Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere sikkerheten og toleransen til Idebenone ved behandling av Friedreichs ataksipasienter (IONIA-E)

22. juni 2023 oppdatert av: Santhera Pharmaceuticals

En fase III åpen etikett, enkeltgruppeutvidelsesstudie av sikkerheten og toleransen til Idebenone ved behandling av Friedreichs ataksipasienter

Denne studien er ment å vurdere sikkerheten og toleransen til idebenon hos pasienter med Friedreichs ataksi over en 12 måneders periode.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien omfatter 6 klinikkbesøk.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

68

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Friedreichs ataksipasienter som fullfører kjernestudie SNT-III-002 (NCT00537680) og presenteres ved uke 24 (besøk 5) av den studien
  • Kroppsvekt ≥ 25 kg/55 lbs
  • Negativ uringraviditetstest
  • Pasienter som etter etterforskerens mening er i stand til å overholde kravene i denne studien

Ekskluderingskriterier:

  • Bivirkninger i løpet av SNT-III-002(NCT00537680) som etter etterforskerens oppfatning kan tilskrives idebenon og utelukker videre behandling med idebenon
  • Klinisk signifikante abnormiteter i klinisk hematologi eller biokjemi, inkludert, men ikke begrenset til, forhøyelser større enn 2 ganger øvre normalgrense for ASAT, ALAT eller kreatinin
  • Behandling med koenzym Q10, vitamin E (hvis tatt i en dose 5 ganger over det daglige behovet) eller andre kilder til idebenon i løpet av den siste måneden
  • Parallell deltakelse i en annen klinisk legemiddelutprøving
  • Tidligere eller nåværende historie med misbruk av narkotika eller alkohol
  • Graviditet eller amming

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1
høy dose Idebenone
Legemiddel: Idebenone
Pasienter ≤ 45 kg/99 lbs: idebenon 1350 mg/dag; Pasienter > 45 kg/99 lbs: idebenon 2250 mg/dag

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i ICARS
Tidsramme: baseline og 12 måneder

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS):

ICARS består av en etthundrepunkts semi-kvantitativ skala basert på 19 enkle testmanøvrer inndelt i posturale og holdningsforstyrrelser, lemataksi, dysartri og oculomotoriske forstyrrelser og har tidligere blitt brukt i denne pasientpopulasjonen med god inter-rater-pålitelighet.

En total poengsum på 0 poeng representerer best mulig poengsum, og en verdi på 100 poeng er dårligst mulig poengsum. Derfor representerer en negativ endring i ICARS-score en forbedring. En høyere score indikerer også mer funksjonshemming.
baseline og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
FARS (Friedreichs Ataxia Rating Scale)
Tidsramme: baseline og 12 måneder
FARS består av en 25 manøvereksamen sammen med 4 kvantitative ytelsesmål. Den nevrologiske undersøkelsen dekker bulbar funksjon, koordinasjon av øvre ekstremiteter, koordinering av underekstremiteter, funksjon av perifert nervesystem, dype senereflekser, stabilitet og gang. Bruken av FARS har nylig blitt validert som en sensitiv skala for denne populasjonen. FARS består av tre underskalaer, som omfatter en generell poengsum for ataksi, en poengsum for daglige aktiviteter (ADL) og en nevrologisk undersøkelse. Poengsummene kan legges til for å få en total poengsum fra 0 til 159. En høyere score indikerer et høyere nivå av funksjonshemming.
baseline og 12 måneder
Arten av uønskede hendelser
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Frekvens/antall milde, moderate og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hovedetterforsker: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. juni 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2008

Først lagt ut (Antatt)

13. juni 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SNT-III-002-E

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Idebenone

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Algeria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere