Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Idebenone i behandlingen af ​​Friedreichs ataksipatienter (IONIA-E)

22. juni 2023 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals

En fase III åben-label, enkelt gruppe forlængelsesundersøgelse af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Idebenone i behandlingen af ​​Friedreichs ataksipatienter

Denne undersøgelse er beregnet til at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​idebenon hos patienter med Friedreichs ataksi over en 12 måneders periode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen omfatter 6 klinikbesøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

68

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Friedreichs ataksipatienter, der afslutter kernestudie SNT-III-002 (NCT00537680) og præsenterer i uge 24 (besøg 5) af denne undersøgelse
  • Kropsvægt ≥ 25 kg/55 lbs
  • Negativ uringraviditetstest
  • Patienter, som efter investigators mening er i stand til at overholde kravene i denne undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

  • Uønskede hændelser i løbet af SNT-III-002(NCT00537680), som efter investigators mening kan tilskrives idebenon og udelukker yderligere behandling med idebenon
  • Klinisk signifikante abnormiteter i klinisk hæmatologi eller biokemi, herunder, men ikke begrænset til, forhøjelser på mere end 2 gange den øvre normalgrænse for ASAT, ALAT eller kreatinin
  • Behandling med coenzym Q10, vitamin E (hvis indtaget i en dosis 5 gange over det daglige behov) eller andre kilder til idebenon inden for den seneste måned
  • Parallel deltagelse i et andet klinisk lægemiddelforsøg
  • Tidligere eller nuværende historie med misbrug af stoffer eller alkohol
  • Graviditet eller amning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 1
høj dosis Idebenone
Medicin: Idebenone
Patienter ≤ 45 kg/99 lbs: idebenon 1350 mg/dag; Patienter > 45 kg/99 lbs: idebenone 2250 mg/dag

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ICARS
Tidsramme: baseline og 12 måneder

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS):

ICARS består af en 100-punkts semikvantitativ skala baseret på 19 simple testmanøvrer opdelt i posturale og holdningsforstyrrelser, lemmerataksi, dysartri og oculomotoriske lidelser og er tidligere blevet brugt i denne patientpopulation med god inter-bedømmer-pålidelighed.

En samlet score på 0 point repræsenterer den bedst mulige score, og en værdi på 100 point er den dårligst mulige score. Derfor repræsenterer en negativ ændring i ICARS-score en forbedring. En højere score indikerer også mere handicap.
baseline og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FARS (Friedreich's Ataxia Rating Scale)
Tidsramme: baseline og 12 måneder
FARS består af en 25 manøvreeksamen sammen med 4 kvantitative præstationsmål. Den neurologiske undersøgelse dækker over bulbar funktion, koordination af øvre ekstremiteter, koordination af underekstremiteter, funktion af det perifere nervesystem, dybe senereflekser, stabilitet og gang. Brugen af ​​FARS er for nylig blevet valideret som en følsom skala for denne population. FARS består af tre underskalaer, der omfatter en generel score for ataksi, en score for daglige aktiviteter (ADL) og en neurologisk undersøgelse. Scoringerne kan tilføjes for at få en samlet score fra 0 til 159. En højere score indikerer et højere niveau af handicap.
baseline og 12 måneder
Arten af ​​uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Hyppighed/antal af milde, moderate og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Ledende efterforsker: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. juni 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. juni 2008

Først opslået (Anslået)

13. juni 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SNT-III-002-E

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner