Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Idebenon bei der Behandlung von Patienten mit Friedreich-Ataxie (IONIA-E)

22. Juni 2023 aktualisiert von: Santhera Pharmaceuticals

Eine offene Phase-III-Einzelgruppen-Verlängerungsstudie zur Sicherheit und Verträglichkeit von Idebenon bei der Behandlung von Patienten mit Friedreich-Ataxie

Diese Studie soll die Sicherheit und Verträglichkeit von Idebenon bei Patienten mit Friedreich-Ataxie über einen Zeitraum von 12 Monaten beurteilen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie umfasst 6 Klinikbesuche.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

68

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Friedreich-Ataxie-Patienten, die die Kernstudie SNT-III-002 (NCT00537680) abschließen und sich in Woche 24 (Besuch 5) dieser Studie vorstellen
  • Körpergewicht ≥ 25kg/55 lbs
  • Schwangerschaftstest im Urin negativ
  • Patienten, die nach Meinung des Prüfarztes in der Lage sind, die Anforderungen dieser Studie zu erfüllen

Ausschlusskriterien:

  • Unerwünschte Ereignisse im Verlauf von SNT-III-002 (NCT00537680), die nach Meinung des Prüfarztes auf Idebenon zurückzuführen sind und eine weitere Behandlung mit Idebenon ausschließen
  • Klinisch signifikante Anomalien der klinischen Hämatologie oder Biochemie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Erhöhungen von mehr als dem 2-fachen der oberen Normgrenze von AST, ALT oder Kreatinin
  • Behandlung mit Coenzym Q10, Vitamin E (bei Einnahme in einer Dosis, die das 5-fache des Tagesbedarfs übersteigt) oder anderen Quellen von Idebenon innerhalb des letzten Monats
  • Parallele Teilnahme an einer anderen klinischen Arzneimittelstudie
  • Vergangene oder gegenwärtige Geschichte des Missbrauchs von Drogen oder Alkohol
  • Schwangerschaft oder Stillzeit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1
hochdosiertes Idebenon
Arzneimittel: Idebenon
Patienten ≤ 45 kg/99 lbs: Idebenon 1350 mg/Tag; Patienten > 45 kg/99 lbs: Idebenon 2250 mg/Tag

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung in ICARS
Zeitfenster: Ausgangswert und 12 Monate

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS):

ICARS besteht aus einer einhundert Punkte umfassenden semiquantitativen Skala, die auf 19 einfachen Testmanövern basiert, die in Haltungs- und Standstörungen, Gliedmaßenataxie, Dysarthrie und Augenmotorikstörungen unterteilt sind, und wurde zuvor bei dieser Patientenpopulation mit guter Interbeurteiler-Zuverlässigkeit eingesetzt.

Eine Gesamtpunktzahl von 0 Punkten stellt die bestmögliche Punktzahl dar, ein Wert von 100 Punkten die schlechteste mögliche Punktzahl. Daher stellt eine negative Änderung des ICARS-Scores eine Verbesserung dar. Ein höherer Wert weist auch auf eine stärkere Behinderung hin.
Ausgangswert und 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
FARS (Friedreichs Ataxie-Bewertungsskala)
Zeitfenster: Ausgangswert und 12 Monate
FARS besteht aus einer Prüfung mit 25 Manövern sowie 4 quantitativen Leistungsmessungen. Die neurologische Untersuchung umfasst die Bulbarfunktion, die Koordination der oberen Extremitäten, die Koordination der unteren Extremitäten, die Funktion des peripheren Nervensystems, tiefe Sehnenreflexe, Stabilität und Gang. Die Verwendung von FARS wurde kürzlich als sensible Skala für diese Population validiert. Das FARS besteht aus drei Subskalen, bestehend aus einem allgemeinen Score für Ataxie, einem Score für Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL) und einer neurologischen Untersuchung. Die Punkte können zu einem Gesamtscore zwischen 0 und 159 addiert werden. Eine höhere Punktzahl weist auf einen höheren Grad der Behinderung hin.
Ausgangswert und 12 Monate
Art der unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Häufigkeit/Anzahl leichter, mittelschwerer und schwerer unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hauptermittler: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Juni 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Juni 2008

Zuerst gepostet (Geschätzt)

13. Juni 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SNT-III-002-E

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren