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Studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'Idebenone nel trattamento dei pazienti con atassia di Friedreich (IONIA-E)

22 giugno 2023 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals

Uno studio di estensione in aperto di fase III a gruppo singolo sulla sicurezza e tollerabilità dell'idebenone nel trattamento dei pazienti con atassia di Friedreich

Questo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'idebenone in pazienti con atassia di Friedreich per un periodo di 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio prevede 6 visite cliniche.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

68

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con atassia di Friedreich che completano lo studio principale SNT-III-002 (NCT00537680) e si presentano alla settimana 24 (Visita 5) di tale studio
  • Peso corporeo ≥ 25 kg/55 libbre
  • Test di gravidanza sulle urine negativo
  • Pazienti che secondo l'opinione dello sperimentatore sono in grado di soddisfare i requisiti di questo studio

Criteri di esclusione:

  • Eventi avversi durante il corso di SNT-III-002 (NCT00537680) che secondo l'opinione dello sperimentatore sono attribuibili a idebenone e precludono un ulteriore trattamento con idebenone
  • Anomalie clinicamente significative di ematologia clinica o biochimica inclusi, ma non limitati a, aumenti superiori a 2 volte il limite superiore della norma di AST, ALT o creatinina
  • Trattamento con coenzima Q10, vitamina E (se assunto a una dose 5 volte superiore al fabbisogno giornaliero) o altre fonti di idebenone nell'ultimo mese
  • Partecipazione parallela a un'altra sperimentazione clinica di farmaci
  • Storia passata o presente di abuso di droghe o alcol
  • Gravidanza o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 1
Idebenone ad alto dosaggio
Droga: Idebenone
Pazienti ≤ 45 kg/99 libbre: idebenone 1350 mg/die; Pazienti > 45 kg/99 libbre: idebenone 2250 mg/die

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dell'ICARS
Lasso di tempo: basale e 12 mesi

Scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale (ICARS):

ICARS consiste in una scala semi-quantitativa di cento punti basata su 19 semplici manovre di test compartimentalizzate in disturbi posturali e di posizione, atassia degli arti, disartria e disturbi oculomotori ed è stata precedentemente utilizzata in questa popolazione di pazienti con una buona affidabilità inter-valutatore.

Un punteggio totale di 0 punti rappresenta il miglior punteggio possibile e un valore di 100 punti è il peggior punteggio possibile. Pertanto, una variazione negativa del punteggio ICARS rappresenta un miglioramento. Un punteggio più alto indica anche più disabilità.
basale e 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
FARS (Scala di valutazione dell'atassia di Friedreich)
Lasso di tempo: basale e 12 mesi
FARS consiste in un esame di 25 manovre insieme a 4 misure quantitative delle prestazioni. L'esame neurologico copre la funzione bulbare, la coordinazione degli arti superiori, la coordinazione degli arti inferiori, la funzione del sistema nervoso periferico, i riflessi tendinei profondi, la stabilità e l'andatura. L'uso del FARS è stato recentemente convalidato come scala sensibile per questa popolazione. Il FARS è costituito da tre sottoscale, comprendenti un punteggio generale per l'atassia, un punteggio per le attività della vita quotidiana (ADL) e un esame neurologico. I punteggi possono essere sommati per ottenere un punteggio totale compreso tra 0 e 159. Un punteggio più alto indica un livello maggiore di disabilità.
basale e 12 mesi
Natura degli eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Frequenza/numero di eventi avversi lievi, moderati e gravi
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigatore principale: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 giugno 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 giugno 2008

Primo Inserito (Stimato)

13 giugno 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SNT-III-002-E

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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