Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Deferasirox hos pasienter med kronisk anemi og transfusjonell hemosiderose

4. juni 2021 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En multisenter, åpen, ikke-komparativ, fase II-studie om effektivitet og sikkerhet av ICL670 gitt i 1 år med dosejusteringer basert på serumferritin hos pasienter med kronisk anemi og transfusjonell hemosiderose, inkludert ytterligere 1 års forlengelse.

Det overordnede formålet med denne studien er å ytterligere evaluere effekten og sikkerheten til deferasirox, initialt dosert i henhold til transfusjonelt jerninntak, hos pasienter med transfusjonsavhengig anemi relatert til andre lidelser enn β-thalassemi og sigdcellesykdom.

I løpet av studien vil dosen bli justert basert på serum Ferritin. Det overordnede formålet med utvidelsen er å tillate videre behandling av pasienter som allerede har fullført kjernestudien, og å muliggjøre innsamling av langsiktige effekt- og sikkerhetsdata. Pasienter vil fortsette å få Deferasirox i den dosen de fikk ved slutten av kjernestudien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

102

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Novartis Investigative Site
      • Kumamoto, Japan, 860-0811
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japan, 606-8507
        • Novartis Investigative Site
      • Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
      • Toyama, Japan, 930-8550
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Nagoya, Aichi, Japan, 466-8560
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka-city, Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo-city, Hokkaido, Japan, 060-8543
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japan, 663-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kahoku-gun, Ishikawa, Japan, 920-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Kanazawa, Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • OsakaSayama, Osaka, Japan, 589-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Suita-city, Osaka, Japan, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tochigi
      • Shimotsuka-gun, Tochigi, Japan, 321-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Simotsuke-city, Tochigi, Japan, 329-0498
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8655
        • Novartis Investigative Site
      • Cyuo-ku, Tokyo, Japan, 104-8560
        • Novartis Investigative Site
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 108-8639
        • Novartis Investigative Site
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japan, 141-8625
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-8666
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Valencia, Spania, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Spania, 37007
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Tyrkia, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Tyrkia, 35040
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inkluderingskriterier (kjerne):

  • Pasienter med transfusjonsjernoverskudd på grunn av:
  • lav eller middels (INT-1) risiko myelodysplastisk syndrom (MDS) bestemt via International Prognosis Scoring System (IPSS) kriterier
  • andre medfødte eller ervervede anemier unntatt B-talassemi og sigdcellesykdom
  • Livsvarig transfusjonshistorie på ≥20 enheter (omtrent 100 ml/kg) med pakkede røde blodlegemer eller viser tegn på jernoverskudd (serumferritin >1000 µg/L).
  • Kunne gi skriftlig informert samtykke
  • Forventet levealder ≥ 12 måneder Hvis pasienten tidligere har vært behandlet med deferipron, bør en utvaskingsperiode på én måned inntreffe før første dose deferasirox

Inkluderingskriterier (utvidelse):

  • Pasienter som fullfører den planlagte 12-måneders kjernestudien (CICL670A2204).
  • Skriftlig informert samtykke innhentet fra pasienten og/eller verge på pasientens vegne i samsvar med nasjonal lovgivning.

Ekskluderingskriterier (kjerne og utvidelse):

  • Pasienter med β-thalassemi, sigdcellesykdom eller myelodysplastisk syndrom med en IPSS-score som er mellom-2 eller høy.
  • Pasienter med serumkreatinin > ULN
  • Pasienter med ALT(SGPT)-nivåer > 5 x ULN
  • Signifikant proteinuri som indikert ved et urinprotein/kreatinin-forhold >0,5 mg/mg i en ikke-første tom urinprøve ved to vurderinger i løpet av screeningsperioden.
  • Anamnese med HIV-positive testresultater eller kliniske eller laboratoriebevis for aktiv Hepatitt B eller Hepatitt C (HBsAg i fravær av HBsAb ELLER HCV Ab-positiv med HCV RNA-positiv og ALT over normalområdet)
  • Pasienter på MDS-undersøkelsesbehandlinger, inkludert lenalidomid, thalidomid, azacitidin og arsentrioksid, må ha en utvaskingsperiode på ≥ 4 uker før den første dosen av studiemedikamentet.
  • Pasienter med systemisk ukontrollert hypertensjon
  • Pasienter med ustabil hjertesykdom som ikke kontrolleres av standard medisinsk behandling
  • Systemisk sykdom (kardiovaskulær, nyre, lever, etc.) som ville forhindre studiebehandling
  • Graviditet (som dokumentert i obligatorisk screening laboratorietest) eller amming.
  • Pasienter behandlet med systemisk undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 4 ukene eller lokalt undersøkelsesmiddel innen de siste 7 dagene
  • Annen kirurgisk eller medisinsk tilstand som i betydelig grad kan endre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av studiemedisin
  • Pasienter som vurderes av etterforskeren er potensielt upålitelige og/eller ikke samarbeidsvillige med hensyn til studieprotokollen
  • Anamnese med overfølsomhet overfor noen av studiemedisinen eller hjelpestoffene
  • Seksuelt aktive kvinnelige pasienter før menopause uten tilstrekkelig prevensjon. Kvinnelige pasienter må bruke effektiv prevensjon eller må ha gjennomgått klinisk dokumentert total hysterektomi og/eller ooforektomi, tubal ligering eller være postmenopausale definert av amenoré i minst 12 måneder.

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deferasirox
Deltakerne fikk en startdose på 20 milligram per kilogram (mg/kg). Deferasirox-tabletter ble administrert oralt én gang daglig (OD) basert på deltakernes kroppsvekt. Dosen av Deferasirox ble justert til enten 10 mg/kg eller 30 mg/kg basert på volumene av blodtransfusjoner som ble administrert.
Legemiddel: Deferasirox (ICL670)
Den anbefalte første daglige dosen av Deferasirox er 20 mg/kg kroppsvekt.
Andre navn:
  • ICL670

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i leverjernkonsentrasjon (LIC) til år 1
Tidsramme: Fra baseline, år 1 (slutt på kjernestudie)
Jernkonsentrasjon i leveren (LIC), en prediktor for jernbelastning, ble målt ved bruk av magnetisk resonansbildeteknikk (R2-MRI) for avslapningshastighet. Avspenningshastigheten ble bestemt som R2 = 1/avspenningstid (T2). Grunnverdien av LIC for deltakerne ble kategorisert som < 7, ≥ 7 til < 15 og ≥ 15 milligram jern/vevs tørrvekt (mg Fe/g dw). En negativ endring fra baseline favoriserte studiebehandling for å redusere LIC.
Fra baseline, år 1 (slutt på kjernestudie)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i leverjernkonsentrasjon (LIC) til slutten av år 2
Tidsramme: Fra baseline til slutten av år 2 (slutt på utvidelsesstudie)
Leverjernkonsentrasjon (LIC), en prediktor for jernbelastning, ble målt ved hjelp av R2-MRI-teknikk. Relaksasjonshastigheten ble bestemt som R2 = 1/T2. Grunnverdien av LIC for deltakerne ble kategorisert som < 7, ≥ 7 til < 15 og ≥ 15 mg Fe/g dw. En negativ endring fra baseline favoriserte studiebehandling for å redusere LIC.
Fra baseline til slutten av år 2 (slutt på utvidelsesstudie)
Absolutt endring fra baseline i leverjernkonsentrasjon (LIC) i japansk undergruppe
Tidsramme: Fra basislinjen, slutten av år 1 (slutt på kjernestudiet), slutten av år 2 (slutt på utvidelsesstudiet)
Leverjernkonsentrasjon (LIC), en prediktor for jernbelastning, ble målt ved hjelp av R2-MRI-teknikk. Relaksasjonshastigheten ble bestemt som R2 = 1/T2. Grunnverdien for LIC var < 7, ≥ 7 til < 15 og ≥ 15 mg Fe/g dw. En negativ endring fra baseline favoriserte studiebehandling for å redusere LIC.
Fra basislinjen, slutten av år 1 (slutt på kjernestudiet), slutten av år 2 (slutt på utvidelsesstudiet)
Absolutt endring fra baseline i serumferritinnivåer til år 2
Tidsramme: Fra baseline opp til år 2 (slutt på utvidelsesstudie)
Serumferritin var en markør for overvåking av chelatbehandling. Ferritinprotein lagrer jern og gir generelle jernnivåer, høyere ferritin i blodet viste mer jerninnhold.
Fra baseline opp til år 2 (slutt på utvidelsesstudie)
Absolutte serumferritinnivåer over 2 år
Tidsramme: Fra baseline, år 1 (slutt på kjernestudiet), år 2 (slutt på forlengelsesstudiet)
Serumferritin var en markør for overvåking av chelatbehandling. Ferritinprotein lagrer jern og gir generelle jernnivåer, høyere ferritin i blodet viste mer jerninnhold.
Fra baseline, år 1 (slutt på kjernestudiet), år 2 (slutt på forlengelsesstudiet)
Total Body Iron Elimination Rate (TBIE), jerninntak, jernutskillelse/jerninntak og keleringseffektivitet etter 2 år
Tidsramme: Fra baseline, år 2 (slutt på utvidelsesstudiet)
Total body iron excretion (TBIE) ble brukt for å undersøke cheleringseffekten av Deferasirox-behandling. TBIE-frekvensen ble estimert basert på jerntilstrømningen bestemt av mengden røde blodlegemer som ble transfundert og endringen i totalkroppens jernlagre (TBI).
Fra baseline, år 2 (slutt på utvidelsesstudiet)
Korrelasjon av LIC og serumferritin ved kjerne- og utvidelsesstudie
Tidsramme: Fra baseline, år 1 (slutt på kjernestudiet), år 2 (slutt på forlengelsesstudiet)
LIC, en prediktor for jernbelastning, ble målt ved hjelp av R2-MRI-teknikk. Relaksasjonshastigheten ble bestemt som R2 = 1/T2. Grunnverdien for LIC var < 7, ≥ 7 til < 15 og ≥ 15 mg Fe/g dw. Serumferritin var en markør for overvåking av chelatbehandling. Ferritinprotein lagrer jern og gir generelle jernnivåer, høyere ferritin i blodet viste mer jerninnhold. Korrelasjonen mellom absolutt endring i LIC og absolutt endring i serumferritin ble bestemt.
Fra baseline, år 1 (slutt på kjernestudiet), år 2 (slutt på forlengelsesstudiet)
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE), alvorlige uønskede hendelser (SAE), uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI), seponering og avbrudd
Tidsramme: Fra baseline opp til år 2 (slutt på utvidelsesstudie)
Bivirkninger (AE) ble definert som enhver ugunstig og utilsiktet diagnose, symptom, tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), syndrom eller sykdom som enten oppstår under studien, som har vært fraværende ved baseline, eller, hvis tilstede ved baseline, ser ut til å forverres . Alvorlige uønskede hendelser (SAE) ble definert som alle uheldige medisinske hendelser som resulterer i døden, er livstruende, krever sykehusinnleggelse, forårsaker vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, resulterer i medfødte anomalier eller fødselsskader, eller er andre tilstander som etterforskere vurderer. representerer betydelige farer. Døden ble definert som en dødelig hendelse som førte til permanent opphør av alle vitale funksjoner i kroppen.
Fra baseline opp til år 2 (slutt på utvidelsesstudie)
Antall deltakere med klinisk signifikante oftalmologiske abnormiteter
Tidsramme: Ved 2 år (Slutt på forlengelsesstudiet)
Klinisk signifikante endringer i venstre øye og høyre øye ble vurdert av etterforskeren basert på metoder som synsskarphet, spaltelampeundersøkelse, tonometri og fundus oculi.
Ved 2 år (Slutt på forlengelsesstudiet)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. februar 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2008

Først lagt ut (Anslag)

7. mars 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670A2204
  • 2006-003337-32 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Deferasirox (ICL670)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mali

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere