Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost deferasiroxu u pacientů s chronickou anémií a transfuzní hemosiderózou

4. června 2021 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Multicentrická, otevřená, nesrovnávací studie fáze II o účinnosti a bezpečnosti ICL670 podávaná po dobu 1 roku s úpravou dávky na základě sérového feritinu u pacientů s chronickou anémií a transfuzní hemosiderózou, včetně prodloužení o další 1 rok.

Celkovým účelem této studie je dále zhodnotit účinnost a bezpečnost deferasiroxu, podávaného zpočátku podle příjmu železa transfuzí, u pacientů s anémií závislou na transfuzi související s poruchami jinými než β-talasémie a srpkovitá anémie.

Během studie bude dávka upravena na základě sérového feritinu. Celkovým účelem rozšíření je umožnit další léčbu pacientů, kteří již dokončili základní studii, a umožnit sběr dlouhodobých údajů o účinnosti a bezpečnosti. Pacienti budou nadále dostávat Deferasirox v dávce, kterou dostávali na konci základní studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

102

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Hiroshima, Japonsko, 734-8551
        • Novartis Investigative Site
      • Kumamoto, Japonsko, 860-0811
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japonsko, 606-8507
        • Novartis Investigative Site
      • Nagasaki, Japonsko, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
      • Toyama, Japonsko, 930-8550
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japonsko, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Nagoya, Aichi, Japonsko, 466-8560
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka-city, Fukuoka, Japonsko, 814-0180
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo-city, Hokkaido, Japonsko, 060-8543
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japonsko, 663-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kahoku-gun, Ishikawa, Japonsko, 920-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Kanazawa, Ishikawa, Japonsko, 920-8641
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • OsakaSayama, Osaka, Japonsko, 589-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Suita-city, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tochigi
      • Shimotsuka-gun, Tochigi, Japonsko, 321-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Simotsuke-city, Tochigi, Japonsko, 329-0498
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8655
        • Novartis Investigative Site
      • Cyuo-ku, Tokyo, Japonsko, 104-8560
        • Novartis Investigative Site
      • Minato-ku, Tokyo, Japonsko, 108-8639
        • Novartis Investigative Site
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japonsko, 141-8625
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonsko, 162-8666
        • Novartis Investigative Site
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Krocan, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Krocan, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 02-097
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, Polsko, 02-776
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Španělsko, 37007
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria zařazení (základní):

  • Pacienti s přetížením transfuzním železem v důsledku:
  • myelodysplastický syndrom (MDS) s nízkým nebo středním rizikem (INT-1) stanovený na základě kritérií systému IPSS (International Prognosis Scoring System)
  • jiné vrozené nebo získané anémie s výjimkou B-talasémie a srpkovité anémie
  • Celoživotní transfuzní anamnéza ≥20 jednotek (přibližně 100 ml/kg) shluků červených krvinek nebo vykazující známky přetížení železem (feritin v séru >1000 µg/l).
  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas
  • Očekávaná délka života ≥ 12 měsíců Pokud byl pacient v minulosti léčen deferipronem, mělo by před první dávkou deferasiroxu nastat vymývací období v délce jednoho měsíce

Kritéria zařazení (rozšíření):

  • Pacienti, kteří dokončili plánovanou 12měsíční základní studii (CICL670A2204).
  • Písemný informovaný souhlas získaný od pacienta a/nebo jeho zákonného zástupce jménem pacienta v souladu s národní legislativou.

Kritéria vyloučení (jádro a rozšíření):

  • Pacienti s β-talasémií, srpkovitou anémií nebo myelodysplastickým syndromem se skóre IPSS střední-2 nebo vysoké.
  • Pacienti se sérovým kreatininem > ULN
  • Pacienti s hladinami ALT(SGPT) > 5 x ULN
  • Signifikantní proteinurie indikovaná poměrem protein/kreatinin v moči > 0,5 mg/mg ve vzorku moči bez první mikce při dvou hodnoceních během období screeningu.
  • Anamnéza výsledku HIV pozitivního testu nebo klinického nebo laboratorního průkazu aktivní hepatitidy B nebo hepatitidy C (HBsAg v nepřítomnosti HBsAb NEBO HCV Ab pozitivní s HCV RNA pozitivní a ALT nad normálním rozmezím)
  • Pacienti na zkoumaných terapiích MDS, včetně lenalidomidu, thalidomidu, azacitidinu a oxidu arzenitého, musí mít ≥ 4 týdny vymývací období před první dávkou studovaného léku.
  • Pacienti se systémovou nekontrolovanou hypertenzí
  • Pacienti s nestabilním srdečním onemocněním, které není kontrolováno standardní léčebnou terapií
  • Systémové onemocnění (kardiovaskulární, ledvinové, jaterní atd.), které by bránilo studijní léčbě
  • Těhotenství (jak je zdokumentováno v požadovaném screeningovém laboratorním testu) nebo kojení.
  • Pacienti léčení systémovým hodnoceným lékem během posledních 4 týdnů nebo topickým testovaným lékem během posledních 7 dnů
  • Jiný chirurgický nebo zdravotní stav, který by mohl významně změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování studovaného léčiva
  • Pacienti, které zkoušející považuje za potenciálně nespolehlivé a/nebo nespolupracující s ohledem na protokol studie
  • Anamnéza přecitlivělosti na kterýkoli ze studovaných léků nebo pomocných látek
  • Sexuálně aktivní premenopauzální pacientky bez adekvátní antikoncepce. Pacientky musí používat účinnou antikoncepci nebo musí podstoupit klinicky zdokumentovanou totální hysterektomii a/nebo ooforektomii, podvázání vejcovodů nebo být postmenopauzální s amenoreou po dobu alespoň 12 měsíců.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Deferasirox
Účastníci dostali počáteční dávku 20 miligramů na kilogram (mg/kg). Tablety deferasiroxu byly podávány perorálně jednou denně (OD) na základě tělesné hmotnosti účastníků. Dávka Deferasiroxu byla upravena buď na 10 mg/kg nebo 30 mg/kg na základě podávaných objemů krevních transfuzí.
Lék: Deferasirox (ICL670)
Doporučená počáteční denní dávka přípravku Deferasirox je 20 mg/kg tělesné hmotnosti.
Ostatní jména:
  • ICL670

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty koncentrace železa v játrech (LIC) do roku 1
Časové okno: Od základního stavu, rok 1 (konec základního studia)
Koncentrace železa v játrech (LIC), prediktor zátěže železem, byla měřena pomocí techniky zobrazování pomocí magnetické rezonance (R2-MRI). Míra relaxace byla stanovena jako R2 = 1/relaxační čas (T2). Výchozí hodnota LIC účastníků byla kategorizována jako < 7, ≥ 7 až < 15 a ≥ 15 miligramů železa/sušiny tkáně (mg Fe/g sušiny). Negativní změna oproti výchozímu stavu upřednostnila studijní léčbu ve snížení LIC.
Od základního stavu, rok 1 (konec základního studia)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty koncentrace železa v játrech (LIC) do konce roku 2
Časové okno: Od základního stavu do konce roku 2 (konec rozšiřujícího studia)
Liver Iron Concentration (LIC), prediktor zátěže železem, byla měřena pomocí techniky R2-MRI. Míra relaxace byla stanovena jako R2 = 1/T2. Výchozí hodnota LIC účastníků byla kategorizována jako < 7, ≥ 7 až < 15 a ≥ 15 mg Fe/g dw. Negativní změna oproti výchozímu stavu upřednostnila studijní léčbu ve snížení LIC.
Od základního stavu do konce roku 2 (konec rozšiřujícího studia)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v koncentraci železa v játrech (LIC) v japonské podskupině
Časové okno: Od základní linie, konec roku 1 (konec základního studia), konec roku 2 (konec rozšiřujícího studia)
Liver Iron Concentration (LIC), prediktor zátěže železem, byla měřena pomocí techniky R2-MRI. Míra relaxace byla stanovena jako R2 = 1/T2. Výchozí hodnota LIC byla < 7, ≥ 7 až < 15 a ≥ 15 mg Fe/g sušiny. Negativní změna oproti výchozímu stavu upřednostnila studijní léčbu ve snížení LIC.
Od základní linie, konec roku 1 (konec základního studia), konec roku 2 (konec rozšiřujícího studia)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v hladinách feritinu v séru do roku 2
Časové okno: Od základního stavu do roku 2 (konec nástavbového studia)
Sérový feritin byl markerem pro monitorování chelatační terapie. Feritin protein ukládá železo a zajišťuje celkovou hladinu železa, vyšší feritin v krvi ukázal vyšší obsah železa.
Od základního stavu do roku 2 (konec nástavbového studia)
Absolutní hladiny feritinu v séru po 2 letech
Časové okno: Od základní linie, rok 1 (konec základního studia), rok 2 (konec nástavbového studia)
Sérový feritin byl markerem pro monitorování chelatační terapie. Feritin protein ukládá železo a zajišťuje celkovou hladinu železa, vyšší feritin v krvi ukázal vyšší obsah železa.
Od základní linie, rok 1 (konec základního studia), rok 2 (konec nástavbového studia)
Celková míra eliminace železa v těle (TBIE), příjem železa, vylučování železa/příjem železa a účinnost chelace po 2 letech
Časové okno: Od základního stavu, rok 2 (konec nástavbového studia)
Celkové vylučování železa v těle (TBIE) bylo použito ke zkoumání chelatační účinnosti léčby deferasiroxem. Rychlost TBIE byla odhadnuta na základě přílivu železa, jak bylo určeno množstvím transfuzních červených krvinek a změnou zásob celkového tělesného železa (TBI).
Od základního stavu, rok 2 (konec nástavbového studia)
Korelace LIC a sérového feritinu v základní a rozšiřující studii
Časové okno: Od základní linie, rok 1 (konec základního studia), rok 2 (konec nástavbového studia)
LIC, prediktor zátěže železem, byl měřen pomocí techniky R2-MRI. Míra relaxace byla stanovena jako R2 = 1/T2. Výchozí hodnota LIC byla < 7, ≥ 7 až < 15 a ≥ 15 mg Fe/g sušiny. Sérový feritin byl markerem pro monitorování chelatační terapie. Feritin protein ukládá železo a zajišťuje celkovou hladinu železa, vyšší feritin v krvi ukázal vyšší obsah železa. Byla stanovena korelace mezi absolutní změnou LIC a absolutní změnou sérového feritinu.
Od základní linie, rok 1 (konec základního studia), rok 2 (konec nástavbového studia)
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE), nežádoucí příhodou zvláštního zájmu (AESI), přerušením a přerušením
Časové okno: Od základního stavu do roku 2 (konec nástavbového studia)
Nežádoucí příhody (AE) byly definovány jako jakákoli nepříznivá a nezamýšlená diagnóza, symptom, známka (včetně abnormálního laboratorního nálezu), syndrom nebo onemocnění, které se buď objeví během studie, které na začátku chyběly, nebo pokud byly přítomny na začátku, zdá se, že se zhoršují . Závažné nežádoucí příhody (SAE) byly definovány jako jakékoli nežádoucí lékařské příhody, které vedou ke smrti, ohrožují život, vyžadují hospitalizaci, způsobují trvalé nebo významné postižení/neschopnost, mají za následek vrozené anomálie nebo vrozené vady nebo jsou jinými stavy, které podle úsudku vyšetřovatelů představují značná nebezpečí. Smrt byla definována jako smrtelná událost vedoucí k trvalému zastavení všech životních funkcí těla.
Od základního stavu do roku 2 (konec nástavbového studia)
Počet účastníků s klinicky významnými oftalmologickými abnormalitami
Časové okno: Ve 2 letech (konec nástavbového studia)
Klinicky významné změny v levém a pravém oku byly hodnoceny výzkumným pracovníkem na základě metod, jako je zraková ostrost, vyšetření štěrbinovou lampou, tonometrie a fundus oculi.
Ve 2 letech (konec nástavbového studia)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. února 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. března 2008

První zveřejněno (Odhad)

7. března 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670A2204
  • 2006-003337-32 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferasirox (ICL670)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit