Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję idebenonu w leczeniu pacjentów z ataksją Friedreicha (IONIA-E)

22 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Santhera Pharmaceuticals

Otwarte, rozszerzone badanie fazy III w jednej grupie dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji idebenonu w leczeniu pacjentów z ataksją Friedreicha

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji idebenonu u pacjentów z ataksją Friedreicha w okresie 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie obejmuje 6 wizyt w poradni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

68

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z ataksją Friedreicha, którzy ukończyli badanie główne SNT-III-002 (NCT00537680) i zgłosili się w 24. tygodniu (wizyta 5) tego badania
  • Masa ciała ≥ 25 kg/55 funtów
  • Negatywny test ciążowy z moczu
  • Pacjenci, którzy w opinii badacza są w stanie spełnić wymagania tego badania

Kryteria wyłączenia:

  • Zdarzenia niepożądane w przebiegu SNT-III-002(NCT00537680), które w opinii badacza można przypisać idebenonowi i wykluczają dalsze leczenie idebenonem
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach hematologicznych lub biochemicznych, w tym między innymi zwiększenie AST, ALT lub kreatyniny o ponad 2-krotność górnej granicy normy
  • Leczenie koenzymem Q10, witaminą E (jeśli przyjmowane w dawce 5-krotnie przekraczającej dzienne zapotrzebowanie) lub innymi źródłami idebenonu w ciągu ostatniego miesiąca
  • Równoległy udział w innym badaniu klinicznym leku
  • Przeszła lub obecna historia nadużywania narkotyków lub alkoholu
  • Ciąża lub karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1
duża dawka idebenonu
Lek: Idebenon
Pacjenci o masie ciała ≤ 45 kg: idebenon 1350 mg/dobę; Pacjenci > 45 kg/99 funtów: idebenon 2250 mg/dobę

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w ICARS
Ramy czasowe: wartość wyjściowa i 12 miesięcy

Międzynarodowa spółdzielcza skala oceny ataksji (ICARS):

ICARS składa się ze stupunktowej skali półilościowej opartej na 19 prostych testach, podzielonych na zaburzenia postawy i postawy, ataksję kończyn, dyzartrię i zaburzenia okoruchowe.

Łączny wynik 0 punktów oznacza najlepszy możliwy wynik, a wartość 100 punktów to najgorszy możliwy wynik. Dlatego ujemna zmiana wyniku ICARS oznacza poprawę. Wyższy wynik wskazuje również na większą niepełnosprawność.
wartość wyjściowa i 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
FARS (skala oceny ataksji Friedreicha)
Ramy czasowe: linia bazowa i 12 miesięcy
FARS składa się z egzaminu z 25 manewrów wraz z 4 ilościowymi pomiarami wydajności. Badanie neurologiczne obejmuje funkcję opuszkową, koordynację kończyn górnych, koordynację kończyn dolnych, funkcję obwodowego układu nerwowego, odruchy ścięgniste głębokie, stabilność i chód. Zastosowanie FARS zostało niedawno zatwierdzone jako czuła skala dla tej populacji. Skala FARS składa się z trzech podskal, obejmujących ogólną ocenę ataksji, ocenę czynności życia codziennego (ADL) oraz badanie neurologiczne. Wyniki można dodawać, aby uzyskać łączny wynik w zakresie od 0 do 159. Wyższy wynik wskazuje na wyższy stopień niepełnosprawności.
linia bazowa i 12 miesięcy
Charakter zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Częstotliwość/liczba łagodnych, umiarkowanych i ciężkich zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Główny śledczy: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 czerwca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 czerwca 2008

Pierwszy wysłany (Szacowany)

13 czerwca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SNT-III-002-E

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj