フリードライヒ運動失調症患者の治療におけるイデベノンの安全性と忍容性を評価するための研究 (IONIA-E)
2023年6月22日 更新者：Santhera Pharmaceuticals
フリードライヒ運動失調症患者の治療におけるイデベノンの安全性と忍容性に関する第 III 相非盲検単群延長試験
この研究は、フリードライヒ運動失調症患者におけるイデベノンの安全性と忍容性を 12 か月間評価することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
この研究には、6回のクリニック訪問が含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
68
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095-1769
- David Geffen School of Medicine, UCLA
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hopsital of Philadelphia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- コア研究SNT-III-002（NCT00537680）を完了し、その研究の24週目（訪問5）に来院したフリードライヒ運動失調症患者
- 体重≧25kg/55ポンド
- 陰性尿妊娠検査
- -調査官の意見で、この研究の要件を順守できる患者
除外基準:
- -SNT-III-002（NCT00537680）の過程での有害事象は、研究者の意見ではイデベノンに起因し、イデベノンによるさらなる治療を妨げる
- -AST、ALT、またはクレアチニンの正常上限の2倍を超える上昇を含むがこれに限定されない、臨床血液学または生化学の臨床的に重大な異常
- 過去 1 か月以内にコエンザイム Q10、ビタミン E (1 日必要量の 5 倍以上の用量で摂取した場合)、またはその他のイデベノン源による治療
- 別の臨床試験への並行参加
- 薬物またはアルコールの乱用の過去または現在の病歴
- 妊娠中または授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：1
高用量のイデベノン
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患者 ≤ 45 kg/99 lbs: イデベノン 1350 mg/日;患者 > 45 kg/99 lbs: イデベノン 2250 mg/日
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ICARSの変化
時間枠：ベースラインと12か月
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国際共同運動失調評価尺度 (ICARS): ICARS は、姿勢障害、立位障害、四肢失調、構音障害、眼球運動障害に分類された 19 の単純な検査操作に基づく 100 点の半定量スケールで構成されており、この患者集団に対して以前から使用されており、評価者間で良好な信頼性が得られています。 合計スコア 0 ポイントは最高のスコアを表し、100 ポイントの値は最低スコアを表します。 したがって、ICARS スコアのマイナスの変化は改善を表します。 スコアが高いほど、障害が大きいことも示します。 |
ベースラインと12か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FARS (フリードライヒの運動失調評価尺度)
時間枠：ベースラインと 12 か月
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FARS は、25 の操作試験と 4 つの定量的パフォーマンス測定で構成されます。
神経学的検査では、球機能、上肢の調整、下肢の調整、末梢神経系の機能、深部腱反射、安定性および歩行が対象になります。
FARS の使用は、この集団に対する感度の高い尺度として最近検証されました。
FARS は、運動失調の一般スコア、日常生活活動 (ADL) のスコア、および神経学的検査からなる 3 つのサブスケールで構成されます。
スコアを加算して、0 ～ 159 の範囲の合計スコアを作成できます。
スコアが高いほど、障害のレベルが高いことを示します。
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ベースラインと 12 か月
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有害事象の性質
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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軽度、中等度、重度の有害事象の頻度/数
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：David Lynch, MD、Children's Hospital of Philadelphia
- 主任研究者：Susan Perlman, MD、University of California, Los Angeles
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年7月1日
一次修了 (実際)
2010年5月1日
研究の完了 (実際)
2010年5月1日
試験登録日
最初に提出
2008年6月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年6月12日
最初の投稿 (推定)
2008年6月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年7月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年6月22日
最終確認日
2023年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。