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慢性貧血および輸血ヘモジデリン症患者におけるデフェラシロクスの有効性と安全性

2021年6月4日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

慢性貧血および輸血ヘモジデリン症の患者に血清フェリチンに基づいて用量調整を行い、追加の1年間の延長を含むICL670の有効性と安全性に関する多施設、非盲検、非比較、第II相試験。

この試験の全体的な目的は、β-サラセミアおよび鎌状赤血球症以外の障害に関連する輸血依存性貧血の患者において、輸血鉄摂取量に応じて最初に投与されるデフェラシロクスの有効性と安全性をさらに評価することです。

研究中、用量は血清フェリチンに基づいて調整されます。延長の全体的な目的は、コア研究をすでに完了している患者のさらなる治療を可能にし、長期的な有効性と安全性データの収集を可能にすることです. 患者は、コア試験の終了時に受けた用量でデフェラシロクスを引き続き受けます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

102

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • シンガポール
      • Singapore、シンガポール、169608
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Valencia、スペイン、46026
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca、Castilla Y Leon、スペイン、37007
        • Novartis Investigative Site
  • ポーランド
      • Warszawa、ポーランド、02-097
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa、ポーランド、02-776
        • Novartis Investigative Site
  • 七面鳥
      • Adana、七面鳥、01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara、七面鳥、06100
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul、七面鳥、34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir、七面鳥、35040
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Hiroshima、日本、734-8551
        • Novartis Investigative Site
      • Kumamoto、日本、860-0811
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto、日本、606-8507
        • Novartis Investigative Site
      • Nagasaki、日本、852-8501
        • Novartis Investigative Site
      • Toyama、日本、930-8550
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya、Aichi、日本、453-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Nagoya、Aichi、日本、466-8560
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka-city、Fukuoka、日本、814-0180
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo-city、Hokkaido、日本、060-8543
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya、Hyogo、日本、663-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kahoku-gun、Ishikawa、日本、920-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Kanazawa、Ishikawa、日本、920-8641
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • OsakaSayama、Osaka、日本、589-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Suita-city、Osaka、日本、565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tochigi
      • Shimotsuka-gun、Tochigi、日本、321-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Simotsuke-city、Tochigi、日本、329-0498
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8655
        • Novartis Investigative Site
      • Cyuo-ku、Tokyo、日本、104-8560
        • Novartis Investigative Site
      • Minato-ku、Tokyo、日本、108-8639
        • Novartis Investigative Site
      • Shinagawa-ku、Tokyo、日本、141-8625
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku、Tokyo、日本、160-0023
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku、Tokyo、日本、162-8666
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準 (コア):

  • 以下の理由による輸血による鉄過剰症の患者：
  • 低または中（INT-1）リスクの骨髄異形成症候群（MDS）は、国際予後スコアリングシステム（IPSS）基準によって決定されます
  • B-サラセミアおよび鎌状赤血球症を除く他の先天性または後天性貧血
  • -濃厚赤血球の20単位（約100 mL / kg）以上の生涯輸血歴、または鉄過剰の証拠を示す（血清フェリチン> 1000 µg / L）。
  • -書面によるインフォームドコンセントを提供できる
  • 平均余命 ≥ 12 か月 患者が以前にデフェリプロンで治療されていた場合は、デフェラシロクスの初回投与前に 1 か月のウォッシュ アウト期間を設ける必要があります

包含基準 (拡張):

  • -計画された12か月のコア研究（CICL670A2204）を完了する患者。
  • -国内法に従って、患者に代わって患者および/または法定後見人から得られた書面によるインフォームドコンセント。

除外基準 (コアおよび拡張):

  • -β-サラセミア、鎌状赤血球症、または骨髄異形成症候群の患者で、IPSSスコアが中間-2または高です。
  • 血清クレアチニン > ULN の患者
  • -ALT（SGPT）レベル> 5 x ULNの患者
  • -スクリーニング期間中の2回の評価で、尿タンパク質/クレアチニン比> 0.5 mg / mgで示される重大なタンパク尿。
  • -HIV陽性検査結果の履歴、または活動性のB型肝炎またはC型肝炎の臨床的または実験的証拠の履歴（HBsAbの非存在下でのHBsAgまたはHCV RNA陽性および正常範囲を超えるALTを伴うHCV Ab陽性）
  • レナリドマイド、サリドマイド、アザシチジン、三酸化ヒ素を含む治験中の MDS 療法を受けている患者は、治験薬の初回投与前に 4 週間以上のウォッシュアウト期間が必要です。
  • コントロール不良の全身性高血圧症の患者
  • 標準的な医学的治療によって制御されていない不安定な心疾患の患者
  • -研究治療を妨げる全身性疾患（心血管、腎臓、肝臓など）
  • -妊娠（必要なスクリーニング検査で文書化されている）または授乳。
  • -過去4週間以内に全身治験薬または過去7日以内に局所治験薬で治療された患者
  • -研究薬物の吸収、分布、代謝または排泄を著しく変化させる可能性のあるその他の外科的または医学的状態
  • -研究者によって潜在的に信頼できない、および/または研究プロトコルに関して協力的でないと考えられている患者
  • -治験薬または賦形剤のいずれかに対する過敏症の病歴
  • 十分な避妊をしていない性的に活発な閉経前の女性患者。 女性患者は、効果的な避妊を使用するか、臨床的に文書化された子宮全摘出術および/または卵巣摘出術、卵管結紮術を受けているか、少なくとも12か月間無月経によって定義される閉経後でなければなりません。

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：デフェラシロクス
参加者は、1 キログラムあたり 20 ミリグラム (mg/kg) の初期用量を受け取りました。デフェラシロックス錠は、参加者の体重に基づいて 1 日 1 回 (OD) 経口投与されました。 デフェラシロックスの投与量は、投与される輸血量に基づいて 10 mg/kg または 30 mg/kg に調整されました。
薬：デフェラシロックス (ICL670)
デフェラシロックスの 1 日あたりの推奨初回投与量は 20 mg/kg 体重です。
他の名前：
  • ICL670

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
肝鉄濃度（LIC）のベースラインから1年目までの絶対変化
時間枠：ベースラインから、1年目（コアスタディ終了）
鉄負荷の予測因子である肝鉄濃度（LIC）は、緩和率磁気共鳴画像法（R2-MRI）技術を使用して測定されました。 緩和率は、R2 = 1/緩和時間 (T2) として決定されました。 参加者の LIC のベースライン値は、鉄/組織乾燥重量 (mg Fe/g dw) が < 7、≧ 7 ～ < 15、および≧ 15 ミリグラムに分類されました。 ベースラインからの負の変化は、LIC の減少において試験治療を支持しました。
ベースラインから、1年目（コアスタディ終了）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
肝鉄濃度（LIC）のベースラインから2年の終わりまでの絶対変化
時間枠：Baseline から Year 2 の終わりまで (Extension Study の終了)
鉄負荷の予測因子である肝鉄濃度（LIC）は、R2-MRI技術を使用して測定されました。 緩和率は、R2 = 1/T2 として決定されました。 参加者の LIC のベースライン値は、< 7、≥ 7 ～ < 15、および ≥ 15 mg Fe/g dw に分類されました。 ベースラインからの負の変化は、LIC の減少において試験治療を支持しました。
Baseline から Year 2 の終わりまで (Extension Study の終了)
日本人サブグループにおける肝鉄濃度（LIC）のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースラインから、1年目の終わり（コアスタディの終わり）、2年目の終わり（エクステンションスタディの終わり）
鉄負荷の予測因子である肝鉄濃度（LIC）は、R2-MRI技術を使用して測定されました。 緩和率は、R2 = 1/T2 として決定されました。 LIC のベースライン値は、< 7、≥ 7 ～ < 15、および ≥ 15 mg Fe/g dw でした。 ベースラインからの負の変化は、LIC の減少において試験治療を支持しました。
ベースラインから、1年目の終わり（コアスタディの終わり）、2年目の終わり（エクステンションスタディの終わり）
血清フェリチンレベルのベースラインから2年目までの絶対変化
時間枠：ベースラインから2年目まで（延長試験終了）
血清フェリチンは、キレート療法のモニタリングのマーカーでした。 フェリチンタンパク質は鉄を貯蔵し、全体的な鉄レベルを提供します.血中のフェリチンが高いほど、鉄含有量が多くなります.
ベースラインから2年目まで（延長試験終了）
2 年間の絶対血清フェリチン レベル
時間枠：ベースラインから、1年目（コアスタディ終了）、2年目（エクステンションスタディ終了）
血清フェリチンは、キレート療法のモニタリングのマーカーでした。 フェリチンタンパク質は鉄を貯蔵し、全体的な鉄レベルを提供します.血中のフェリチンが高いほど、鉄含有量が多くなります.
ベースラインから、1年目（コアスタディ終了）、2年目（エクステンションスタディ終了）
2年後の全身鉄除去率（TBIE）、鉄摂取量、鉄排泄/鉄摂取量、およびキレート効率
時間枠：ベースラインから、2年目（延長学習の終了）
全身鉄排泄量 (TBIE) を使用して、デフェラシロクス療法のキレート化効果を調査しました。 TBIE 率は、輸血された赤血球の量と全身鉄 (TBI) 貯蔵量の変化によって決定される鉄の流入に基づいて推定されました。
ベースラインから、2年目（延長学習の終了）
コアおよびエクステンション研究におけるLICと血清フェリチンの相関
時間枠：ベースラインから、1年目（コアスタディ終了）、2年目（エクステンションスタディ終了）
鉄負荷の予測因子であるLICは、R2-MRI技術を使用して測定されました。 緩和率は、R2 = 1/T2 として決定されました。 LIC のベースライン値は、< 7、≥ 7 ～ < 15、および ≥ 15 mg Fe/g dw でした。 血清フェリチンは、キレート療法のモニタリングのマーカーでした。 フェリチンタンパク質は鉄を貯蔵し、全体的な鉄レベルを提供します.血中のフェリチンが高いほど、鉄含有量が多くなります. LICの絶対変化と血清フェリチンの絶対変化との間の相関関係が決定された。
ベースラインから、1年目（コアスタディ終了）、2年目（エクステンションスタディ終了）
有害事象（AE）、重大な有害事象（SAE）、特別に関心のある有害事象（AESI）、中止および中断のある参加者の数
時間枠：ベースラインから2年目まで（延長試験終了）
有害事象（AE）は、試験中に発生する、ベースラインでは存在しない、またはベースラインで存在する場合は悪化するように見える、好ましくない意図しない診断、症状、徴候（異常な検査所見を含む）、症候群または疾患として定義されました. 重篤な有害事象 (SAE) は、死亡につながる、生命を脅かす、入院を必要とする、持続的または重大な障害/無能力を引き起こす、先天異常または先天性欠損症を引き起こす、または研究者の判断でその他の状態である、あらゆる不都合な医学的出来事として定義されました。重大な危険を表します。 死は、体のすべての重要な機能の永久的な停止につながる致命的な出来事として定義されました。
ベースラインから2年目まで（延長試験終了）
臨床的に重大な眼科的異常のある参加者の数
時間枠：2年時（延長学習終了）
左眼と右眼の臨床的に重要な変化は、視力、細隙灯検査、眼圧測定、眼底などの方法に基づいて研究者によって評価されました。
2年時（延長学習終了）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2007年10月1日

一次修了 (実際)

2011年1月1日

研究の完了 (実際)

2012年2月1日

試験登録日

最初に提出

2008年2月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2008年3月6日

最初の投稿 (見積もり)

2008年3月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年6月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年6月4日

最終確認日

2021年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CICL670A2204
  • 2006-003337-32 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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