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Eficacia y seguridad de deferasirox en pacientes con anemia crónica y hemosiderosis transfusional

4 de junio de 2021 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un ensayo multicéntrico, abierto, no comparativo, de fase II sobre la eficacia y seguridad de ICL670 administrado durante 1 año con ajustes de dosis basados ​​en ferritina sérica en pacientes con anemia crónica y hemosiderosis transfusional, incluida una extensión adicional de 1 año.

El objetivo general de este ensayo es evaluar más a fondo la eficacia y la seguridad del deferasirox, dosificado inicialmente de acuerdo con la ingesta transfusional de hierro, en pacientes con anemia dependiente de transfusiones relacionada con trastornos distintos de la β-talasemia y la enfermedad de células falciformes.

Durante el estudio, la dosis se ajustará en función de la ferritina sérica. El propósito general de la extensión es permitir el tratamiento adicional de los pacientes que ya han completado el estudio principal y permitir la recopilación de datos de eficacia y seguridad a largo plazo. Los pacientes continuarán recibiendo Deferasirox en la dosis que recibieron al final del estudio principal.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

102

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Valencia, España, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, España, 37007
        • Novartis Investigative Site
  • Japón
      • Hiroshima, Japón, 734-8551
        • Novartis Investigative Site
      • Kumamoto, Japón, 860-0811
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japón, 606-8507
        • Novartis Investigative Site
      • Nagasaki, Japón, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
      • Toyama, Japón, 930-8550
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japón, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Nagoya, Aichi, Japón, 466-8560
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka-city, Fukuoka, Japón, 814-0180
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo-city, Hokkaido, Japón, 060-8543
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japón, 663-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kahoku-gun, Ishikawa, Japón, 920-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Kanazawa, Ishikawa, Japón, 920-8641
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • OsakaSayama, Osaka, Japón, 589-8511
        • Novartis Investigative Site
      • Suita-city, Osaka, Japón, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tochigi
      • Shimotsuka-gun, Tochigi, Japón, 321-0293
        • Novartis Investigative Site
      • Simotsuke-city, Tochigi, Japón, 329-0498
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japón, 113-8655
        • Novartis Investigative Site
      • Cyuo-ku, Tokyo, Japón, 104-8560
        • Novartis Investigative Site
      • Minato-ku, Tokyo, Japón, 108-8639
        • Novartis Investigative Site
      • Shinagawa-ku, Tokyo, Japón, 141-8625
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japón, 162-8666
        • Novartis Investigative Site
  • Pavo
      • Adana, Pavo, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Pavo, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Pavo, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Pavo, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, Polonia, 02-776
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión (Core):

  • Pacientes con sobrecarga transfusional de hierro debido a:
  • Síndrome mielodisplásico (MDS) de riesgo bajo o intermedio (INT-1) determinado a través de los criterios del Sistema de puntuación de pronóstico internacional (IPSS)
  • otras anemias congénitas o adquiridas, excepto B-talasemia y enfermedad de células falciformes
  • Antecedentes de transfusiones de por vida de ≥20 unidades (aproximadamente 100 ml/kg) de concentrados de glóbulos rojos o evidencia de sobrecarga de hierro (ferritina sérica >1000 µg/L).
  • Capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito
  • Esperanza de vida ≥ 12 meses Si el paciente fue tratado previamente con deferiprona, debe ocurrir un período de lavado de un mes antes de la primera dosis de deferasirox

Criterios de inclusión (Extensión):

  • Pacientes que completaron el estudio central planificado de 12 meses (CICL670A2204).
  • Consentimiento informado por escrito obtenido del paciente y/o tutor legal en nombre del paciente de acuerdo con la legislación nacional.

Criterios de exclusión (Core y Extension):

  • Pacientes con β-talasemia, enfermedad de células falciformes o síndrome mielodisplásico con un puntaje IPSS Intermedio-2 o Alto.
  • Pacientes con creatinina sérica >LSN
  • Pacientes con niveles de ALT(SGPT) > 5 x LSN
  • Proteinuria significativa según lo indicado por una relación proteína/creatinina urinaria >0,5 mg/mg en una muestra de orina que no sea la primera evacuación en dos evaluaciones durante el período de selección.
  • Historial de resultado positivo de la prueba del VIH, o de evidencia clínica o de laboratorio de hepatitis B o hepatitis C activa (HBsAg en ausencia de HBsAb O HCV Ab positivo con ARN del VHC positivo y ALT por encima del rango normal)
  • Los pacientes que reciben terapias de MDS en investigación, que incluyen lenalidomida, talidomida, azacitidina y trióxido de arsénico, deben tener un período de lavado de ≥ 4 semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio.
  • Pacientes con hipertensión sistémica no controlada
  • Pacientes con enfermedad cardiaca inestable no controlada por la terapia médica estándar
  • Enfermedad sistémica (cardiovascular, renal, hepática, etc.) que impediría el tratamiento del estudio
  • Embarazo (según lo documentado en la prueba de laboratorio de detección requerida) o lactancia.
  • Pacientes tratados con fármaco sistémico en investigación en las últimas 4 semanas o fármaco tópico en investigación en los últimos 7 días
  • Otra afección quirúrgica o médica que podría alterar significativamente la absorción, distribución, metabolismo o excreción del fármaco del estudio
  • Pacientes considerados por el investigador potencialmente poco fiables y/o no cooperadores con respecto al protocolo del estudio.
  • Antecedentes de hipersensibilidad a cualquiera de los fármacos o excipientes del estudio
  • Pacientes femeninas premenopáusicas sexualmente activas sin métodos anticonceptivos adecuados. Las pacientes femeninas deben usar métodos anticonceptivos efectivos o deben haberse sometido a histerectomía total u ovariectomía total clínicamente documentada, ligadura de trompas o ser posmenopáusicas definidas por amenorrea durante al menos 12 meses.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Deferasirox
Los participantes recibieron una dosis inicial de 20 miligramos por kilogramo (mg/kg) de tabletas de deferasirox por vía oral una vez al día (OD) según el peso corporal de los participantes. La dosis de Deferasirox se ajustó a 10 mg/kg o 30 mg/kg según los volúmenes de transfusiones de sangre que se administraran.
Droga: Deferasirox (ICL670)
La dosis diaria inicial recomendada de Deferasirox es de 20 mg/kg de peso corporal.
Otros nombres:
  • ICL670

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en la concentración de hierro en el hígado (LIC) hasta el año 1
Periodo de tiempo: Desde la línea de base, año 1 (fin del estudio central)
La concentración de hierro en el hígado (LIC), un predictor de la carga de hierro, se midió utilizando la técnica de imágenes por resonancia magnética de tasa de relajación (R2-MRI). La tasa de relajación se determinó como R2 = 1/tiempo de relajación (T2). El valor inicial de LIC de los participantes se clasificó como < 7, ≥ 7 a < 15 y ≥ 15 miligramos de hierro/peso seco del tejido (mg Fe/g dw). Un cambio negativo desde el inicio favoreció el tratamiento del estudio en la reducción de LIC.
Desde la línea de base, año 1 (fin del estudio central)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en la concentración de hierro en el hígado (LIC) hasta el final del año 2
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el final del año 2 (fin del estudio de extensión)
La concentración de hierro en el hígado (LIC), un predictor de la carga de hierro, se midió mediante la técnica R2-MRI. La tasa de relajación se determinó como R2 = 1/T2. El valor inicial de LIC de los participantes se clasificó como < 7, ≥ 7 a < 15 y ≥ 15 mg Fe/g dw. Un cambio negativo desde el inicio favoreció el tratamiento del estudio en la reducción de LIC.
Desde la línea de base hasta el final del año 2 (fin del estudio de extensión)
Cambio absoluto desde el inicio en la concentración de hierro en el hígado (LIC) en el subgrupo japonés
Periodo de tiempo: Desde la línea de base, final del año 1 (final del estudio central), final del año 2 (final del estudio de extensión)
La concentración de hierro en el hígado (LIC), un predictor de la carga de hierro, se midió mediante la técnica R2-MRI. La tasa de relajación se determinó como R2 = 1/T2. El valor inicial de LIC fue < 7, ≥ 7 a < 15 y ≥ 15 mg Fe/g dw. Un cambio negativo desde el inicio favoreció el tratamiento del estudio en la reducción de LIC.
Desde la línea de base, final del año 1 (final del estudio central), final del año 2 (final del estudio de extensión)
Cambio absoluto desde el inicio en los niveles de ferritina sérica hasta el año 2
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el año 2 (fin del estudio de extensión)
La ferritina sérica fue un marcador para el seguimiento de la terapia de quelación. La proteína ferritina almacena hierro y proporciona niveles generales de hierro, la ferritina más alta en la sangre mostró un mayor contenido de hierro.
Desde la línea de base hasta el año 2 (fin del estudio de extensión)
Niveles absolutos de ferritina sérica durante 2 años
Periodo de tiempo: Desde la línea de base, año 1 (fin del estudio básico), año 2 (fin del estudio de extensión)
La ferritina sérica fue un marcador para el seguimiento de la terapia de quelación. La proteína ferritina almacena hierro y proporciona niveles generales de hierro, la ferritina más alta en la sangre mostró un mayor contenido de hierro.
Desde la línea de base, año 1 (fin del estudio básico), año 2 (fin del estudio de extensión)
Tasa de eliminación de hierro corporal total (TBIE), ingesta de hierro, excreción de hierro/ingesta de hierro y eficiencia de quelación después de 2 años
Periodo de tiempo: Desde la línea de base, año 2 (fin del estudio de extensión)
Se utilizó la excreción corporal total de hierro (TBIE) para investigar la eficacia de quelación de la terapia con Deferasirox. La tasa de TBIE se estimó en función de la entrada de hierro determinada por la cantidad de glóbulos rojos transfundidos y el cambio en las reservas de hierro corporal total (TBI).
Desde la línea de base, año 2 (fin del estudio de extensión)
Correlación de LIC y ferritina sérica en el estudio básico y de extensión
Periodo de tiempo: Desde la línea de base, año 1 (fin del estudio básico), año 2 (fin del estudio de extensión)
LIC, un predictor de la carga de hierro, se midió utilizando la técnica R2-MRI. La tasa de relajación se determinó como R2 = 1/T2. El valor inicial de LIC fue < 7, ≥ 7 a < 15 y ≥ 15 mg Fe/g dw. La ferritina sérica fue un marcador para el seguimiento de la terapia de quelación. La proteína ferritina almacena hierro y proporciona niveles generales de hierro, la ferritina más alta en la sangre mostró un mayor contenido de hierro. Se determinó la correlación entre el cambio absoluto en LIC y el cambio absoluto en la ferritina sérica.
Desde la línea de base, año 1 (fin del estudio básico), año 2 (fin del estudio de extensión)
Número de participantes con eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE), evento adverso de especial interés (AESI), discontinuación e interrupción
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el año 2 (fin del estudio de extensión)
Los eventos adversos (EA) se definieron como cualquier diagnóstico, síntoma, signo (incluido un hallazgo de laboratorio anormal), síndrome o enfermedad desfavorable y no intencionado que se presenta durante el estudio, que estuvo ausente al inicio del estudio o que, si está presente al inicio del estudio, parece empeorar. . Los eventos adversos graves (SAE) se definieron como cualquier evento médico adverso que resulte en la muerte, ponga en peligro la vida, requiera hospitalización, cause una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, dé como resultado anomalías congénitas o defectos de nacimiento, o sean otras condiciones que, a juicio de los investigadores, representan peligros significativos. La muerte se definió como un evento fatal que conduce al cese permanente de todas las funciones vitales del cuerpo.
Desde la línea de base hasta el año 2 (fin del estudio de extensión)
Número de participantes con anomalías oftalmológicas clínicamente significativas
Periodo de tiempo: A los 2 años (Fin de extensión)
El investigador evaluó los cambios clínicamente significativos en el ojo izquierdo y el ojo derecho basándose en métodos como la agudeza visual, el examen con lámpara de hendidura, la tonometría y el fondo de ojo.
A los 2 años (Fin de extensión)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2007

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de febrero de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de febrero de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de marzo de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

7 de marzo de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de junio de 2021

Última verificación

1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CICL670A2204
  • 2006-003337-32 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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