Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de la idebenona en el tratamiento de pacientes con ataxia de Friedreich (IONIA-E)

22 de junio de 2023 actualizado por: Santhera Pharmaceuticals

Un estudio de extensión de un solo grupo, de etiqueta abierta, de fase III sobre la seguridad y tolerabilidad de la idebenona en el tratamiento de pacientes con ataxia de Friedreich

Este estudio está destinado a evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la idebenona en pacientes con ataxia de Friedreich durante un período de 12 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio implica 6 visitas a la clínica.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

68

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con ataxia de Friedreich que completaron el estudio central SNT-III-002 (NCT00537680) y se presentaron en la semana 24 (visita 5) de ese estudio
  • Peso corporal ≥ 25 kg/55 lb
  • prueba de embarazo en orina negativa
  • Pacientes que a juicio del investigador sean capaces de cumplir con los requisitos de este estudio

Criterio de exclusión:

  • Eventos adversos durante el curso de SNT-III-002 (NCT00537680) que, en opinión del investigador, son atribuibles a la idebenona e impiden un tratamiento posterior con idebenona
  • Anomalías clínicamente significativas de hematología clínica o bioquímica que incluyen, entre otras, elevaciones superiores a 2 veces el límite superior normal de AST, ALT o creatinina
  • Tratamiento con coenzima Q10, vitamina E (si se toma en una dosis 5 veces superior al requerimiento diario) u otras fuentes de idebenona en el último mes
  • Participación paralela en otro ensayo clínico de medicamentos
  • Antecedentes pasados ​​o presentes de abuso de drogas o alcohol.
  • Embarazo o lactancia

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 1
dosis alta de idebenona
Droga: Idebenona
Pacientes ≤ 45 kg/99 lbs: idebenona 1350 mg/día; Pacientes > 45 kg/99 lbs: idebenona 2250 mg/día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en ICARS
Periodo de tiempo: línea de base y 12 meses

Escala Cooperativa Internacional de Calificación de Ataxia (ICARS):

ICARS consiste en una escala semicuantitativa de cien puntos basada en 19 maniobras de prueba simples compartimentadas en trastornos posturales y de la postura, ataxia de las extremidades, disartria y trastornos oculomotores y se ha utilizado previamente en esta población de pacientes con buena confiabilidad entre evaluadores.

Una puntuación total de 0 puntos representa la mejor puntuación posible y un valor de 100 puntos es la peor puntuación posible. Por lo tanto, un cambio negativo en la puntuación ICARS representa una mejora. Una puntuación más alta también indica más discapacidad.
línea de base y 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
FARS (escala de calificación de ataxia de Friedreich)
Periodo de tiempo: línea de base y 12 meses
FARS consta de un examen de 25 maniobras junto con 4 medidas cuantitativas de rendimiento. El examen neurológico cubre la función bulbar, la coordinación de las extremidades superiores, la coordinación de las extremidades inferiores, la función del sistema nervioso periférico, los reflejos tendinosos profundos, la estabilidad y la marcha. Recientemente se ha validado el uso de FARS como una escala sensible para esta población. La FARS consta de tres subescalas, que comprenden una puntuación general para la ataxia, una puntuación para las actividades de la vida diaria (AVD) y un examen neurológico. Las puntuaciones se pueden sumar para hacer una puntuación total que va de 0 a 159. Una puntuación más alta indica un mayor nivel de discapacidad.
línea de base y 12 meses
Naturaleza de los eventos adversos
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Frecuencia/Número de eventos adversos leves, moderados y graves
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Santhera Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigador principal: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2010

Finalización del estudio (Actual)

1 de mayo de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de junio de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de junio de 2008

Publicado por primera vez (Estimado)

13 de junio de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de junio de 2023

Última verificación

1 de junio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SNT-III-002-E

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir