만 6~10세 다운증후군 아동의 인지기능 장애 치료에 대한 염산도네페질(아리셉트)의 효능 및 안전성 평가

포함 기준:

• 연령 범위: 스크리닝 방문 시 6세 내지 10세 피험자; 무게 >= 15kg.
• 성별 분포: 남성과 여성 모두.
• VABS-II/PCRF 수용 하위 영역 원시 점수 >= 25 및 표현 하위 영역 원시 점수 >= 61.
• 다운 증후군(DS)의 임상 진단 - 피험자는 자유 삼염색체성 21, 로버트소니안 전좌 또는 모자이크 DS를 가질 수 있습니다.
• 순진하거나 승인되지 않은 콜린에스테라아제 억제제(Aricept, Exelon, Cognex, Reminyl/Razadyne, metrifonate, physostigmine)가 선호됩니다. 그러나 이러한 약물의 사전 사용은 스크리닝 최소 3개월 전에 약물을 중단하고 내약성 또는 효능 부족 또는 연구에 환자를 등록하려는 유일한 목적으로 중단되지 않은 경우 허용됩니다. 이 사전 사용에 대한 예외는 II상 연구 E2020-A001-219(A2501059)에 참여한 피험자가 자격이 없다는 것입니다.
• 피험자에 대한 효능 정보를 제공할 수 있는 일관되고 신뢰할 수 있는 간병인이 있는 지역사회 또는 시설에 거주하는 피험자.
• 피험자는 모든 효능 및 안전성 매개변수를 포함하여 스크리닝 및 기준선 방문 중에 예정된 모든 절차를 완료할 것으로 예상되어야 합니다. 구어적이고 대부분의 시간을 이해할 수 있는 대상자를 선호하나, 의사소통 능력을 보완하기 위해 다른 형태의 의사소통, 표지판, 기호판 또는 장치를 사용하는 사람은 VABS-II/PCRF를 충족하는 경우 등록할 수 있습니다. 위에서 언급한 수용 및 표현 점수 기준.
• 피험자는 모든 클리닉 방문에 피험자를 동반하고, 프로토콜에서 요구하는 대로 피험자에 대한 정보를 제공하고, 투약 일정을 준수하는 데 동의하는 부모 또는 기타 신뢰할 수 있는 간병인이 있어야 합니다.
• 부모 또는 간병인은 VABS-II/PCRF를 정확하게 완료할 수 있도록 피험자의 적응 기능에 대한 자세한 지식을 가질 수 있도록 피험자와 충분한 접촉을 가진 지속적이고 신뢰할 수 있는 정보 제공자여야 합니다. 가능하면 같은 사람이 방문할 때마다 양식을 작성해야 합니다.
• 피험자는 임상적으로 중요하고 불안정한 것으로 간주되는 의학적 상태 없이 전반적으로 건강해야 합니다.
• 조사자 및 의뢰자가 임상적으로 중요하지 않은 것으로 간주하는 정상 한계 또는 이상 내의 임상 실험실 값.
• 안정적인 유형 I(인슐린 의존성) 또는 유형 II 당뇨병이 있는 피험자는 적절한 포도당 조절을 보장하기 위해 연구 전과 연구 중에 정기적으로 모니터링되는 경우 적격입니다. (제어의 적절성은 조사자의 판단에 기초하지만 스크리닝 시 당화혈색소[헤모글로빈 A1c] < 8.0에 의해 주로 안내되어야 합니다. 가정 모니터링 기록 및 스크리닝 공복 혈당을 포함한 기타 정보가 이러한 판단을 뒷받침할 수 있습니다.)
• 갑상선 질환이 있는 피험자는 갑상선 기능이 정상이고 스크리닝 전 최소 1개월 동안 치료에 안정적이라면 연구에 포함될 수 있습니다.
• 발작 장애 병력이 있는 피험자는 최소 3개월 동안 안정적인 치료를 받고 있고 지난 6개월 이내에 발작이 없었다면 허용됩니다.
• 피험자는 독립적인 보행 또는 보행 보조(즉, 보행기 또는 지팡이, 휠체어)가 있어야 합니다. VABS-II/PCRF 최소 수용 원시 점수 >= 25 및 표현 점수 >= 61을 달성하고 이차 효능 평가 및 연구 시험과 협력하기에 충분한 시력 및 청력(안경 및/또는 보청기 허용).

제외 기준:

• 연령 범위: 스크리닝 방문 시 6세 미만 또는 10세 초과 피험자.
• 연구자의 판단에 따라 연구 약물의 흡수, 분포 또는 대사에 영향을 미칠 활성 상태 또는 임상적으로 유의미한 상태(예: 염증성 장 질환, 위궤양 또는 십이지장 궤양 또는 중증 유당 불내증)가 있는 피험자; 통제 된 체강 질병이 허용됩니다.
• 피페리딘 유도체 또는 콜린에스테라아제 억제제에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
• 현재 콜린에스테라제 억제제를 투여받고 있거나 스크리닝 전 3개월 이내에 투여받았거나 스크리닝 전 3개월 초과 이전에 사용했으며 효능 또는 내약성 부족으로 중단했거나 단순히 본 연구에 대상을 등록한 피험자. 또한 II상 연구 E2020-A001-219(A2501059)에 참여한 피험자는 제외됩니다. 또한, 피험자는 스크리닝 전 3개월 이내에 다른 조사 약물(메만틴 포함)을 복용하지 않았을 수 있습니다.
• 신뢰할 수 있는 부모 또는 간병인이 없는 피험자(간병인의 책임은 위의 포함 기준에 설명되어 있음) 또는 결과 측정을 완료하고 본 연구의 요구 사항을 충족할 의사가 없거나 할 수 없는 부모 또는 간병인이 있는 피험자.
• 스크리닝 전 3개월 이내에 치료를 받지 않았거나 치료로 조절되지 않은 임상적으로 유의한 폐쇄성 폐질환 또는 천식이 있는 피험자.
• 최근(<= 1년) 또는 진행 중인 혈액학적/종양학적 장애(경미한 빈혈 허용)가 있는 피험자.
• 활동적이고 임상적으로 중요하며 불안정한 위장, 신장, 간, 내분비 또는 심혈관계 질환의 증거.
• 주요 우울 장애(MDD)의 현재 정신 장애 진단 및 통계 매뉴얼(DSM-IV) 진단 또는 DS 이외의 현재 기본 정신과 진단(DSM-IV에 따름)이 있는 피험자. 주의력 결핍 과잉 행동 장애와 같은 이차적 진단은 허용됩니다.
• 조사자의 의견에 따라 환자 또는 간병인이 연구에 적합하지 않게 만드는 모든 상태.