Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A deferasirox hatékonysága és biztonságossága krónikus anémiában és transzfúziós hemosiderosisban szenvedő betegeknél

2021. június 4. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Többközpontú, nyílt, nem összehasonlító, II. fázisú vizsgálat az ICL670 hatékonyságáról és biztonságosságáról, 1 évig adva, a szérum ferritinen alapuló dózismódosítással krónikus anémiában és transzfúziós hemosiderosisban szenvedő betegeknél, beleértve egy további 1 éves meghosszabbítást.

Ennek a vizsgálatnak az általános célja a deferasirox hatékonyságának és biztonságosságának további értékelése, amelyet kezdetben a transzfúziós vasbevitelnek megfelelően adagolnak, olyan betegeknél, akik transzfúziófüggő anémiában szenvednek, amely nem a β-talaszémiától és a sarlósejtes sejtbetegségtől függ.

A vizsgálat során az adagot a szérum ferritin alapján módosítják. A kiterjesztés általános célja, hogy lehetővé tegye azon betegek további kezelését, akik már befejezték az alapvizsgálatot, és lehetővé tegye a hosszú távú hatásossági és biztonságossági adatok gyűjtését. A betegek továbbra is a deferasiroxot az alapvizsgálat végén kapott adagban kapják.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

102

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
      • Hiroshima, Japán, 734-8551
        • Novartis Investigative Site
      • Kumamoto, Japán, 860-0811
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japán, 606-8507
        • Novartis Investigative Site
      • Nagasaki, Japán, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
      • Toyama, Japán, 930-8550
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japán, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Nagoya, Aichi, Japán, 466-8560
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka-city, Fukuoka, Japán, 814-0180
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo-city, Hokkaido, Japán, 060-8543
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japán, 663-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kahoku-gun, Ishikawa, Japán, 920-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Kanazawa, Ishikawa, Japán, 920-8641
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • OsakaSayama, Osaka, Japán, 589-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Suita-city, Osaka, Japán, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tochigi
      • Shimotsuka-gun, Tochigi, Japán, 321-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Simotsuke-city, Tochigi, Japán, 329-0498
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japán, 113-8655
        • Novartis Investigative Site
      • Cyuo-ku, Tokyo, Japán, 104-8560
        • Novartis Investigative Site
      • Minato-ku, Tokyo, Japán, 108-8639
        • Novartis Investigative Site
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japán, 141-8625
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japán, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japán, 162-8666
        • Novartis Investigative Site
  • Lengyelország
      • Warszawa, Lengyelország, 02-097
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, Lengyelország, 02-776
        • Novartis Investigative Site
  • Pulyka
      • Adana, Pulyka, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Pulyka, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Pulyka, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Pulyka, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Spanyolország
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Spanyolország, 37007
        • Novartis Investigative Site
  • Szingapúr
      • Singapore, Szingapúr, 169608
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Felvételi feltételek (alap):

  • Transzfúziós vastúlterhelésben szenvedő betegek a következők miatt:
  • Alacsony vagy közepes (INT-1) kockázatú myelodysplasiás szindróma (MDS), amelyet a Nemzetközi Prognózis Pontozó Rendszer (IPSS) kritériumai határoznak meg
  • egyéb veleszületett vagy szerzett vérszegénység, kivéve a B-thalassaemiát és a sarlósejtes betegséget
  • Élethosszig tartó transzfúziós anamnézisben ≥20 egység (körülbelül 100 ml/kg) tömött vörösvértesttel vagy vastúlterhelésre utaló jelekkel (szérum ferritin >1000 µg/l).
  • Képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni
  • Várható élettartam ≥ 12 hónap Ha a beteget korábban deferipronnal kezelték, a deferazirox első adagja előtt egy hónapos kiürülési időszaknak kell lennie.

Felvételi feltételek (bővítmény):

  • A tervezett 12 hónapos alapvizsgálatot (CICL670A2204) befejező betegek.
  • A beteg nevében és/vagy törvényes gyámjától kapott írásos beleegyezés a nemzeti jogszabályokkal összhangban.

Kizárási feltételek (alap és bővítmény):

  • β-talaszémiában, sarlósejtes betegségben vagy mielodiszpláziás szindrómában szenvedő betegek, akiknek IPSS-pontszáma Intermediate-2 vagy High.
  • Betegek, akiknél a szérum kreatinin > ULN
  • Betegek, akiknek ALT(SGPT) szintje > 5 x ULN
  • Szignifikáns proteinuria, amelyet a vizelet fehérje/kreatinin aránya >0,5 mg/mg jelez a nem első üreges vizeletmintában, a szűrési időszak alatti két értékelés során.
  • HIV-pozitív teszteredmény az anamnézisben, vagy aktív hepatitis B vagy hepatitis C klinikai vagy laboratóriumi bizonyítéka (HBsAg HBsAb hiányában VAGY HCV Ab pozitív, HCV RNS pozitív és ALT a normál tartomány felett)
  • A vizsgálati MDS-kezelésben részesülő betegeknél, beleértve a lenalidomidot, a talidomidot, az azacitidint és az arzén-trioxidot, legalább 4 hetes kiürülési időszakot kell tartani a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt.
  • Szisztémás, kontrollálatlan hipertóniában szenvedő betegek
  • Instabil szívbetegségben szenvedő betegek, akiket a szokásos orvosi terápia nem kontrollál
  • Szisztémás betegség (szív- és érrendszeri, vese-, máj- stb.), amely megakadályozná a vizsgálati kezelést
  • Terhesség (a szükséges szűrőlaboratóriumi vizsgálat szerint) vagy szoptatás.
  • Az elmúlt 4 hétben szisztémás vizsgálati gyógyszerrel vagy az elmúlt 7 napban helyi vizsgálati gyógyszerrel kezelt betegek
  • Egyéb műtéti vagy egészségügyi állapot, amely jelentősen megváltoztathatja a vizsgált gyógyszer felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását
  • A vizsgáló által potenciálisan megbízhatatlannak és/vagy nem együttműködőnek ítélt betegek a vizsgálati protokoll tekintetében
  • A vizsgálati gyógyszerrel vagy segédanyagokkal szembeni túlérzékenység anamnézisében
  • Szexuálisan aktív, menopauza előtti női betegek megfelelő fogamzásgátlás nélkül. A nőbetegeknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk, vagy klinikailag dokumentált teljes méheltávolításon és/vagy peteeltávolításon, petevezeték-lekötésen kell átesniük, vagy legalább 12 hónapig amenorrhoea által meghatározott posztmenopauzában kell lenniük.

A protokollban meghatározott egyéb felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Deferasirox
A résztvevők 20 milligramm/kg (mg/kg) kezdeti dózist kaptak. A Deferasirox tablettákat a résztvevők testtömegétől függően naponta egyszer (OD) szájon át adták be. A Deferasirox adagját 10 mg/kg-ra vagy 30 mg/kg-ra állítottuk be a beadott vérátömlesztések mennyisége alapján.
Drog: Deferasirox (ICL670)
A Deferasirox ajánlott kezdő napi adagja 20 mg/ttkg.
Más nevek:
  • ICL670

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A máj vaskoncentrációjának (LIC) kiindulási értékének abszolút változása az 1. évre
Időkeret: Az alaphelyzetből, 1. év (alapvizsgálat vége)
A máj vaskoncentrációját (LIC), amely a vasterhelés előrejelzője, relaxációs rátájú mágneses rezonancia képalkotás (R2-MRI) technikával mértük. A relaxációs rátát a következőképpen határoztuk meg: R2 = 1/relaxációs idő (T2). A résztvevők LIC alapértékét a következő kategóriába sorolták: < 7, ≥ 7 és < 15, és ≥ 15 milligramm vas/szövet száraz tömege (mg Fe/g dw). A kiindulási értékhez képest negatív változás kedvezett a vizsgálati kezelésnek a LIC csökkentésében.
Az alaphelyzetből, 1. év (alapvizsgálat vége)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A máj vaskoncentrációjának (LIC) kiindulási értékének abszolút változása a 2. év végéig
Időkeret: Az alaphelyzettől a 2. év végéig (a kiterjesztett tanulmány vége)
A máj vaskoncentrációját (LIC), a vasterhelés előrejelzőjét, R2-MRI technikával mérték. A relaxációs rátát a következőképpen határoztuk meg: R2 = 1/T2. A résztvevők LIC alapértékét a következő kategóriába sorolták: < 7, ≥ 7 és < 15, és ≥ 15 mg Fe/g dw. A kiindulási értékhez képest negatív változás kedvezett a vizsgálati kezelésnek a LIC csökkentésében.
Az alaphelyzettől a 2. év végéig (a kiterjesztett tanulmány vége)
Abszolút változás az alapértékhez képest a máj vaskoncentrációjában (LIC) a japán alcsoportban
Időkeret: Az alaphelyzettől, az 1. év vége (az alapvizsgálat vége), a 2. év vége (a kiterjesztett tanulmány vége)
A máj vaskoncentrációját (LIC), a vasterhelés előrejelzőjét, R2-MRI technikával mérték. A relaxációs rátát a következőképpen határoztuk meg: R2 = 1/T2. A LIC kiindulási értéke < 7, ≥ 7 és < 15 és ≥ 15 mg Fe/g dw volt. A kiindulási értékhez képest negatív változás kedvezett a vizsgálati kezelésnek a LIC csökkentésében.
Az alaphelyzettől, az 1. év vége (az alapvizsgálat vége), a 2. év vége (a kiterjesztett tanulmány vége)
A szérum ferritinszintjének abszolút változása a kiindulási értékről a 2. évre
Időkeret: Az alaphelyzettől a 2. évig (a kiterjesztett tanulmány vége)
A szérum ferritin a kelátképző terápia monitorozásának markere volt. A ferritin fehérje tárolja a vasat és biztosítja az általános vasszintet, a magasabb ferritin a vérben több vastartalmat mutatott.
Az alaphelyzettől a 2. évig (a kiterjesztett tanulmány vége)
Abszolút szérum feritin szint 2 év felett
Időkeret: Az alaphelyzetből, 1. év (alapvizsgálat vége), 2. év (kiterjesztési vizsgálat vége)
A szérum ferritin a kelátképző terápia monitorozásának markere volt. A ferritin fehérje tárolja a vasat és biztosítja az általános vasszintet, a magasabb ferritin a vérben több vastartalmat mutatott.
Az alaphelyzetből, 1. év (alapvizsgálat vége), 2. év (kiterjesztési vizsgálat vége)
Teljes szervezet vaskiürülési aránya (TBIE), vasbevitel, vaskiválasztás/vasbevitel és kelátképzési hatékonyság 2 év után
Időkeret: Az alaphelyzetből, 2. év (a kiterjesztett tanulmány vége)
A teljes test vaskiürülését (TBIE) használták a deferasirox-terápia kelátképző hatásosságának vizsgálatára. A TBIE-arányt a vasbeáramlás alapján becsülték meg, amelyet a transzfundált vörösvértestek mennyisége és a teljes test vasraktárának (TBI) változása határoz meg.
Az alaphelyzetből, 2. év (a kiterjesztett tanulmány vége)
A LIC és a szérumferitin korrelációja a Core és Extension Study során
Időkeret: Az alaphelyzetből, 1. év (alapvizsgálat vége), 2. év (kiterjesztési vizsgálat vége)
A vasterhelést előrejelző LIC-t R2-MRI technikával mértük. A relaxációs rátát a következőképpen határoztuk meg: R2 = 1/T2. A LIC kiindulási értéke < 7, ≥ 7 és < 15 és ≥ 15 mg Fe/g dw volt. A szérum ferritin a kelátképző terápia monitorozásának markere volt. A ferritin fehérje tárolja a vasat és biztosítja az általános vasszintet, a magasabb ferritin a vérben több vastartalmat mutatott. Meghatároztuk a korrelációt a LIC abszolút változása és a szérum ferritin abszolút változása között.
Az alaphelyzetből, 1. év (alapvizsgálat vége), 2. év (kiterjesztési vizsgálat vége)
Nemkívánatos eseményekkel (AE), súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE), különleges érdekű nemkívánatos eseményekkel (AESI), leállítással és megszakítással járó résztvevők száma
Időkeret: Az alaphelyzettől a 2. évig (a kiterjesztett tanulmány vége)
Nemkívánatos eseményként (AE) minden olyan kedvezőtlen és nem szándékos diagnózist, tünetet, jelet (beleértve a kóros laboratóriumi leletet is), szindrómát vagy betegséget határoztak meg, amely vagy a vizsgálat során jelentkezik, vagy hiányzik a kiinduláskor, vagy ha a kiinduláskor jelen van, úgy tűnik, hogy rosszabbodik. . Súlyos nemkívánatos események (SAE) minden olyan nemkívánatos orvosi eseménynek minősülnek, amely halált okoz, életveszélyes, kórházi kezelést igényel, tartós vagy jelentős fogyatékosságot/képtelenséget okoz, veleszületett rendellenességeket vagy születési rendellenességeket okoz, vagy olyan egyéb állapot, amely a vizsgálók megítélése szerint jelentős veszélyeket jelentenek. A halált olyan végzetes eseményként határozták meg, amely a test összes létfontosságú funkciójának végleges megszűnéséhez vezetett.
Az alaphelyzettől a 2. évig (a kiterjesztett tanulmány vége)
Klinikailag jelentős szemészeti rendellenességgel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 2 évesen (a kiterjesztett vizsgálat vége)
A bal és a jobb szem klinikailag szignifikáns változásait a vizsgáló olyan módszerek alapján értékelte, mint a látásélesség, réslámpás vizsgálat, tonometria és szemfenéki vizsgálat.
2 évesen (a kiterjesztett vizsgálat vége)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. január 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. február 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. március 6.

Első közzététel (Becslés)

2008. március 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 4.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CICL670A2204
  • 2006-003337-32 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Transzfúziós hemosiderosis

Klinikai vizsgálatok a Deferasirox (ICL670)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cambodia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel