Estudo para avaliar a segurança e tolerabilidade da idebenona no tratamento de pacientes com ataxia de Friedreich (IONIA-E)
22 de junho de 2023 atualizado por: Santhera Pharmaceuticals
Um estudo de extensão de grupo único, aberto, fase III, da segurança e tolerabilidade da idebenona no tratamento de pacientes com ataxia de Friedreich
Este estudo destina-se a avaliar a segurança e a tolerabilidade da idebenona em pacientes com ataxia de Friedreich durante um período de 12 meses.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O estudo envolve 6 consultas clínicas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
68
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1769
- David Geffen School of Medicine, UCLA
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hopsital of Philadelphia
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com ataxia de Friedreich concluindo o estudo principal SNT-III-002 (NCT00537680) e apresentando-se na Semana 24 (Visita 5) desse estudo
- Peso corporal ≥ 25kg/55 lbs
- Teste de gravidez de urina negativo
- Pacientes que, na opinião do investigador, são capazes de cumprir os requisitos deste estudo
Critério de exclusão:
- Eventos adversos durante o curso de SNT-III-002 (NCT00537680) que, na opinião do investigador, são atribuíveis à idebenona e impedem tratamento adicional com idebenona
- Anormalidades clinicamente significativas de hematologia clínica ou bioquímica, incluindo, mas não limitado a, elevações superiores a 2 vezes o limite superior do normal de AST, ALT ou creatinina
- Tratamento com coenzima Q10, vitamina E (se tomado em uma dose 5 vezes acima da necessidade diária) ou outras fontes de idebenona no último mês
- Participação paralela em outro ensaio clínico de medicamento
- História passada ou atual de abuso de drogas ou álcool
- Gravidez ou amamentação
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: 1
dose alta de idebenona
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Pacientes ≤ 45 kg/99 lbs: idebenona 1350 mg/dia; Pacientes > 45 kg/99 lbs: idebenona 2250 mg/dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança no ICARS
Prazo: linha de base e 12 meses
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Escala Cooperativa Internacional de Classificação de Ataxia (ICARS): A ICARS consiste em uma escala semiquantitativa de cem pontos baseada em 19 manobras de teste simples compartimentalizadas em distúrbios posturais e posturais, ataxia de membros, disartria e distúrbios oculomotores e foi usada anteriormente nesta população de pacientes com boa confiabilidade entre avaliadores. Uma pontuação total de 0 pontos representa a melhor pontuação possível e um valor de 100 pontos é a pior pontuação possível. Portanto, uma mudança negativa na pontuação do ICARS representa uma melhoria. Uma pontuação mais alta também indica mais incapacidade. |
linha de base e 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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FARS (Escala de Classificação de Ataxia de Friedreich)
Prazo: linha de base e 12 meses
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O FARS consiste em um exame de 25 manobras junto com 4 medidas quantitativas de desempenho.
O exame neurológico abrange função bulbar, coordenação de membros superiores, coordenação de membros inferiores, função do sistema nervoso periférico, reflexos tendinosos profundos, estabilidade e marcha.
O uso da FARS foi recentemente validado como uma escala sensível para essa população.
A FARS consiste em três subescalas, compreendendo uma pontuação geral para ataxia, uma pontuação para atividades da vida diária (AVD) e um exame neurológico.
As pontuações podem ser somadas para formar uma pontuação total que varia de 0 a 159.
Uma pontuação mais alta indica um maior nível de incapacidade.
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linha de base e 12 meses
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Natureza dos eventos adversos
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Frequência/número de eventos adversos leves, moderados e graves
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Investigador principal: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2008
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2010
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2010
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de junho de 2008
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de junho de 2008
Primeira postagem (Estimado)
13 de junho de 2008
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de julho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de junho de 2023
Última verificação
1 de junho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Mitocondriais
- Doenças Cerebelares
- Degenerações espinocerebelares
- Ataxia
- Ataxia Cerebelar
- Friedreich Ataxia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes de proteção
- Antioxidantes
- Idebenona
Outros números de identificação do estudo
- SNT-III-002-E
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