Friedreich 운동실조증 환자의 치료에서 Idebenone의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 연구 (IONIA-E)
2023년 6월 22일 업데이트: Santhera Pharmaceuticals
Friedreich의 운동 실조증 환자 치료에서 Idebenone의 안전성 및 내약성에 대한 3상 공개 라벨, 단일 그룹 확장 연구
이 연구는 12개월 동안 프리드라이히 운동실조증 환자를 대상으로 이데베논의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에는 6회의 진료소 방문이 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
68
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095-1769
- David Geffen School of Medicine, UCLA
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hopsital of Philadelphia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 핵심 연구 SNT-III-002(NCT00537680)를 완료하고 해당 연구의 24주차(방문 5)에 발표하는 프리드라이히 운동실조증 환자
- 체중 ≥ 25kg/55파운드
- 음성 소변 임신 검사
- 연구자의 의견에 따라 본 연구의 요구 사항을 준수할 수 있는 환자
제외 기준:
- SNT-III-002(NCT00537680) 과정 동안 조사자의 의견으로는 이데베논에 기인하고 이데베논으로 추가 치료를 배제하는 부작용
- AST, ALT 또는 크레아티닌 정상 상한치의 2배를 초과하는 상승을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상 혈액학 또는 생화학의 임상적으로 유의미한 이상
- 코엔자임 Q10, 비타민 E(일일 요구량의 5배를 초과하여 복용한 경우) 또는 지난 한 달 동안 기타 이데베논 공급원으로 치료
- 다른 임상 약물 시험에 병행 참여
- 약물 또는 알코올 남용의 과거 또는 현재 병력
- 임신 또는 모유 수유
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1
고용량 이데베논
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환자 ≤ 45kg/99lbs: 이데베논 1350mg/일; 45kg/99lbs를 초과하는 환자: 이데베논 2250mg/일
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ICARS의 변화
기간: 기준선 및 12개월
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ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale): ICARS는 자세 및 자세 장애, 사지 운동 실조증, 구음 장애 및 안구 운동 장애로 분류된 19개의 간단한 테스트 조작을 기반으로 하는 100점 반정량적 척도로 구성되며 이전에 이 환자 모집단에서 우수한 평가자 간 신뢰도로 사용되었습니다. 총점 0점은 가장 좋은 점수를 나타내고 100점은 가장 나쁜 점수를 나타냅니다. 따라서 ICARS 점수의 음수 변화는 개선을 나타냅니다. 더 높은 점수는 또한 더 많은 장애를 나타냅니다. |
기준선 및 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FARS(Friedreich의 운동실조 등급 척도)
기간: 기준선 및 12개월
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FARS는 4개의 정량적 수행 측정과 함께 25개의 기동 시험으로 구성됩니다.
신경학적 검사는 구근 기능, 상지 협응, 하지 협응, 말초 신경계 기능, 심부건 반사, 안정성 및 보행을 다룹니다.
FARS의 사용은 최근 이 모집단에 대한 민감한 척도로 검증되었습니다.
FARS는 운동 실조증에 대한 일반 점수, 일상 생활 활동(ADL) 점수 및 신경학적 검사로 구성된 세 가지 하위 척도로 구성됩니다.
점수를 추가하여 0에서 159까지의 총점을 만들 수 있습니다.
점수가 높을수록 장애 수준이 높음을 나타냅니다.
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기준선 및 12개월
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부작용의 특성
기간: 12 개월
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12 개월
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경증, 중등도 및 중증 부작용의 빈도/수
기간: 12 개월
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- 수석 연구원: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 6월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 6월 12일
처음 게시됨 (추정된)
2008년 6월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 7월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 6월 22일
마지막으로 확인됨
2023년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SNT-III-002-E
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