Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Deferasiroxin teho ja turvallisuus potilailla, joilla on krooninen anemia ja verensiirtoon liittyvä hemosideroosi

perjantai 4. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Monikeskus, avoin, ei-vertaileva, vaiheen II koe ICL670:n tehosta ja turvallisuudesta 1 vuoden ajan annoksen muutoksilla seerumin ferritiinin perusteella potilailla, joilla on krooninen anemia ja verensiirtoon liittyvä hemosideroosi, mukaan lukien 1 vuoden lisäpidennys.

Tämän tutkimuksen yleisenä tarkoituksena on edelleen arvioida deferasiroksin tehoa ja turvallisuutta, kun se annostellaan aluksi verensiirron raudan saannin mukaan, potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen anemia, joka liittyy muihin sairauksiin kuin β-talassemiaan ja sirppisolusairauteen.

Tutkimuksen aikana annosta säädetään seerumin ferritiinin perusteella. Laajennuksen yleisenä tarkoituksena on mahdollistaa ydintutkimuksen jo suorittaneiden potilaiden jatkohoito ja mahdollistaa pitkän aikavälin teho- ja turvallisuustietojen kerääminen. Potilaat jatkavat Deferasirox-hoitoa sillä annoksella, jonka he saivat ydintutkimuksen lopussa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

102

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Espanja, 37007
        • Novartis Investigative Site
  • Japani
      • Hiroshima, Japani, 734-8551
        • Novartis Investigative Site
      • Kumamoto, Japani, 860-0811
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japani, 606-8507
        • Novartis Investigative Site
      • Nagasaki, Japani, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
      • Toyama, Japani, 930-8550
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japani, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Nagoya, Aichi, Japani, 466-8560
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka-city, Fukuoka, Japani, 814-0180
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo-city, Hokkaido, Japani, 060-8543
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japani, 663-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kahoku-gun, Ishikawa, Japani, 920-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Kanazawa, Ishikawa, Japani, 920-8641
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • OsakaSayama, Osaka, Japani, 589-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Suita-city, Osaka, Japani, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tochigi
      • Shimotsuka-gun, Tochigi, Japani, 321-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Simotsuke-city, Tochigi, Japani, 329-0498
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 113-8655
        • Novartis Investigative Site
      • Cyuo-ku, Tokyo, Japani, 104-8560
        • Novartis Investigative Site
      • Minato-ku, Tokyo, Japani, 108-8639
        • Novartis Investigative Site
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japani, 141-8625
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japani, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japani, 162-8666
        • Novartis Investigative Site
  • Puola
      • Warszawa, Puola, 02-097
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, Puola, 02-776
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Turkki
      • Adana, Turkki, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Turkki, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Turkki, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Turkki, 35040
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämisehdot (ydin):

  • Potilaat, joilla on verensiirron raudan ylikuormitus seuraavista syistä:
  • matalan tai keskitasoisen riskin (INT-1) myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) määritetty kansainvälisen ennustepisteytysjärjestelmän (IPSS) kriteereillä
  • muut synnynnäiset tai hankitut anemiat, lukuun ottamatta B-talassemiaa ja sirppisolusairautta
  • Elinikäinen verensiirtohistoria ≥20 yksikköä (noin 100 ml/kg) pakattuista punasoluista tai merkkejä raudan ylikuormituksesta (seerumin ferritiini > 1000 µg/l).
  • Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus
  • Odotettavissa oleva elinikä ≥ 12 kuukautta Jos potilasta on aiemmin hoidettu deferipronilla, ennen ensimmäistä deferasiroksiannosta tulee suorittaa yhden kuukauden huuhtoutumisjakso

Sisällyttämisehdot (laajennus):

  • Potilaat, jotka suorittavat suunnitellun 12 kuukauden perustutkimuksen (CICL670A2204).
  • Kirjallinen tietoinen suostumus, joka on saatu potilaalta ja/tai laillisesta huoltajasta potilaan puolesta kansallisen lainsäädännön mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit (ydin ja laajennus):

  • Potilaat, joilla on β-talassemia, sirppisolusairaus tai myelodysplastinen oireyhtymä ja joiden IPSS-pistemäärä on keskitaso 2 tai korkea.
  • Potilaat, joiden seerumin kreatiniini on > ULN
  • Potilaat, joiden ALT(SGPT)-arvot > 5 x ULN
  • Merkittävä proteinuria, jonka osoittaa virtsan proteiini/kreatiniini-suhde >0,5 mg/mg ei-ensimmäisessä tyhjässä virtsanäytteessä kahdessa arvioinnissa seulontajakson aikana.
  • Aiemmin HIV-positiivinen testitulos tai kliininen tai laboratoriotodistus aktiivisesta hepatiitti B:stä tai hepatiitti C:stä (HBsAg HBsAb:n puuttuessa TAI HCV Ab positiivinen, HCV RNA-positiivinen ja ALAT yli normaalin alueen)
  • Potilailla, jotka saavat tutkittavaa MDS-hoitoa, mukaan lukien lenalidomidi, talidomidi, atsasitidiini ja arseenitrioksidi, on oltava ≥ 4 viikon huuhtoutumisjakso ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta.
  • Potilaat, joilla on systeeminen hallitsematon verenpainetauti
  • Potilaat, joilla on epästabiili sydänsairaus, jota ei saada hallintaan tavanomaisella lääkehoidolla
  • Systeeminen sairaus (sydän- ja verisuonitauti, munuaiset, maksa jne.), joka estäisi tutkimushoidon
  • Raskaus (vaaditun seulontalaboratoriotestin mukaan) tai imetys.
  • Potilaat, joita on hoidettu systeemisellä tutkimuslääkkeellä viimeisten 4 viikon aikana tai paikallisella tutkimuslääkkeellä viimeisen 7 päivän aikana
  • Muu kirurginen tai lääketieteellinen tila, joka voi merkittävästi muuttaa tutkimuslääkkeen imeytymistä, jakautumista, metaboliaa tai erittymistä
  • Potilaat, joita tutkija pitää mahdollisesti epäluotettavina ja/tai jotka eivät ole yhteistyöhaluisia tutkimusprotokollan suhteen
  • Yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeelle tai apuaineille
  • Seksuaalisesti aktiiviset premenopausaaliset naispotilaat, joilla ei ole riittävää ehkäisyä. Naispotilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä tai heillä on oltava kliinisesti dokumentoitu täydellinen kohdun ja/tai munanpoisto, munanjohtimen ligaatio tai heillä on oltava postmenopausaaliset kuukautiset vähintään 12 kuukauden ajan.

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Deferasiroksi
Osallistujat saivat aloitusannoksen 20 milligrammaa kilogrammaa kohti (mg/kg). Deferasirox-tabletteja annettiin suun kautta kerran päivässä (OD) osallistujien ruumiinpainon perusteella. Deferasirox-annos säädettiin joko 10 mg/kg tai 30 mg/kg annettavien verensiirtomäärien perusteella.
Lääke: Deferasiroksi (ICL670)
Deferasirox-valmisteen suositeltu vuorokausiannos on 20 mg/kg.
Muut nimet:
  • ICL670

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksan rautapitoisuuden (LIC) absoluuttinen muutos perustasosta vuoteen 1
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta, vuosi 1 (ydintutkimuksen loppu)
Maksan rautapitoisuus (LIC), rautakuormituksen ennustaja, mitattiin käyttämällä rentoutumisnopeuden magneettikuvausta (R2-MRI). Rentoutumisnopeus määritettiin seuraavasti: R2 = 1/relaksaatioaika (T2). Osallistujien LIC:n perusarvoksi luokiteltiin < 7, ≥ 7 - < 15 ja ≥ 15 milligrammaa rautaa/kudoksen kuivapainoa (mg Fe/g dw). Negatiivinen muutos lähtötilanteesta suosi tutkimushoitoa LIC:n vähentämisessä.
Lähtötilanteesta, vuosi 1 (ydintutkimuksen loppu)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksan rautapitoisuuden (LIC) absoluuttinen muutos lähtötilanteesta vuoden 2 loppuun
Aikaikkuna: Perustasosta vuoden 2 loppuun (laajennustutkimuksen loppu)
Maksan rautapitoisuus (LIC), rautakuormituksen ennustaja, mitattiin käyttämällä R2-MRI-tekniikkaa. Rentoutumisnopeus määritettiin R2 = 1/T2. Osallistujien LIC:n perusarvoksi luokiteltiin < 7, ≥ 7 - < 15 ja ≥ 15 mg Fe/g dw. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta suosi tutkimushoitoa LIC:n vähentämisessä.
Perustasosta vuoden 2 loppuun (laajennustutkimuksen loppu)
Maksan rautapitoisuuden (LIC) absoluuttinen muutos lähtötilanteesta japanilaisessa alaryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta, vuoden 1 lopussa (ydintutkimuksen loppu), vuoden 2 lopussa (laajennustutkimuksen lopussa)
Maksan rautapitoisuus (LIC), rautakuormituksen ennustaja, mitattiin käyttämällä R2-MRI-tekniikkaa. Rentoutumisnopeus määritettiin R2 = 1/T2. LIC:n perusarvo oli < 7, ≥ 7 - < 15 ja ≥ 15 mg Fe/g dw. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta suosi tutkimushoitoa LIC:n vähentämisessä.
Lähtötilanteesta, vuoden 1 lopussa (ydintutkimuksen loppu), vuoden 2 lopussa (laajennustutkimuksen lopussa)
Absoluuttinen muutos perustasosta seerumin ferritiinitasoissa vuoteen 2
Aikaikkuna: Perustasosta vuoteen 2 (laajennustutkimuksen loppu)
Seerumin ferritiini oli kelatointihoidon seurannan merkki. Ferritiiniproteiini varastoi rautaa ja tarjoaa yleistä rautaa, korkeampi ferritiini veressä osoitti enemmän rautapitoisuutta.
Perustasosta vuoteen 2 (laajennustutkimuksen loppu)
Seerumin absoluuttinen ferritiinitaso yli 2 vuoden ajan
Aikaikkuna: Lähtötasosta, vuosi 1 (ydintutkimuksen loppu), vuosi 2 (laajennustutkimuksen loppu)
Seerumin ferritiini oli kelatointihoidon seurannan merkki. Ferritiiniproteiini varastoi rautaa ja tarjoaa yleistä rautaa, korkeampi ferritiini veressä osoitti enemmän rautapitoisuutta.
Lähtötasosta, vuosi 1 (ydintutkimuksen loppu), vuosi 2 (laajennustutkimuksen loppu)
Koko kehon raudan eliminaatioaste (TBIE), raudan saanti, raudan eritys/raudan saanti ja kelaatioteho 2 vuoden jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta, vuosi 2 (laajennustutkimuksen loppu)
Koko kehon raudan erittymistä (TBIE) käytettiin deferasiroksihoidon kelatointitehokkuuden tutkimiseen. TBIE-nopeus arvioitiin raudan sisäänvirtauksen perusteella, joka määritettiin siirrettyjen punasolujen määrällä ja muutoksella kehon kokonaisrautavarastoissa (TBI).
Lähtötilanteesta, vuosi 2 (laajennustutkimuksen loppu)
LIC:n ja seerumin ferritiinin korrelaatio ydin- ja laajennustutkimuksessa
Aikaikkuna: Lähtötasosta, vuosi 1 (ydintutkimuksen loppu), vuosi 2 (laajennustutkimuksen loppu)
LIC, rautakuormituksen ennustaja, mitattiin käyttämällä R2-MRI-tekniikkaa. Rentoutumisnopeus määritettiin R2 = 1/T2. LIC:n perusarvo oli < 7, ≥ 7 - < 15 ja ≥ 15 mg Fe/g dw. Seerumin ferritiini oli kelatointihoidon seurannan merkki. Ferritiiniproteiini varastoi rautaa ja tarjoaa yleistä rautaa, korkeampi ferritiini veressä osoitti enemmän rautapitoisuutta. LIC:n absoluuttisen muutoksen ja seerumin ferritiinin absoluuttisen muutoksen välinen korrelaatio määritettiin.
Lähtötasosta, vuosi 1 (ydintutkimuksen loppu), vuosi 2 (laajennustutkimuksen loppu)
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE), erityistä kiinnostavaa haittatapahtumaa (AESI), keskeytys ja keskeytys
Aikaikkuna: Perustasosta vuoteen 2 (laajennustutkimuksen loppu)
Haittatapahtumat (AE) määriteltiin epäsuotuisiksi ja tahattomiksi diagnoosiksi, oireiksi, oireiksi (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oireyhtymäksi tai sairaudeksi, joka joko esiintyy tutkimuksen aikana, joka on ollut poissa lähtötilanteessa tai, jos se esiintyy lähtötilanteessa, näyttää pahenevan . Vakavilla haittatapahtumilla (SAE) määriteltiin kaikki epäsuotuisat lääketieteelliset tapahtumat, jotka johtavat kuolemaan, ovat hengenvaarallisia, vaativat sairaalahoitoa, aiheuttavat jatkuvan tai merkittävän vamman/työkyvyttömyyden, johtavat synnynnäisiin poikkeaviin tai synnynnäisiin epämuodostumisiin tai ovat muita tiloja, jotka tutkijoiden arvion mukaan ovat edustavat merkittäviä vaaroja. Kuolema määriteltiin kuolemaan johtavaksi tapahtumaksi, joka johti kaikkien kehon elintoimintojen pysyvään lopettamiseen.
Perustasosta vuoteen 2 (laajennustutkimuksen loppu)
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä oftalmologisia poikkeavuuksia
Aikaikkuna: 2 vuoden iässä (jatkotutkimuksen lopussa)
Tutkija arvioi vasemman ja oikean silmän kliinisesti merkittäviä muutoksia menetelmien, kuten näöntarkkuuden, rakolampun tutkimuksen, tonometrian ja silmänpohjan perusteella.
2 vuoden iässä (jatkotutkimuksen lopussa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. lokakuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. tammikuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. helmikuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. maaliskuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 7. maaliskuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 29. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CICL670A2204
  • 2006-003337-32 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa