT (SGPT) > 5 x ULN
  • Proteinuria significativa come indicato da un rapporto proteine ​​urinarie/creatinina > 0,5 mg/mg in un campione di urina non prima minzionale in due valutazioni durante il periodo di screening.
  • Anamnesi positiva per HIV o evidenza clinica o di laboratorio di epatite B o epatite C attiva (HBsAg in assenza di HBsAb O HCV Ab positivo con HCV RNA positivo e ALT superiore al range normale)
  • I pazienti in terapie sperimentali per MDS, tra cui lenalidomide, talidomide, azacitidina e triossido di arsenico, devono avere un periodo di washout ≥ 4 settimane prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Pazienti con ipertensione sistemica incontrollata
  • Pazienti con malattia cardiaca instabile non controllata dalla terapia medica standard
  • Malattia sistemica (cardiovascolare, renale, epatica, ecc.) che impedirebbe il trattamento in studio
  • Gravidanza (come documentato nel test di laboratorio di screening richiesto) o allattamento.
  • Pazienti trattati con farmaco sperimentale sistemico nelle ultime 4 settimane o farmaco sperimentale topico negli ultimi 7 giorni
  • Altre condizioni chirurgiche o mediche che potrebbero alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco oggetto dello studio
  • Pazienti considerati dallo sperimentatore potenzialmente inaffidabili e/o non collaborativi rispetto al protocollo dello studio
  • Storia di ipersensibilità a uno qualsiasi dei farmaci o eccipienti in studio
  • Pazienti di sesso femminile in pre-menopausa sessualmente attive senza contraccezione adeguata. Le pazienti di sesso femminile devono utilizzare un contraccettivo efficace o devono essere state sottoposte a isterectomia totale e/o ovariectomia clinicamente documentata, legatura delle tube o essere in postmenopausa definita da amenorrea da almeno 12 mesi.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Deferasirox
I partecipanti hanno ricevuto una dose iniziale di 20 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) Le compresse di deferasirox sono state somministrate per via orale una volta al giorno (OD) in base al peso corporeo dei partecipanti. La dose di Deferasirox è stata aggiustata a 10 mg/kg o 30 mg/kg in base ai volumi delle trasfusioni di sangue somministrate.
Droga: Deferasirox (ICL670)
La dose giornaliera iniziale raccomandata di Deferasirox è di 20 mg/kg di peso corporeo.
Altri nomi:
  • ICL670

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale della concentrazione di ferro nel fegato (LIC) all'anno 1
Lasso di tempo: Dalla linea di base, anno 1 (fine dello studio di base)
La concentrazione di ferro nel fegato (LIC), un predittore del carico di ferro, è stata misurata utilizzando la tecnica della risonanza magnetica per immagini (R2-MRI) del tasso di rilassamento. Il tasso di rilassamento è stato determinato come R2 = 1/tempo di rilassamento (T2). Il valore basale di LIC dei partecipanti è stato classificato come <7, da ≥ 7 a <15 e ≥ 15 milligrammi di ferro/peso secco del tessuto (mg Fe/g dw). Una variazione negativa rispetto al basale ha favorito il trattamento in studio nella riduzione della LIC.
Dalla linea di base, anno 1 (fine dello studio di base)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale della concentrazione di ferro epatico (LIC) alla fine dell'anno 2
Lasso di tempo: Dalla linea di base alla fine dell'anno 2 (fine dello studio di estensione)
La concentrazione di ferro nel fegato (LIC), un predittore del carico di ferro, è stata misurata utilizzando la tecnica R2-MRI. Il tasso di rilassamento è stato determinato come R2 = 1/T2. Il valore basale della LIC dei partecipanti è stato classificato come < 7, da ≥ 7 a < 15 e ≥ 15 mg Fe/g dw. Una variazione negativa rispetto al basale ha favorito il trattamento in studio nella riduzione della LIC.
Dalla linea di base alla fine dell'anno 2 (fine dello studio di estensione)
Variazione assoluta rispetto al basale della concentrazione di ferro nel fegato (LIC) nel sottogruppo giapponese
Lasso di tempo: Dal riferimento, fine dell'anno 1 (fine dello studio di base), fine dell'anno 2 (fine dello studio di estensione)
La concentrazione di ferro nel fegato (LIC), un predittore del carico di ferro, è stata misurata utilizzando la tecnica R2-MRI. Il tasso di rilassamento è stato determinato come R2 = 1/T2. Il valore basale di LIC era < 7, da ≥ 7 a < 15 e ≥ 15 mg Fe/g dw. Una variazione negativa rispetto al basale ha favorito il trattamento in studio nella riduzione della LIC.
Dal riferimento, fine dell'anno 1 (fine dello studio di base), fine dell'anno 2 (fine dello studio di estensione)
Variazione assoluta dal basale dei livelli di ferritina sierica all'anno 2
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino all'anno 2 (fine dello studio di estensione)
La ferritina sierica era un marker per il monitoraggio della terapia chelante. La proteina ferritina immagazzina il ferro e fornisce livelli complessivi di ferro, la ferritina più alta nel sangue ha mostrato più contenuto di ferro.
Dalla linea di base fino all'anno 2 (fine dello studio di estensione)
Livelli assoluti di ferritina sierica nell'arco di 2 anni
Lasso di tempo: Dal riferimento, anno 1 (fine dello studio di base), anno 2 (fine dello studio di estensione)
La ferritina sierica era un marker per il monitoraggio della terapia chelante. La proteina ferritina immagazzina il ferro e fornisce livelli complessivi di ferro, la ferritina più alta nel sangue ha mostrato più contenuto di ferro.
Dal riferimento, anno 1 (fine dello studio di base), anno 2 (fine dello studio di estensione)
Tasso totale di eliminazione del ferro corporeo (TBIE), assunzione di ferro, escrezione di ferro/assunzione di ferro ed efficienza di chelazione dopo 2 anni
Lasso di tempo: Dalla linea di base, anno 2 (fine dello studio di estensione)
L'escrezione corporea totale di ferro (TBIE) è stata utilizzata per studiare l'efficacia chelante della terapia con deferasirox. Il tasso di TBIE è stato stimato in base all'afflusso di ferro determinato dalla quantità di globuli rossi trasfusi e dalla variazione delle riserve di ferro corporeo totale (TBI).
Dalla linea di base, anno 2 (fine dello studio di estensione)
Correlazione di LIC e ferritina sierica allo studio di base e di estensione
Lasso di tempo: Dal riferimento, anno 1 (fine dello studio di base), anno 2 (fine dello studio di estensione)
LIC, un predittore del carico di ferro, è stato misurato utilizzando la tecnica R2-MRI. Il tasso di rilassamento è stato determinato come R2 = 1/T2. Il valore basale di LIC era < 7, da ≥ 7 a < 15 e ≥ 15 mg Fe/g dw. La ferritina sierica era un marker per il monitoraggio della terapia chelante. La proteina ferritina immagazzina il ferro e fornisce livelli complessivi di ferro, la ferritina più alta nel sangue ha mostrato più contenuto di ferro. È stata determinata la correlazione tra variazione assoluta della LIC e variazione assoluta della ferritina sierica.
Dal riferimento, anno 1 (fine dello studio di base), anno 2 (fine dello studio di estensione)
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi di interesse speciale (AESI), interruzione e interruzione
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino all'anno 2 (fine dello studio di estensione)
Gli eventi avversi (AE) sono stati definiti come qualsiasi diagnosi, sintomo, segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sindrome o malattia che si verifica durante lo studio, essendo stato assente al basale o, se presente al basale, sembra peggiorare . Gli eventi avversi gravi (SAE) sono stati definiti come eventi medici spiacevoli che provocano la morte, sono in pericolo di vita, richiedono il ricovero in ospedale, causano disabilità/incapacità persistenti o significative, provocano anomalie congenite o difetti alla nascita, o sono altre condizioni che a giudizio degli investigatori rappresentano pericoli significativi. La morte è stata definita come un evento fatale che porta alla cessazione permanente di tutte le funzioni vitali del corpo.
Dalla linea di base fino all'anno 2 (fine dello studio di estensione)
Numero di partecipanti con anomalie oftalmologiche clinicamente significative
Lasso di tempo: A 2 anni (Fine dello studio di estensione)
I cambiamenti clinicamente significativi nell'occhio sinistro e nell'occhio destro sono stati valutati dallo sperimentatore sulla base di metodi come l'acuità visiva, l'esame con lampada a fessura, la tonometria e il fondo oculare.
A 2 anni (Fine dello studio di estensione)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 febbraio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 marzo 2008

Primo Inserito (Stima)

7 marzo 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670A2204
  • 2006-003337-32 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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