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Wirksamkeit und Sicherheit von Deferasirox bei Patienten mit chronischer Anämie und transfusionsbedingter Hämosiderose

4. Juni 2021 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine multizentrische, offene, nicht vergleichende Phase-II-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von ICL670 für 1 Jahr mit Dosisanpassungen basierend auf Serum-Ferritin bei Patienten mit chronischer Anämie und transfusionsbedingter Hämosiderose, einschließlich einer zusätzlichen Verlängerung um 1 Jahr.

Der allgemeine Zweck dieser Studie ist die weitere Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Deferasirox, das anfänglich entsprechend der transfusionsbedingten Eisenaufnahme dosiert wird, bei Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie im Zusammenhang mit anderen Erkrankungen als β-Thalassämie und Sichelzellenanämie.

Während der Studie wird die Dosis basierend auf dem Serum-Ferritin angepasst. Der allgemeine Zweck der Verlängerung besteht darin, die weitere Behandlung von Patienten zu ermöglichen, die die Kernstudie bereits abgeschlossen haben, und die Sammlung von Langzeitdaten zur Wirksamkeit und Sicherheit zu ermöglichen. Die Patienten erhalten weiterhin Deferasirox in der Dosis, die sie am Ende der Kernstudie erhalten haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

102

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Novartis Investigative Site
      • Kumamoto, Japan, 860-0811
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japan, 606-8507
        • Novartis Investigative Site
      • Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
      • Toyama, Japan, 930-8550
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Nagoya, Aichi, Japan, 466-8560
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka-city, Fukuoka, Japan, 814-0180
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo-city, Hokkaido, Japan, 060-8543
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japan, 663-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kahoku-gun, Ishikawa, Japan, 920-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Kanazawa, Ishikawa, Japan, 920-8641
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • OsakaSayama, Osaka, Japan, 589-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Suita-city, Osaka, Japan, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tochigi
      • Shimotsuka-gun, Tochigi, Japan, 321-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Simotsuke-city, Tochigi, Japan, 329-0498
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8655
        • Novartis Investigative Site
      • Cyuo-ku, Tokyo, Japan, 104-8560
        • Novartis Investigative Site
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 108-8639
        • Novartis Investigative Site
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japan, 141-8625
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-8666
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Spanien, 37007
        • Novartis Investigative Site
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Truthahn, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Truthahn, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Truthahn, 35040
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien (Kern):

  • Patienten mit transfusionsbedingter Eisenüberladung aufgrund von:
  • Myelodysplastisches Syndrom (MDS) mit niedrigem oder mittlerem (INT-1) Risiko, bestimmt nach den Kriterien des International Prognosis Scoring System (IPSS).
  • andere angeborene oder erworbene Anämien mit Ausnahme von B-Thalassämie und Sichelzellenanämie
  • Lebenslange Transfusionsanamnese von ≥20 Einheiten (ca. 100 ml/kg) gepackter roter Blutkörperchen oder Anzeichen einer Eisenüberladung (Serum-Ferritin >1000 µg/l).
  • Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
  • Lebenserwartung ≥ 12 Monate Wenn der Patient zuvor mit Deferipron behandelt wurde, sollte vor der ersten Deferasirox-Dosis eine Auswaschphase von einem Monat erfolgen

Einschlusskriterien (Erweiterung):

  • Patienten, die die geplante 12-monatige Kernstudie (CICL670A2204) abschließen.
  • Schriftliche Einverständniserklärung des Patienten und/oder Erziehungsberechtigten im Namen des Patienten gemäß nationaler Gesetzgebung.

Ausschlusskriterien (Core und Extension):

  • Patienten mit β-Thalassämie, Sichelzellenanämie oder myelodysplastischem Syndrom mit einem IPSS-Score von Intermediate-2 oder High.
  • Patienten mit Serumkreatinin > ULN
  • Patienten mit ALT(SGPT)-Werten > 5 x ULN
  • Signifikante Proteinurie, angezeigt durch ein Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin > 0,5 mg/mg in einer Urinprobe, die nicht zum ersten Mal entleert wurde, bei zwei Untersuchungen während des Untersuchungszeitraums.
  • HIV-positives Testergebnis in der Vorgeschichte oder klinischer oder Labornachweis einer aktiven Hepatitis B oder Hepatitis C (HBsAg ohne HBsAb ODER HCV-Ab-positiv mit HCV-RNA-positiv und ALT über dem Normalbereich)
  • Patienten, die MDS-Prüftherapien, einschließlich Lenalidomid, Thalidomid, Azacitidin und Arsentrioxid, erhalten, müssen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments eine Auswaschphase von ≥ 4 Wochen durchlaufen.
  • Patienten mit systemischer unkontrollierter Hypertonie
  • Patienten mit instabiler Herzerkrankung, die nicht durch medizinische Standardtherapie kontrolliert werden kann
  • Systemische Erkrankung (kardiovaskulär, renal, hepatisch usw.), die das Studienmedikament verhindern würde
  • Schwangerschaft (wie im erforderlichen Screening-Labortest dokumentiert) oder Stillzeit.
  • Patienten, die innerhalb der letzten 4 Wochen mit systemischem Prüfpräparat oder innerhalb der letzten 7 Tage mit topischem Prüfpräparat behandelt wurden
  • Anderer chirurgischer oder medizinischer Zustand, der die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung des Studienmedikaments erheblich verändern könnte
  • Patienten, die vom Prüfarzt als potenziell unzuverlässig und/oder nicht kooperativ in Bezug auf das Studienprotokoll angesehen werden
  • Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen eines der Studienmedikamente oder Hilfsstoffe
  • Sexuell aktive prämenopausale Patientinnen ohne angemessene Verhütung. Patientinnen müssen eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden oder sich einer klinisch dokumentierten totalen Hysterektomie und/oder Ovarektomie, Tubenligatur unterzogen haben oder seit mindestens 12 Monaten durch Amenorrhö postmenopausal sein.

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Deferasirox
Die Teilnehmer erhielten eine Anfangsdosis von 20 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg). Deferasirox-Tabletten wurden einmal täglich (OD) oral verabreicht, basierend auf dem Körpergewicht der Teilnehmer. Die Dosis von Deferasirox wurde auf der Grundlage der verabreichten Bluttransfusionsvolumina entweder auf 10 mg/kg oder 30 mg/kg angepasst.
Arzneimittel: Deferasirox (ICL670)
Die empfohlene tägliche Anfangsdosis von Deferasirox beträgt 20 mg/kg Körpergewicht.
Andere Namen:
  • ICL670

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung der Eisenkonzentration in der Leber (LIC) gegenüber dem Ausgangswert bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Von der Baseline, Jahr 1 (Ende des Kernstudiums)
Die Eisenkonzentration in der Leber (LIC), ein Prädiktor für die Eisenbelastung, wurde mit Hilfe der Relaxationsraten-Magnetresonanztomographie (R2-MRI)-Technik gemessen. Die Entspannungsrate wurde als R2 = 1/Entspannungszeit (T2) bestimmt. Der Ausgangswert des LIC der Teilnehmer wurde als < 7, ≥ 7 bis < 15 und ≥ 15 Milligramm Eisen/Trockengewicht des Gewebes (mg Fe/g TG) kategorisiert. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert begünstigte die Studienbehandlung bei der Reduzierung von LIC.
Von der Baseline, Jahr 1 (Ende des Kernstudiums)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung der Eisenkonzentration in der Leber (LIC) gegenüber dem Ausgangswert bis zum Ende des 2. Jahres
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Ende des 2. Jahres (Ende der Verlängerungsstudie)
Die Eisenkonzentration in der Leber (LIC), ein Prädiktor für die Eisenbelastung, wurde mit der R2-MRT-Technik gemessen. Die Relaxationsrate wurde als R2 = 1/T2 bestimmt. Der Ausgangswert des LIC der Teilnehmer wurde als < 7, ≥ 7 bis < 15 und ≥ 15 mg Fe/g TG eingestuft. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert begünstigte die Studienbehandlung bei der Reduzierung von LIC.
Von der Baseline bis zum Ende des 2. Jahres (Ende der Verlängerungsstudie)
Absolute Veränderung der Eisenkonzentration in der Leber (LIC) gegenüber dem Ausgangswert in der japanischen Untergruppe
Zeitfenster: Von der Baseline, Ende von Jahr 1 (Ende des Kernstudiums), Ende von Jahr 2 (Ende des Erweiterungsstudiums)
Die Eisenkonzentration in der Leber (LIC), ein Prädiktor für die Eisenbelastung, wurde mit der R2-MRT-Technik gemessen. Die Relaxationsrate wurde als R2 = 1/T2 bestimmt. Der LIC-Ausgangswert war < 7, ≥ 7 bis < 15 und ≥ 15 mg Fe/g TG. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert begünstigte die Studienbehandlung bei der Reduzierung von LIC.
Von der Baseline, Ende von Jahr 1 (Ende des Kernstudiums), Ende von Jahr 2 (Ende des Erweiterungsstudiums)
Absolute Veränderung der Serum-Ferritinwerte gegenüber dem Ausgangswert bis zum 2. Jahr
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 2. Jahr (Ende der Verlängerungsstudie)
Serum-Ferritin war ein Marker für die Überwachung der Chelat-Therapie. Das Ferritin-Protein speichert Eisen und sorgt für einen Gesamteisenspiegel, ein höheres Ferritin im Blut zeigte einen höheren Eisengehalt.
Von der Baseline bis zum 2. Jahr (Ende der Verlängerungsstudie)
Absolute Ferritinspiegel im Serum über 2 Jahre
Zeitfenster: Von der Baseline, Jahr 1 (Ende des Kernstudiums), Jahr 2 (Ende des Erweiterungsstudiums)
Serum-Ferritin war ein Marker für die Überwachung der Chelat-Therapie. Das Ferritin-Protein speichert Eisen und sorgt für einen Gesamteisenspiegel, ein höheres Ferritin im Blut zeigte einen höheren Eisengehalt.
Von der Baseline, Jahr 1 (Ende des Kernstudiums), Jahr 2 (Ende des Erweiterungsstudiums)
Ganzkörper-Eisenausscheidungsrate (TBIE), Eisenaufnahme, Eisenausscheidung/Eisenaufnahme und Chelationseffizienz nach 2 Jahren
Zeitfenster: Von der Baseline, Jahr 2 (Ende der Verlängerungsstudie)
Die Ganzkörper-Eisenausscheidung (TBIE) wurde verwendet, um die Chelat-Wirksamkeit der Deferasirox-Therapie zu untersuchen. Die TBIE-Rate wurde basierend auf dem Eiseneinstrom geschätzt, der durch die Menge der transfundierten roten Blutkörperchen und die Veränderung der Gesamtkörpereisenspeicher (TBI) bestimmt wurde.
Von der Baseline, Jahr 2 (Ende der Verlängerungsstudie)
Korrelation von LIC und Serumferritin in der Kern- und Erweiterungsstudie
Zeitfenster: Von der Baseline, Jahr 1 (Ende des Kernstudiums), Jahr 2 (Ende des Erweiterungsstudiums)
LIC, ein Prädiktor für die Eisenbelastung, wurde mit der R2-MRT-Technik gemessen. Die Relaxationsrate wurde als R2 = 1/T2 bestimmt. Der LIC-Ausgangswert war < 7, ≥ 7 bis < 15 und ≥ 15 mg Fe/g TG. Serum-Ferritin war ein Marker für die Überwachung der Chelat-Therapie. Das Ferritin-Protein speichert Eisen und sorgt für einen Gesamteisenspiegel, ein höheres Ferritin im Blut zeigte einen höheren Eisengehalt. Die Korrelation zwischen der absoluten Änderung des LIC und der absoluten Änderung des Serumferritins wurde bestimmt.
Von der Baseline, Jahr 1 (Ende des Kernstudiums), Jahr 2 (Ende des Erweiterungsstudiums)
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESI), Abbruch und Unterbrechung
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum 2. Jahr (Ende der Verlängerungsstudie)
Unerwünschte Ereignisse (AEs) wurden als ungünstige und unbeabsichtigte Diagnosen, Symptome, Anzeichen (einschließlich eines anormalen Laborbefunds), Syndrome oder Krankheiten definiert, die entweder während der Studie auftreten, zu Studienbeginn nicht vorhanden waren oder sich, falls zu Studienbeginn vorhanden, zu verschlimmern scheinen . Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) wurden als alle unerwünschten medizinischen Ereignisse definiert, die zum Tod führen, lebensbedrohlich sind, einen Krankenhausaufenthalt erfordern, eine dauerhafte oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit verursachen, zu angeborenen Anomalien oder Geburtsfehlern führen oder andere Zustände sind, die nach Einschätzung der Prüfärzte auftreten erhebliche Gefahren darstellen. Der Tod wurde als tödliches Ereignis definiert, das zum dauerhaften Ausfall aller lebenswichtigen Funktionen des Körpers führt.
Von der Baseline bis zum 2. Jahr (Ende der Verlängerungsstudie)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten ophthalmologischen Anomalien
Zeitfenster: Nach 2 Jahren (Ende des Verlängerungsstudiums)
Klinisch signifikante Veränderungen am linken und rechten Auge wurden vom Prüfarzt anhand von Methoden wie Sehschärfe, Spaltlampenuntersuchung, Tonometrie und Fundus oculi beurteilt.
Nach 2 Jahren (Ende des Verlängerungsstudiums)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Februar 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. März 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. März 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CICL670A2204
  • 2006-003337-32 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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