Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti idebenonu při léčbě pacientů s Friedreichovou ataxií (IONIA-E)

22. června 2023 aktualizováno: Santhera Pharmaceuticals

Fáze III otevřená jednoskupinová rozšiřující studie bezpečnosti a snášenlivosti idebenonu při léčbě pacientů s Friedreichovou ataxií

Tato studie je určena k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti idebenonu u pacientů s Friedreichovou ataxií po dobu 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie zahrnuje 6 návštěv kliniky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

68

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s Friedreichovou ataxií, kteří dokončili základní studii SNT-III-002 (NCT00537680) a prezentovali se v týdnu 24 (návštěva 5) této studie
  • Tělesná hmotnost ≥ 25 kg/55 liber
  • Negativní těhotenský test z moči
  • Pacienti, kteří jsou podle názoru zkoušejícího schopni vyhovět požadavkům této studie

Kritéria vyloučení:

  • Nežádoucí příhody v průběhu SNT-III-002(NCT00537680), které lze podle názoru výzkumníka připsat idebenonu a vylučují další léčbu idebenonem
  • Klinicky významné abnormality klinické hematologie nebo biochemie včetně, ale bez omezení na, zvýšení AST, ALT nebo kreatininu nad dvojnásobek horní hranice normálu
  • Léčba koenzymem Q10, vitaminem E (pokud se užívá v dávce 5krát vyšší než je denní potřeba) nebo jinými zdroji idebenonu během posledního měsíce
  • Paralelní účast v jiné klinické studii léčiv
  • Minulá nebo současná historie zneužívání drog nebo alkoholu
  • Těhotenství nebo kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 1
vysoká dávka idebenonu
Lék: Idebenon
Pacienti ≤ 45 kg/99 liber: idebenon 1350 mg/den; Pacienti > 45 kg/99 liber: idebenon 2250 mg/den

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v ICARS
Časové okno: výchozí stav a 12 měsíců

Mezinárodní kooperativní škála hodnocení ataxie (ICARS):

ICARS sestává ze stobodové semikvantitativní škály založené na 19 jednoduchých testovacích manévrech rozdělených na posturální a stojné poruchy, ataxii končetin, dysartrii a okulomotorické poruchy a byla dříve používána u této populace pacientů s dobrou spolehlivostí mezi hodnotícími.

Celkové skóre 0 bodů představuje nejlepší možné skóre a hodnota 100 bodů je nejhorší možné skóre. Negativní změna skóre ICARS proto představuje zlepšení. Vyšší skóre také znamená větší postižení.
výchozí stav a 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
FARS (Friedreich's Ataxia Rating Scale)
Časové okno: výchozí stav a 12 měsíců
FARS se skládá z 25 manévrů a 4 kvantitativních měření výkonu. Neurologické vyšetření zahrnuje bulbární funkci, koordinaci horních končetin, koordinaci dolních končetin, funkci periferního nervového systému, hluboké šlachové reflexy, stabilitu a chůzi. Použití FARS bylo nedávno ověřeno jako citlivá škála pro tuto populaci. FARS se skládá ze tří subškál, které zahrnují obecné skóre pro ataxii, skóre pro aktivity každodenního života (ADL) a neurologické vyšetření. Skóre lze sečíst a získat tak celkové skóre v rozsahu od 0 do 159. Vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň postižení.
výchozí stav a 12 měsíců
Povaha nežádoucích příhod
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Frekvence/počet mírných, středních a závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Santhera Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Vrchní vyšetřovatel: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. června 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. června 2008

První zveřejněno (Odhadovaný)

13. června 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SNT-III-002-E

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Idebenon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit