Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus idebenonin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Friedreichin ataksiapotilaiden hoidossa (IONIA-E)

torstai 22. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Santhera Pharmaceuticals

Vaiheen III avoin, yhden ryhmän laajennustutkimus idebenonin turvallisuudesta ja siedettävyydestä Friedreichin ataksiapotilaiden hoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida idebenonin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on Friedreichin ataksia 12 kuukauden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimukseen kuuluu 6 klinikkakäyntiä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

68

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Friedreichin ataksiapotilaat suorittavat ydintutkimuksen SNT-III-002 (NCT00537680) ja esittelevät tutkimuksen viikolla 24 (käynti 5)
  • Kehon paino ≥ 25 kg/55 lbs
  • Negatiivinen virtsan raskaustesti
  • Potilaat, jotka tutkijan mielestä pystyvät täyttämään tämän tutkimuksen vaatimukset

Poissulkemiskriteerit:

  • Haittatapahtumat SNT-III-002(NCT00537680) aikana, jotka tutkijan mielestä johtuvat idebenonista ja estävät jatkohoidon idebenonilla
  • Kliinisesti merkittävät kliinisen hematologian tai biokemian poikkeavuudet, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, ASAT-, ALAT- tai kreatiniiniarvojen kohoaminen, joka on yli 2 kertaa normaalin yläraja
  • Hoito koentsyymi Q10:llä, E-vitamiinilla (jos otettu 5 kertaa vuorokausitarpeen suurempi annos) tai muilla idebenonin lähteillä viimeisen kuukauden aikana
  • Rinnakkais osallistuminen toiseen kliiniseen lääketutkimukseen
  • Aiempi tai nykyinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöhistoria
  • Raskaus tai imetys

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1
suuri annos idebenonia
Lääke: Idebenoni
Potilaat ≤ 45 kg/99 lbs: idebenoni 1350 mg/vrk; Potilaat > 45 kg/99 lbs: idebenoni 2250 mg/vrk

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos ICARSissa
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12 kuukautta

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS):

ICARS koostuu sadan pisteen puolikvantitatiivisesta asteikosta, joka perustuu 19 yksinkertaiseen testausliikkeeseen, jotka on jaettu asento- ja asentohäiriöihin, raajojen ataksiaan, dysartriaan ja silmän motorisiin häiriöihin, ja sitä on aiemmin käytetty tässä potilasjoukossa hyvällä arvioijien välisellä luotettavuudella.

Kokonaispistemäärä 0 pistettä edustaa parasta mahdollista pistettä ja arvo 100 pistettä on huonoin mahdollinen tulos. Siksi negatiivinen muutos ICARS-pisteissä edustaa parannusta. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa myös enemmän vammaisuutta.
lähtötilanne ja 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FARS (Friedreichin ataksialuokitusasteikko)
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12 kuukautta
FARS koostuu 25 liikkeen kokeesta ja 4 kvantitatiivisesta suoritusmittauksesta. Neurologinen tutkimus kattaa bulbar-toiminnan, yläraajojen koordinaation, alaraajojen koordinaation, ääreishermoston toiminnan, syvät jännerefleksit, vakauden ja kävelyn. FARS:n käyttö on äskettäin validoitu herkäksi asteikoksi tälle populaatiolle. FARS koostuu kolmesta ala-asteikosta, jotka sisältävät yleispisteen ataksiasta, päivittäisen elämän toiminnan pistemäärän (ADL) ja neurologisen tutkimuksen. Pisteitä voidaan lisätä, jolloin kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0 - 159. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vammaisuutta.
lähtötilanne ja 12 kuukautta
Haitallisten tapahtumien luonne
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Lievien, keskivaikeiden ja vakavien haittatapahtumien esiintymistiheys/määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Santhera Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Päätutkija: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. heinäkuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. toukokuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. toukokuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. kesäkuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. kesäkuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 13. kesäkuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 11. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SNT-III-002-E

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa